헬릭스미스, 샤르코마리투스병 국내 임상 1·2a상 개시

헬릭스미스는 엔젠시스(VM202)의 샤르코마리투스병(CMT)에 대한 국내 임상 1·2a상을 시작한다고 20일 밝혔다. CMT는 희귀 유전병이다. 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받은 치료제가 없다.

헬릭스미스는 지난 4월 식품의약품안전처로부터 CMT 1A형의 임상 1·2a상 시험계획을 승인받았다. 최근 임상시험을 실시할 삼성서울병원 기관생명윤리위원회(IRB)의 승인에 따라 본격적인 임상시험을 시작하게 됐다. CMT 1A형은 'PMP22' 유전자에 이상이 생겨 발생하는 CMT로서 전체의 40%를 차지한다.

이번 임상은 CMT 1A형 환자의 다리 근육에 VM202를 주사한 후 안전성 및 내약성을 평가한다. 12명의 환자를 대상으로 270일 간 진행된다. 임상시험은 CMT 권위자인 삼성서울병원의 최병옥 교수가 맡는다.

임상 1·2a상에서는 말초신경 손상으로 근위축이 일어난 환자의 다리 근육에 VM202를 주사한다. 이를 통해 근육 조직 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유화, 신경보호 등으로 질환의 진행을 늦추거나 막을 수 있을 것으로 기대하고 있다.

CMT는 운동 및 감각 신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환이다. 가장 흔한 CMT 1A형은 국내에서는 약 8000명, 세계적으로 120만명 이상의 환자가 있는 것으로 알려져 있다.

VM202는 간세포성장인자(HGF)를 발현하는 '플라스미드 DNA'를 이용한 유전자치료제다.

김선영 대표는 “CMT는 말초신경의 손상으로 발생하는 질환으로서 당뇨병성 신경병증(DPN)과 매우 흡사하다"며 "VM202는 CMT에서도 치료 효과가 있을 가능성이 높다"고 말했다.

한민수 한경닷컴 기자 hms@hankyung.com