코오롱생명과학, 인보사 후속 파이프라인 개발 돌입

신경병증성 통증 유전자 치료제 KLS-2031 美 FDA 임상승인
GAD65, GDNF, IL-10 등 3종류 치료 유전자 이용해 1회 국소 주사
미국에서 18명을 대상으로 올해부터 임상 시작..24개월 관찰 예정

코오롱생명과학이 '인보사'의 후속 파이프라인 개발에 돌입했다. 골관절염에 이어 난치병인 신경병증성 통증 신약을 개발해 유전자 치료제 전문 기업으로 자리매김하겠다는 목표다.

코오롱생명과학은 미국식품의약국(FDA)으로부터 신경병증성 통증 유전자 치료제 'KLS-2031'의 임상시험계획을 승인받았다고 11일 밝혔다.

이번 승인으로 미국에서 환자를 대상으로 안전성과 약효를 입증하는 임상 1상과 2a상을진행할 수 있게 됐다.

신경병증성 통증이란 신체의 손상이 아닌 신경계의 손상이나 기능적 이상으로 발생하는 통증을 말한다. 난치성이며 만성적으로 오래 지속되는 특성이 있다. 일반인의 경우 통증으로 느끼지 못하는 자극이지만 환자들에게는 극심한 고통을 주는 감각신경계 질환이다.

KLS-2031는 기존 신경병증성 통증 치료 방식과는 달리 유전자를 이용한 주사 요법의 치료제다. 2개의 ‘아데노 부속 바이러스 전달체 (AAV vector)’에 3개의 치료 유전자(GAD65, GDNF, IL-10)를 탑재했다. 첫번째 전달체에는 ‘GAD65’유전자를 탑재해 뇌로 가는 통증신호를 억제하는 작용을 하며 두번째 전달체에는 ‘GDNF’와 ‘IL-10’ 유전자를 탑재해 각각 손상된 신경을 보호하고 염증을 막는 작용을 하게 된다.

KLS-2031는 1회 국소 주사로 진통 효능이 장기간 지속되도록 개발됐다. 기존의 치료제로는 효과를 보지 못하는 신경병증성 통증을 겪고 있는 환자들을 타겟으로 하고 있다.

코오롱생명과학은 올해부터 미국에서 18명의 환자를 대상으로 임상을 시작할 예정이다. 미국 2개 임상기관에서 투약 후 24개월 동안 관찰한 결과를 토대로 안전성과 유효성을 평가한다.

KLS-2031는 보건복지부 및 과학기술정보통신부가 공동출연해 2015년부터 3년간 지원하는 '글로벌 첨단바이오 의약품 기술 개발 사업과제'의 지원도 받았다.

이우석 코오롱생명과학 대표는 "KLS-2031의 미국 FDA의 임상승인은 코오롱생명과학이 글로벌시장에서 유전자치료 전문기업으로 인정받고 국내의 최첨단 유전자 연구수준을 해외 바이오시장에 한층 더 알릴수 있는 긍정적인 기회가 될 것"이라고 기대했다.

전예진 기자 ace@hankyung.com