코아스템, 루게릭병 치료제 美서 희귀의약품 지정

줄기세포 치료제를 판매하는 업체인 코아스템은 국내 시판중인 루게릭병 줄기세포 치료제 '뉴로나타-알'이 미국 FDA의 희귀의약품으로 지정됐다고 3일 밝혔다.

FDA의 희귀의약품으로 지정되면 희귀 난치성 질병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 신약허가 절차가 원활하게 이뤄지도록 지원받게 된다.

향후 신약 지정을 위한 신청 과정에서 FDA의 자문을 받을 수 있다. 세금 감면, 허가 신청비용도 면제된다. 동일 계열 제품 중 처음으로 승인받을 경우 시판허가 후 7년간 독점권을 인정 받을 수 있는 혜택이 주어진다.

코아스템 관계자는 "이번 희귀의약품 지정을 계기로 해외에서의 신약 허가 절차와 해외 라이센싱 파트너 발굴이 활발하게 진행될 것"이라고 밝혔다.

코아스템의 뉴로나타-알은 세계 최초로 개발된 루게릭병 줄기세포 치료제다. 국내에서는 2014년 12월 임상 2상후 조건부 시판허가를 받았고, 2015년 국내에서 처음 시판됐다. 회사 측은 국내 건강보험 등재를 위한 약가 협상을 진행 중이다.

이 회사 관계자는 "파킨슨병과 유사한 증상을 보이는 다계통위축증(MSA) 및 만성자가면역질환인 루푸스(Lupus)에 대한 치료제도 개발 중이며 현재 임상 1상 진행하고 있다"고 말했다.

안혜원 한경닷컴 기자 anhw@hankyung.com