이번에 파킨슨 질환 치료제로 개발되는 물질은 현재 시판돼 처방 중인 백혈병 치료제 '라도티닙'이다. 파킨슨 질환의 치료 효과와 함께 동물실험 결과 기존의 물질보다 BBB(혈관 뇌장벽)에 대한 높은 투과율을 확인해, 이에 대한 특허도 출원했다.
최근까지 TKI(Tyrosine Kinase Inhibitor) 약물이 파킨슨 질환 치료에 효능이 있음이 발표돼 연구 중이지만, 뇌질환 치료에 필수적인 BBB 투과도가 낮아 뇌조직으로의 약물 흡수가 어려운 한계점을 드러내고 있다고 회사 측은 전했다.
라도티닙이 보여준 BBB의 높은 투과율은 파킨슨 질환 치료제의 개발 가능성을 상당히 높인 것이란 설명이다.
또 존스홉킨스 의대 연구진의 실험결과 라도티닙은 PFFs(Pre formed fibril)로 유도된 파킨슨
질환 모델에서 파킨슨병 발병의 주요 인자인 '알파시누클레인' 응집을 감소시켰다. 파킨슨 질환을 가진 환자의 조직에서 특징적으로 나타나는 병리학적 증상인 LB·LN 유사 병변도 줄었으며, 파킨슨 질환을 유도하는 c-ABL의 활성을 저해한다는 것도 확인했다.
미국과 유럽의 퇴행성 신경질환 환자는 530만명에 이르고, 이 중 파킨슨 질환 환자는 100만명에 달하고 있다.
이들 대부분은 파킨슨 질환의 증상완화 및 진행을 느리게 하는 뇌내 신경전달물질인 '도파민'
계열의 치료제를 사용하고 있다. 그러나 근본적 치료 효과가 있는 약물은 없는 실정이다.
일양약품은 라도티닙이 임상치료효과만 입증한다면, 파킨슨 질환 치료제로의 개발이 앞당겨질 것으로 기대하고 있다. 라도티닙은 수년 동안 백혈병 치료제로 사용돼 안전성을 입증했기 때문이다.
한민수 한경닷컴 기자 hms@hankyung.com