녹십자, 헌터증후군 치료제 美 임상2상 승인

녹십자는 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 헌터증후군 치료제 '헌터라제'의 임상2상 시험
진입을 승인받았다고 12일 밝혔다.

이번 미국 임상에서 녹십자는 기존 헌터라제와 유일한 경쟁약인 엘라프라제의 투여 용량(체중
kg당 0.5mg)보다 두 배(1.0mg)와 세 배(1.5mg)로 늘렸을 때의 효과를 탐색한다. 고용량 투여가 가능하다 것은 안전하면서도 치료 효과는 높다는 의미다. 미국에서 허가받은 엘라프라제도 kg당 0.5mg 투여만 가능한 상태다.

헌터라제는 세계에서 유일한 헌터증후군 치료제였던 샤이어의 엘라프라제 독점을 깨고 2012년 한국에서 출시됐다. 국내 시장 점유율은 출시 2년만인 2014년에 절반을 넘어섰고, 지난해에는 남미와 북아프리카 등에도 수출되며 200억원대의 매출을 올렸다.

헌터증후군은 세포의 소기관 중 하나인 리소좀 내 'IDS'라는 효소가 없거나 결핍돼 글로코사미노글리칸이 비정상적으로 세포에 축적되는 유전병이다. 이 때문에 골격이상, 지능 저하 등의 각종 증상을 보이다가 심할 경우 15세 전후에 사망한다.

희귀질환인 만큼 국내 환자는 70명, 미국 환자도 500명 정도다. 세계에 알려진 환자도 2000여명에 불과하다. 환자수는 적지만 성인 엄지손가락보다 작은 3㎖ 바이알(약병) 치료제 가격은 200만원이 넘을 정도로 고가다. 현재 관련 세계 시장 규모는 약 6000억원으로 큰 편이란 설명이다. 질환을 진단받지 못한 환자나 치료제가 공급되지 못한 지역을 고려하면 시장 규모는 수년 내 1조원으로 커질 것으로 전망되고 있다.

허은철 녹십자 사장은 "글로벌 제품으로의 도약을 위해 세계 최대 제약시장인 미국에서의 임상은 큰 의미가 있다"며 "헌터라제의 우수성을 다시 한 번 알리고, 차별적 경쟁력을 입증하는 계기가 될 것"이라고 말했다.

녹십자는 헌터라제의 투여경로를 다양화하는 후속 연구도 진행하고 있다. 헌터증후군 환자의 뇌 질환 개선을 위한 약인 'GC1123'의 경우 조만간 일본 임상에 돌입한다.

한민수 한경닷컴 기자 hms@hankyung.com