[COVER STORY=열렸다! 희귀질환 의약품 시장]

척수성 근위축증(SMA) 치료제 ‘졸겐스마’는 2019년 미국 식품의약국(FDA)의 품목허가를 받았다. 당시 1회 투여로 완치가 기대되는 ‘기적의 약’으로 주목받았지만, 초고가 약으로 더욱 유명해졌다. 국내 도입을 앞두고 일부에서는 20억 원에 달하는 약인 만큼 급여 적정성 평가에 더욱 신중해야 한다는 의견도 있었다. 현재는 국내에서도 보험 수가를 인정받아 2세 미만의 환자에게 투여되고 있다.

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