HLB, 담관암 치료제 FDA Pre-NDA 미팅 신청...신약 승인 위한 절차 시작

- 리보세라닙에 이은 두 번째 항암제 리라푸그라티닙

- 내년 여름 승인목표...CMC는 캐나다 회사서 준비중

HLB는 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 30일(현지시간) 담관암 치료제 '리라푸그라티닙(RLY-4008)'의 신약 허가 신청을 위해 미국 식품의약국(FDA)에 사전미팅(Pre-NDA meeting)을 신청했다고 밝혔다.

Pre-NDA 미팅은 신약허가신청(NDA) 제출에 앞서 FDA와 임상 결과, 제출 자료 구성, 허가 전략 등을 사전에 조율하는 절차로, 신약 승인 가능성을 높이기 위한 핵심 절차다.

리라푸그라타닙은 FGFR2 융합 담관암 환자를 대상으로 한 초기 임상에서 뛰어난 치료 효과와 높은 표적 선택성, 우수한 내약성이 입증되며, 치료 옵션이 부족한 담관암 영역에서 유의미한 치료 혁신 가능성을 인정받아 지난 2023년 미국 FDA로부터 ‘혁신신약(Breakthrough Therapy)’으로 지정됐다. 이에 따라 NDA 제출 시 ‘우선심사(Priority Review)’ 대상으로 지정될 가능성이 높으며, 심사 기간도 기존 10개월에서 6개월로 단축될 수 있다.

실제 FGFR2 융합 변이 담관암 환자를 대상으로 진행한 글로벌 임상2상 결과, 독립평가위원회(IRC) 기준으로 평가한 객관적 반응률(ORR)과 반응 지속기간(DOR) 등 주요 유효성 지표에서 기존 치료제를 뛰어넘는 우수한 효과가 확인됐으며, 완전관해(CR) 사례도 보고됐다.

안전성 측면에서도 설사, 고인산혈증 등 주요 부작용의 발생률이 기존 허가 치료제 대비 현저히 낮게 나타나며, Best-in-Class(계열 내 최고) 약물로서의 차별성과 경쟁력이 입증됐다.

Pre-NDA 미팅은 통상적으로 신청 후 60일 이내에 개최되는 만큼, 회사 측은 오는 9월 말쯤 미팅이 열릴 것으로 예상하고 있다.

현재 엘레바는 Pre-NDA 미팅을 앞두고 FDA와 협의할 핵심 쟁점을 중심으로 자료 제출을 준비하는 한편, 신약허가신청(NDA)의 성공 가능성을 극대화하기 위해 임상 데이터를 포함한 핵심 자료를 면밀히 점검하고 있다. 특히 리라푸그라티닙원료의약품 및 완제의약품에 대한 GMP 적격성 검토 등 NDA 제출 요건 전반에 걸쳐 철저한 사전 준비에 만전을 기하고 있다.

HLB는 간암 치료제로 개발 중인 리보세라닙+캄렐리주맙 병용요법에 대해 파트너사인 항서제약이 FDA와의 협의를 통해 CMC 관련 보완사항을 성실히 해소해 나가고 있는 만큼, 담관암 치료제 리라푸그라티닙 역시 철저한 준비를 통해 두 적응증 모두에서 신약 승인을 순차적으로 확보하겠다는 전략이다.

한용해 HLB그룹 최고기술책임자(CTO)는 “글로벌 임상2상에서 확보한 IRC 기준 주요 데이터는 내년 ‘ASCO GI 2026’에서 발표될 예정이며, 담관암 2차 치료제에 대한 NDA 제출도 예정된 일정에 맞춰 차질 없이 진행되고 있다”고 밝혔다. 이어 “암종에 관계없이 FGFR2 변이를 표적하는 ‘암종불문 치료제’ 허가를 목표로 한 글로벌 확장 임상 역시 순조롭게 진행 중”이라고 덧붙였다.