천연물신약 개발을 목표로 하는 연구중심 중소기업인 ㈜포리톨(대표이사 최규창)은 최근 알코올 및 독성 물질에 의한 간 손상을 회복시키는 천연물질을 개발하고 동물실험을 통해 그 효과를 입증했다고 7일 밝혔다. ㈜포리톨은 2007년부터 지방간, 간경화 등 난치성 간질환 치료제 개발을 위해 지속적인 실험을 진행해왔다. 이번에 자체 개발한 천연물 소재 물질의 효과실험으로 간질환 치료제 개발의 가능성을 넓힌 것으로 평가 받고 있다.

실험을 진행한 비임상시험 수탁기관(CRO)인 ㈜메타바이오(대표이사 김문보)는 두 번에 걸친 난치성 간질환의 치료에 관한 동물실험에서 만족할만한 결과를 얻었다고 밝혔다. 첫번째 실험에서는 사염화탄소(CCl4)를 7주간 복강 주사해 독성을 유발시킨 후 시험물질을 경구 투여했는데, 혈액생화학검사 상으로도 대조군으로 사용된 헵세라(Hepsera: 아데포비르)에 비해 AST, ALT 및 중성지방(Tg) 수치에서 모두 정상에 더욱 가까웠다. 특히 조직 병리학적 검사에서 보다 우수한 치료효과를 나타냈다. 헵세라는 영국의 다국적 제약회사인 그락소스미스클라인(GSK)에서 개발한 간염 및 지방간 치료제로, 현재 개발된 간질환 치료제 중에 가장 효과가 뛰어나고 높은 매출을 올리는 의약품이다. 실험을 진행한 김문보 대표는 “천연 복합물로서 수십 년간 연구한 단일 약제보다 우수한 효과를 발휘하는 것은 획기적인 사실이며, 향후 천연물 신약으로 개발할 가치가 충분히 있는 것으로 사료된다”고 밝혔다.

동시에 진행된 알코올성간질환(ASH:Alcoholic steatohepatitis) 치료효과 실험은 현재 효과적 치료제가 없는 알코올성 간경화 및 지방간의 치료가능성을 입증했다. 110여 마리의 동물에게 4개월간 다량의 알코올을 투여, 급성알코올성간경화를 유발한 후 3주간 실험물질을 경구 투여해 혈액생화학검사 및 조직 병리학적 검사를 시행했다. 그 결과, 약 4개 물질에서 유효한 결과가 검출됐다. 특히 FNI-011은 단일물질로서 정상실험군(negative control)에 가깝게 회복되는 효과를 보여 향후 빠른 신약개발의 가능성을 높였다.

2건의 동물실험은 간경화 치료제 개발의 가능성을 보여주었다는 사실과 함께 헵세라와 같은 세계적인 치료제와 비교해서도 손색이 없는 천연물 신약의 효능을 입증했다는 점에서 의의를 가진다. 현재 간질환을 치료하는 효과적인 약물은 거의 없으며 병원에서도 운동과 식이요법을 통한 관리의 중요성을 강조하는 실정이다. 전문가들에 따르면 2015년 이후 간경화 및 지방간 치료제 시장은 연간 100억달러에 달할 것으로 예상된다. 이 중 70%는 비알코올성간질환(NASH), 나머지는 알코올성간질환(ASH)으로 구분될 것으로 전망되고 있다.

이준혁 기자 rainbow@hankyung.com