차바이오앤디오스텍(대표 황영기 · 박일)은 미국의 줄기세포 전문기업 ACT(Advanced Cell Technology)사와 공동 개발 중인 '배아줄기세포 유래 스타가르트병 망막색소상피세포치료제'가 최근 미국 식품의약국(FDA)으로부터 1상 및 2상a 동시 임상시험 시행을 허가받았다고 24일 발표했다.

이는 지난 7월 미국 제론사가 인간 배아줄기세포를 이용한 척수손상 치료제에 대한 임상시험을 FDA로부터 허가받은 데 이은 세계 두 번째 임상시험 승인이다. 차바이오앤 측은 쥐를 이용한 전임상시험에서 큰 치료효과를 얻은 데다 희귀질환 치료제로서 3상 임상시험을 시행하지 않아도 시판이 가능하기 때문에 임상시험 결과가 빨리 나올 경우 세계 최초의 배아줄기세포치료제로 상용화될 가능성이 크다고 설명했다.

이 회사는 이미 지난 5월 식품의약품안전청에 임상시험 승인신청서를 제출한 바 있어 이번 미국에서의 임상시험 허가 획득이 국내 최초의 배아줄기세포 유래 세포치료제 임상시험 착수에 긍정적으로 작용할 것이라고 덧붙였다.

미 ACT사는 스타가르트병이 상당 부분 진행된 12명의 성인 환자들을 대상으로 추출한 배아줄기세포를 5만~20만개의 망막색소상피(RPE)세포로 분화시켜 주입하는 방식으로 임상시험을 시작할 계획이다. 이럴 경우 주입된 RPE세포가 손상된 망막세포들을 대체해 시력 회복 효과를 보일 것이란 예상이다.

스타가르트병은 유전자 돌연변이로 눈의 중심 시력을 담당하는 망막 중앙부인 황반에 이상이 생긴 병으로 유년기에 주로 발생한다.

차바이오앤 측은 미국 내 스타가르트병의 임상 결과가 순조롭게 도출될 경우 같은 배아줄기세포주를 이용한 노인성 건성 황반변성증 치료제 신약후보도 내년 중 식품의약품안전청에 임상시험 승인을 요청할 예정이다.

배아줄기세포 유래 망막색소상피세포치료제는 지난 3월 미국 보건성으로부터 스타가르트병 치료에 필수적인 희귀의약품(orphan drug)으로 지정받았다. 이에 따라 세금 공제 혜택을 비롯해 임상시험을 위한 자금 지원，FDA 임상 승인 기간 단축，의약품 시판 승인 후 최대 7년 동안의 마케팅 독점권 등 다양한 이득을 보고 있다. 정형민 차바이오앤 바이오연구본부 사장은 "1상 및 2상a 임상시험을 통해 안전성은 물론 유효성까지 종합적으로 평가하게 된다"며 "RPE세포를 생산할 수 있는 설비와 기술을 갖추고 국내 임상시험 진행에 대비하고 있다"고 말했다.

정종호 기자 rumba@hankyung.com