베리스모, ASH서 혈액암 CAR-T 임상논문 발표 ... "효능·안전성 입증"

HLB이노베이션의 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스가 개발 중인 혈액암 CAR-T 치료제 ‘SynKIR-310’의 임상 1상 중간 결과를 미국 뉴올리언스에서 열리는 미국혈액학회(ASH 2026)에서 구두 발표한다고 5일 밝혔다.

앞선 4일엔 ASH 2026 공식 초록을 통해 SynKIR-310의 임상 1상 ‘CELESTIAL-301’ 중간 결과가 공개됐다. 이번 초록에는 용량군 1~2에서 확인된 치료 반응과 안전성 데이터가 포함됐으며, 학회에서는 용량군 3까지 확대된 최신 임상 결과와 약동학·약력학(PK/PD) 분석 데이터가 추가로 발표된다.

SynKIR-310은 암세포 표면의 CD19 단백질을 표적으로 하는 CAR-T 치료제로, 기존 치료를 2차례 이상 받은 재발성·불응성 B세포 비호지킨림프종 환자를 대상으로 임상 1상이 진행되고 있다. 공개된 초록에 따르면 SynKIR-310의 첫 두 용량군에서 치료 효과를 평가할 수 있는 환자 5명 중 4명이 치료 반응을 보여 객관적반응률(ORR) 80%를 기록했다.

베리스모는 혈액암 임상데이터에서는 안전성 측면에서도 주목할만한 결과가 확인됐다고 밝혔다. 첫 두 용량군에서 치료받은 환자 6명에게서는 중증도와 관계없이 사이토카인방출증후군(CRS)과 면역효과세포 관련 신경독성증후군(ICANS)이 보고되지 않았으며, 용량제한독성(DLT)도 관찰되지 않았다고 설병했다.

치료받은 환자 6명 중 3명은 외래 환경에서 SynKIR-310을 투여받았다. 첫 두 용량군은 FDA 승인 CAR-T 약물 용량 범위에 해당되며, DLT가 관찰되지 않음으로써 현재 세번째 용량군 투여를 진행 중이다.

베리스모가 진행한 KIR-CAR 관련 전임상 연구 2건도 ASH 2026 포스터 발표로 선정됐다. 1번째 연구는 암세포의 CD19와 CD20을 동시에 표적으로 하는 이중표적 KIR-CAR 기술에 관한 것으로, 기존 CD19 CAR-T 치료 후 재발 원인 중 하나인 항원 이질성 문제를 극복할 가능성을 제시한다.

2번째 연구는 SynKIR-310과 기존 단일사슬 CD19 CAR-T를 직접 비교한 전임상 연구다. 연구 결과 SynKIR-310은 단일사슬 CAR-T 대비 높은 종양 억제 효과를 보이고 사이토카인 생성은 감소한 것으로 나타났다.

브라이언 김 베리스모 테라퓨틱스 대표이사 겸 공동창업자는 “KIR-CAR는 기존 CAR-T 치료의 한계인 과도한 면역반응과 T세포의 조기 소진을 줄이도록 설계된 플랫폼 기술”이라며 “이번 임상에서 확인된 초기 항종양 활성과 안전성 결과를 바탕으로 혈액암과 고형암 분야에서 KIR-CAR 플랫폼의 임상적 가능성을 검증하겠다”고 말했다.
최지희 기자 mymasaki@hankyung.com