GC녹십자 본사. /사진=GC녹십자 제공
GC녹십자 본사. /사진=GC녹십자 제공
GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 차세대 파브리병 치료제 후보물질을 글로벌 희소질환 전문기업 바이오마린에 기술수출했다.

GC녹십자와 한미약품은 파브리병 치료제 후보물질 ‘LA-GLA(코드명 HM15421/GC1134A)’에 대해 바이오마린과 독점 라이선스 계약을 체결했다고 30일 밝혔다.

계약에 따라 바이오마린은 LA-GLA의 글로벌 개발과 상업화를 맡는다. 한국에서는 GC녹십자와 한미약품이 허가와 상업화를 주도한다.

선급금과 단계별 기술료를 합친 계약 규모는 최대 4억7500만달러(약 6347억원)이며 제품 출시 이후 매출에 따른 로열티는 별도로 받는다.

LA-GLA는 리소좀축적질환(LSD)인 파브리병을 대상으로 개발 중인 지속형 효소대체요법(ERT) 후보물질이다. 기존 ERT가 통상 2주마다 정맥주사(IV) 방식으로 투여되는 것과 달리 반감기를 늘리고 안정성을 개선해 피하주사(SC)가 가능하도록 설계했다.

비임상 연구에서는 신장 기능을 비롯해 혈관과 말초신경계 관련 주요 지표를 평가했다. 현재 글로벌 임상 1·2상이 진행 중이며 향후 개발은 바이오마린이 주도할 예정이다.

LA-GLA는 한미약품의 약물 지속형 플랫폼 기술을 기반으로 발굴한 후보물질에 GC녹십자의 효소대체요법 생산·임상 역량을 결합해 개발했다. 2024년에는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희소의약품 지정(ODD)을 받았다.

바이오마린은 희소 유전질환 치료제 개발과 글로벌 상업화에 주력하는 바이오기업이다. 최근 아미쿠스 테라퓨틱스를 인수하며 파브리병 분야의 사업 역량을 확대했다.

임주현 한미약품그룹 부회장은 “LA-GLA는 국내 굴지의 제약사간 공동연구를 통해 글로벌 신약 개발가능성을 높였다는 오픈이노베이션 관점에서 의미 있는 성과”라며 “이번 파트너쉽을 통해 LA-GLA의 글로벌 개발을 더욱 가속화하는 동시에 국내 환자들에게도 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.

허은철 GC녹십자 대표이사는 “이번 기술수출은 양사의 긴밀한 R&D 협력이 아우러져 거둔 의미 있는 성과”라며 “앞으로도 경쟁력 있는 파이프라인을 기반으로 글로벌 파트너링과 사업화를 확장해 나갈 것”이라고 말했다.

이민형 기자 meaning@hankyung.com