알지노믹스는 질환을 일으키는 RNA를 잘라내고 치료에 필요한 RNA로 교체하는 ‘RNA 치환효소’ 플랫폼을 개발하고 있다. 하나의 물질로 표적 RNA 발현을 낮추는 동시에 치료용 RNA를 발현하는 것이 특징이다. 항암제 ‘RZ-001’에서 초기 임상 개념입증(PoC)을 확인하고 알츠하이머병, 망막색소변성증, 유전성 난청 등으로 적용 범위를 넓히고 있다.
이성욱 알지노믹스 대표. 사진 서범세 기자
이성욱 알지노믹스 대표. 사진 서범세 기자

RNA 억제·발현을 하나의 물질로

리보핵산(RNA) 치료제는 작동 방식에 따라 크게 세 가지로 나눌 수 있다. 질환 관련 RNA의 발현을 억제하는 짧은간섭 RNA(siRNA)·안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO), 외부에서 mRNA를 넣어 필요한 단백질 발현을 유도하는 방식, 표적 RNA를 억제하면서 동시에 치료용 RNA를 발현시키는 방식이다. 알지노믹스의 RNA 치환효소는 세 번째에 해당한다.