리보핵산(RNA) 치료제가 희소 유전질환 중심의 시장에서 심혈관, 대사, 신경계, 자가면역질환으로 영역을 넓히고 있다. 안티센스 올리고뉴클레오타이드와 짧은간섭 RNA는 이미 상업성을 입증했고, 메신저 RNA는 감염병 백신을 넘어 항암 분야에서 첫 임상시험 3상 성과를 내며 치료제로 개발 범위를 확대하고 있다. 최근에는 RNA 편집과 원형 RNA, 자가증폭 RNA, 전이 RNA 등 차세대 기술도 임상에 진입했다. 향후 시장이 확대될지 여부에는 간 이외 조직으로 RNA를 전달하는 기술과 대규모 만성질환에서 실제 임상적 효과를 입증할 수 있는지가 관건이다.
사진 게티이미지뱅크
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리보핵산(RNA) 치료제는 유전정보 전달과 단백질 생성 과정에 관여하는 RNA를 직접 표적하거나, 약물을 활용해 단백질 발현을 조절하는 신약 모달리티(치료접근법)다. 질병을 일으키는 단백질의 생성을 줄이는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)와 짧은간섭 RNA(siRNA)에서부터 필요한 단백질을 만들게 하는 메신저 RNA(mRNA)까지 작동 방식도 다양하다.