메드팩토, 골육종 백토서팁 2상 확대…GSK와 개발 경쟁
메드팩토가 골육종 치료제로 개발 중인 ‘백토서팁’의 임상 2상을 확대한다. 임상 1상에서 확인한 중용량군의 반응을 추가로 검증해 적정 용량을 구체화한다는 계획이다.

메드팩토는 백토서팁이 골육종 임상 1상에서 완전관해(CR)를 포함해 36.4%의 객관적반응률(ORR)을 기록했다고 10일 밝혔다. 임상 1상에는 11명의 환자가 참여했다.

메드팩토는 백토서팁의 초기 임상 결과를 GSK가 개발 중인 골육종 치료제 후보물질 ‘HS-20093’의 임상 결과와 간접 비교했다. 백토서팁은 임상 1상에서 ORR 36.4%를 기록했으며, HS-20093은 임상 2상에서 ORR 20%를 기록했다.

HS-20093은 중국을 중심으로 임상이 진행된 반면 백토서팁은 한국과 미국에서 임상을 진행하고 있다. 메드팩토는 북미 시장 진입을 주요 개발 목표로 두고 있다.

개발 단계는 HS-20093이 앞서 있다. HS-20093은 임상 3상을 마쳤으며 백토서팁은 현재 임상 2상 단계다. 다만 백토서팁은 골육종을 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)과 유럽의약품청(EMA)에서 희귀의약품으로 지정됐다. 미국에서는 패스트트랙 지정도 받았다.

HS-20093은 GSK가 2023년 한소제약과 독점 라이선스 계약을 체결하면서 확보한 후보물질이다. 계약금은 1억8500만 달러(약 2600억원)이며 마일스톤은 약 2조원 규모다. 별도의 매출 로열티도 계약에 포함됐다.

백토서팁은 FDA의 소아희귀질환의약품지정(RPDD)도 받은 상태다. 개발에 성공해 관련 요건을 충족할 경우 FDA 우선심사권(PRV)을 받을 수 있다. 백토서팁은 경구용 제제로 개발되고 있어 다른 치료제와의 병용도 가능하다.

메드팩토는 지난 7일 식품의약품안전처에 백토서팁 골육종 임상 2상의 임상시험계획(IND) 변경승인을 신청했다. 기존 임상에 중용량 환자군을 추가하는 내용이다.

메드팩토 관계자는 “중용량 환자군이 임상 1상에서 가장 우수한 치료 효과를 보인 만큼 추가 환자군을 통해 용량과 반응의 상관관계를 보다 정밀하게 평가할 계획”이라고 말했다.

김유림 기자 youforest@hankyung.com