유전자치료제로 표적 단백질 낮추고도 심근경색 못 막았다…노바티스 3상 실패

세계 인구 5명 중 1명서 높게 나타나는 유전성 위험인자
암젠·릴리 후속 RNA 치료제 개발에도 불확실성 그림자

간에서 Lp(a) 생성을 억제해 수치를 낮췄지만 심혈관 위험 감소로 이어지지 않은 모습을 형상화했다. 챗GPT AI생성

노바티스와 아이오니스가 공동 개발한 리포단백질(a)(Lp(a)) 표적 치료제가 임상 3상에서 Lp(a) 수치를 낮추고도 심근경색과 뇌졸중 등 심혈관 사건을 줄이지 못했다. Lp(a) 저하가 실제 환자의 심혈관 위험 감소로 이어지는지를 처음 확인하고자 한 대규모 임상 3상이 실패하면서 같은 표적을 겨냥한 암젠과 일라이릴리의 후속 작은간섭 리보핵산(siRNA) 치료제에도 긴장감이 커지고 있다.

7일 제약업계에 따르면 노바티스는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 치료제 ‘펠라카르센’이 임상 3상 ‘Lp(a)HORIZON’에서 1차 평가지표를 충족하지 못했다고 최근 밝혔다.