[COVER STORY⑥ COMPANY]큐리진 “siRNA 한 분자로 두 유전자 동시 억제… 변이 유전자만 잡는다”

큐리진은 하나의 짧은간섭 리보핵산(siRNA)으로 두 개의 유전자를 동시에 억제하는 이중표적 기술을 개발하고 있다. 기존 siRNA에서 버려지던 한쪽 가닥까지 약효를 내는 가이드 가닥으로 활용하는 방식이다. 서로 다른 유전자를 표적하는 두 가이드 가닥 사이에 생기는 미스매치의 위치를 조절해 양쪽 가닥이 각각 RNA 유도 침묵 복합체(RISC)에 탑재되도록 설계했다. 정상 유전자는 보존하고 돌연변이 유전자만 선택적으로 억제하는 대립유전자 특이적(allele-specific) siRNA 기술과 간외 조직 전달 기술을 개발하고 있다.

최진우 큐리진 대표. 사진 이승재 기자

두 가닥 모두 가이드로, 이중표적 siRNA

짧은간섭 리보핵산(siRNA)은 약 20개의 염기로 이뤄진 두 가닥의 RNA가 결합한 구조다. 세포 안에 들어가면 두 가닥 가운데 가이드 가닥이 RNA 유도 침묵 복합체(RISC)에 탑재돼 상보적인 메신저 리보핵산(mRNA)을 찾아 분해한다. 반대쪽 패신저 가닥은 대부분 제거된다. 패신저 가닥이 의도치 않게 RISC에 탑재되면 다른 mRNA를 억제하는 오프타깃의 원인이 될 수 있다.