[권경혁의 글로벌 바이오 인사이트]5000억원 매출 하루 만에 ‘0’ 된 아밀릭스, 파산기업에서 찾은 5조원짜리 기회로 역전

글 권경혁 써미트파트너스 대표

미국 매사추세츠주에 있는 아밀릭스 본사. 사진 아밀릭스

모든 바이오 기업은 세계 최대 규모인 미국 의약품 시장 진출을 꿈꾼다. 현재 나스닥시장에 상장된 약 750개 바이오텍 중 15%가 미국에서 임상시험을 하는 해외 기업이다. 이들은 보통주를 직접 상장하거나 미국주식예탁증서(ADR) 발행을 통해 나스닥에 입성하며, 공모 자금으로 막대한 임상 비용을 조달한다. 국내에도 글로벌 바이오 기업으로 성장할 수 있는 잠재력을 보유한 기업이 많다. 이들이 미국 시장에 직접 도전하는 전략을 적극 검토해야 할 시점이다. 글로벌 바이오 기업으로의 도약을 꿈꾸는 국내 기업에 훌륭한 길잡이가 될 한 바이오벤처의 생생한 여정을 소개한다.

글로벌 시장 향한 창의적 로드맵

아밀릭스파마슈티컬스(Amylyx Pharmaceuticals, AMLX)는 창업 후 단 10년 만에 미국 식품의약국(FDA) 품목허가를 획득한 기업이다. 치료 효과가 다소 제한적이었던 2상 결과만으로 FDA를 설득해 승인을 이끌어냈다. 그러나 승인 15개월 만에 블록버스터 신약을 시장에서 자진 철회하며 주가가 폭락하는 위기를 맞았다. 하지만 이들은 좌절하지 않고 위기를 기회로 전환하며 두 번째 파이프라인으로 극적인 턴어라운드를 만들어냈다. 학부생 2명이 글로벌 바이오 기업을 일군 놀라운 스토리와 함께, FDA 신약 승인 과정의 핵심 전략을 살펴본다.

비전을 공유한 두 대학생의 창업

미국 브라운대에서 의공학과 신경과학을 전공하던 학부생 조슈아 코언과 저스틴 클리는 어느 날 신경퇴행성 질환의 새로운 치료접근법을 찾아냈다. 두 사람은 신경세포 보호 효과가 이미 널리 알려진 페닐부티르산나트륨(SP)과 타우루르소디올(TUDCA)의 복합제 신약 후보물질(파이프라인) ‘AMX0035’를 발굴했다.

실험실 데이터를 바탕으로 2013년 아밀릭스를 창업한 두 청년은 난도 높은 난치병 중 하나인 근위축성 측삭경화증(ALS·루게릭병) 치료를 위한 전임상에 전격 착수했다. 루게릭병은 수의근 운동과 호흡을 관장하는 운동신경세포가 사멸하는 치명적인 신경계 질환이다. 환자는 근육 약화, 언어·운동 마비, 호흡부전을 거쳐 사망에 이른다. 통상 40~75세에 발병하며, 환자의 90%는 가족력이 없고 진단 후 절반이 2년 내 사망할 정도로 치명적이다. 루게릭병은 천체물리학자인 고(故) 스티븐 호킹 박사가 투병한 질환으로 대중에게 널리 알려졌다.

환자 단체 통한 창의적 펀딩 전략

통상적인 바이오 스타트업은 벤처캐피털(VC) 투자를 유치해 전임상부터 3상까지 10~20년에 걸친 긴 연구개발(R&D) 과정을 밟는다. 하지만 실적이 전무한 학부생 창업자에게 VC의 문턱은 매우 높았다. 이에 아밀릭스는 ALS 협회와 환자 권익 옹호 단체를 찾아가 전임상 개념증명 지원을 호소하는 역발상 전략을 택했다.
ALS 환자 단체들은 AMX0035의 작용기전(MoA) 연구비로 450만달러의 보조금을 지원했다. 또한 브라운대, 컬럼비아대, 하버드 의대 부속 매사추세츠종합병원 힐리센터, 스탠퍼드대, 콜로라도대 등 유수 학술기관과 광범위한 R&D 파트너십을 구축했다. 전임상 검증을 마친 뒤에야 본격적인 기관 투자 유치에 나섰다.