파킨슨병 표준 치료제인 레보도파는 뇌 속 도파민 농도가 혈중 농도에 따라 바뀌면서 약이 듣는 시간은 갈수록 짧아지고, 하루에도 약이 듣는 시간과 듣지 않는 시간이 교차하는 문제점이 있다. 이에 파킨슨병 치료의 관심은 죽은 도파민 신경세포를 새 세포로 채워 넣어 파킨슨병을 치료할 수 있을지로 옮아가고 있다. 올해 3월 일본은 세계 최초로 파킨슨병 줄기세포치료제를 승인했다. 이달엔 최근 발표된 세 편의 임상 결과를 통해 파킨슨병의 세포 치료 및 유전자 치료의 현황을 알아봤다.

동종 iPSC 유래의 도파민 생성 신경세포에 의한 파킨슨병의 치료 임상 1/2상

Sawamoto N, Takahashi R, Takahashi J, et al. Phase I/II trial of iPS-cell-derived dopaminergic cells for Parkinson's disease. Nature. 2025;641:971-977. doi:10.1038/s41586-025-08700-0

인체 면역계는 이식된 타인의 세포를 외래 존재로 인식해 이를 공격한다. 세포치료제는 환자 본인의 세포로 만들거나, 타인의 세포로 만들되 면역억제제를 사용해 거부반응을 억제해야 한다. 환자 세포로 만드는 자가세포 치료는 환자마다 유도만능줄기세포(iPSC)를 새로 만들고 여기서 세포를 유도해야 한다. 시간과 비용이 많이 들고, 타인 세포로 만든 줄기세포를 이용하면 면역억제제의 부작용을 감수해야 한다.

교토대 연구팀은 이 두 가지 문제의 절충점에서 시작한다. 이들은 일본인에게서 가장 흔한 조직적합성항원(HLA) 조합을 가진 기증자로부터 얻은 세포로 iPSC를 만들었다. 이렇게 얻어진 세포주는 일본 인구의 17%를 대상으로 이식이 가능하다. 이렇게 만든 도파민 생성세포를 이식받은 환자는 한 종류의 면역억제제만 사용했고, 이것도 15개월 만에 끊을 수 있었다. 다른 임상시험에서 세 종류의 면역억제제를 병용하다 한 명의 임상시험 참가자가 감염에 의해 사망한 것을 고려하면 이 차이는 무시할 수 없다.