안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)와 짧은간섭 RNA(siRNA)는 표적 단백질을 줄이는 방식으로, 메신저 RNA(mRNA)는 단백질을 새로 만드는 방식으로 각각 상업화에 성공했다. 차세대 모달리티는 이 검증된 토대 위에서 두 갈래로 나아간다. 하나는 mRNA의 효력과 지속성을 끌어올린 자가증폭 RNA와 원형 RNA이고, 다른 하나는 세포 안의 RNA를 직접 고치는 편집·교정 기술이다. 2022년 첫 승인을 시작으로 이들은 잇달아 인체에 투여되기 시작했다. 임상 검증이라는 가장 어려운 관문이 이제 막 열린 셈이다.
사진 게티이미지뱅크
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핵산의약품은 이미 산업이 됐다. 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)와 짧은간섭 리보핵산(siRNA)은 표적 유전자의 발현을 정밀하게 낮추는 방식으로 희소질환에서 만성질환까지 적응증을 넓혀왔고, 메신저 리보핵산(mRNA) 백신은 팬데믹을 거치며 수억 회 접종이라는 규모의 검증을 통과했다. 세 모달리티 모두 규제기관의 승인과 실제 시장을 확보했다. 핵산을 약으로 쓸 수 있는가라는 질문에는 이미 답이 나왔다.