짧은간섭 리보핵산(siRNA)과 상당수의 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO)는 병을 일으키는 유전 메시지를 줄이거나 읽는 방식을 바꾼다. 메신저 리보핵산(mRNA)은 세포가 필요한 단백질을 스스로 만들도록 새로운 메시지를 건넨다. 20년 넘게 ‘가능한 기술’에 머물던 이 세 플랫폼은 이제 실제 허가와 함께 매출을 내는 의약품으로 자리 잡았다. 2025년 말 기준 미국 식품의약국(FDA)이 허가한 올리고핵산 기반 의약품은 24종에 이르고, 여기에 팬데믹을 거치며 상업화된 mRNA 백신이 더해진다. 적용 영역은 희소 유전질환과 감염병 백신에서 심혈관·대사 질환과 암으로 넓어지고 있다. 남은 과제는 간 밖으로의 전달, 반복 투여 안전성, 제조와 비용이다.
사진 게티이미지뱅크
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단백질 생성 전 개입하는 RNA 치료제

세포를 하나의 주방이라고 생각해보자. 디옥시리보핵산(DNA)이 요리책 원본이라면, 메신저리보핵산(mRNA)은 그중 필요한 부분만 담은 레시피다. 세포의 리보솜은 이 레시피를 읽어 단백질이라는 요리를 만든다. 전통적인 신약의 상당수는 이미 만들어진 단백질의 기능을 조절하는 방식으로, 저분자화합물과 항체가 대표적이다. RNA치료제는 단백질이 만들어지기 전, 레시피 단계부터 개입한다.