바이오솔루션, 동종 골관절염 세포치료제 '스페로큐어' 임상1/2a상 신청

식품의약품안전처에 IND 제출
수술 필요없는 주사형 제형
질병 진행 근본적으로 막는 DMOAD 정조준

첨단바이오의약품 전문기업 바이오솔루션이 골관절염 치료를 위한 동종세포치료제 임상시험을 식품의약품안전처에 신청했다.

바이오솔루션은 주사형 골관절염 세포치료제 ‘스페로큐어’(SperoQure)의 한국 임상 1/2a상 시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 제출했다고 11일 밝혔다.

스페로큐어는 바이오솔루션이 개발한 자가 연골세포치료제 ‘카티라이프’와 동종 연골세포치료제 ‘카티로이드’를 융합한 결과물이다. 수술 없이 한 번의 주사로 치료가 가능한 비수술형 세포치료제로 설계됐다. 초기 개발명은 ‘카티큐어셀’이었으나, 2024년 제품명을 ‘스페로큐어(Spherocure)’로 변경했다. 새 이름은 3차원 세포 배양 모델에 사용되는 구형 세포 집합체 ‘스페로이드(Spheroid)’와 완치를 뜻하는 ‘큐어(cure)’에서 착안했다.

스페로큐어는 동종 소아 연골세포를 3차원 스페로이드 형태로 배양·조직화한 주사형 세포치료제다. 스페로이드는 카티라이프 펠릿(약 1㎜)의 5분의 1 크기 미세한 구형 구조체다. 이를 주사기로 관절강 내에 직접 주입한다. 스페로큐어는 스페로이드 구조를 통해 세포가 관절 속에서 오래 살아남고, 치료 효과를 내는 물질을 꾸준히 내보낼 수 있도록 설계됐다. 이 결과 비임상 시험에서 연골 형성 촉진은 물론 염증과 혈관신생을 억제하는 복합적인 치료 효과가 확인됐다. 기존 연골재생술이나 미세천공술이 해왔던 관절경 또는 절개 수술로 치료제를 이식하던 방식에서 벗어나, 환자 접근성과 시술 편의성을 획기적으로 높였다. 비임상 연구 결과를 토대로 최근 국내 특허 및 PTC 국제출원도 마쳤다.

구체적으로 비임상 단계에서 스페로큐어는 연골 기질(ECM) 생성이 증가해 연골의 쿠션 기능과 하중 분산 능력이 회복되고, 통증 유발 자극이 감소하는 효과를 보였다. 또한 연골 분해 효소의 발현이 억제되고 염증 매개체가 줄어들어 통증·부종·활막염 등이 완화됐으며, 통증 신경섬유 침윤과 골극 형성, 혈관신생이 억제돼 구조적 손상 진행이 완화됐다. 이 밖에도 정상 연골의 항상성 유지에 중요한 miRNA 인자가 증가하는 등, 스페로큐어가 연골 생성과 분해 억제를 동시에 유도해 골관절염의 진행을 근본적으로 개선할 가능성을 확인했다.

이번 임상은 무릎 골관절염 환자 27~36명을 대상으로 진행된다. 주요 평가 항목은 △안전성(이상반응, 면역검사 등) △1차 유효성(WOMAC, Pain VAS 점수 변화) △2차 유효성(KOOS, IKDC, MRI 등) △탐색적 장기평가(투여 1년 후 구조 개선)로 구성했다.

현재 골관절염 치료 시장은 통증 및 염증 완화 또는 재생연골(초자연골 또는 섬유연골)을 통한 결손 부위 복구 등 여러 제품들이 시판되어 있지만, 골관절염의 악화 과정 자체를 완전히 억제할 수 있는 치료 방법은 개발되어 있지 않다. 골관절염은 노화, 비만, 유전, 외상 등 다양한 원인으로 발생하는 대표적 퇴행성 질환으로, 60세 이상 국내 유병률은 약 31%, 70세 이상은 42%에 달한다. 올해 세계 시장 규모는 95억 달러(약 13조8500억원)로 전망된다. 치료 수요가 매우 높은 질환인 탓에 골관절염은 질환 진행을 근본적으로 개선하는 치료제인 DMOAD(Disease-Modifying Osteoarthritis Drug)에 대한 개발 관심도가 높다. 현재까지 골관절염의 근본적 구조 개선 효과를 입증한 치료제가 국제적으로 허가된 사례는 없다.

이정선 바이오솔루션 대표는 “스페로이드 구조를 통해 세포가 관절 안에서 오래 살아남아 제 역할을 다하고, 연골재생에 필요한 신호물질을 안정적으로 분비할 수 있도록 정교하게 설계한 만큼 무릎 연골의 구조개선 효과를 비임상을 넘어 임상에서도 입증해 보이겠다”고 말했다.

이우상 기자 idol@hankyung.com