희귀질환은 환자 수가 매우 적기 때문에 치료제를 개발하기 위한 연구개발(R&D) 과정에 많은 어려움이 존재한다. 특히, 수익성이 담보되지 않을 수 있어 제약기업의 투자 결정에는 국가의 정책 지원 여부가 매우 중요하게 작용한다.
사진 셔터스톡
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세계 주요 국가들은 희귀질환 치료제의 R&D 촉진 및 환자의 치료 접근성 향상을 위해 의약품 개발 및 승인의 전 주기에 걸쳐 다양한 정책적 혜택을 부여하고 있다.