시지바이오는 '노보시스 퍼티(NOVOSIS PUTTY)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혁신의료기기로 지정(BDD)됐다고 2일 밝혔다.노보시스 퍼티는 인간 유전자 재조합 골형성 촉진 단백질 2(rhBMP-2)를 탑재한 차세대 골대체재다. FDA의 혁신의료기기 지정 제도는 공중보건 상 중요하면서도 안전하고 효과적인 의료기기를 빠르게 시장에 진입시키기 위해 제정됐다. 혁신의료기기는 임상적으로 의미 있는 효과를 포함해 표준 치료와 비교한 위험 및 이점 등을 입증해야 한다.국내 기업이 개발한 인체 삽입용 의료기기가 혁신의료기기로 지정된 것은 노보시스 퍼티가 첫 사례다. 인체에 미치는 위해도가 높은 영구 인체 삽입형 기기지만 제품이 가진 유효성과 혁신성을 입증받았다.혁신의료기기로 지정된 의료기기는 품목허가 신청 과정에서 FDA의 우선 지원을 받는다. 품목허가 진행 중 FDA와 수시로 상호 의사소통이 가능하다. 해당 제품만을 위한 전문 심사팀을 배치 받는다.제품 임상시험 설계부터 인허가 심사까지의 과정을 우선 검토 받을 수 있다. 품목허가 신청 시 우선 심사를 받는다. 이런 과정을 통해 FDA 허가를 빠르게 획득해 타 제품보다 미국 시장에 빠르게 진출할 수 있다. 북미 골대체재 시장은 글로벌 골대체재 시장 중 가장 높은 비중을 차지한다. 글로벌 시장 조사 업체 포춘 비즈니스 인사이트에 따르면 골대체재의 세계 시장은 2022년 37억8000만 달러(약 4조 9000억원)에서 2029년 57억1000만 달러(약 7조 4200억원)으로 연 평균 6.1% 성장할 것으로 예상된다. 이중 북미 시장이 약 15억3000만 달러(약 2조원) 규모를 형성하고 있다.노보시스 퍼티는 시판 중인 노보시스 정형에 첨단 서방형 제형 기술(SLOREL)을 적용한 차세대 제품이다. 성형성과 골전도 특성이 우수한 세라믹 소재 기반의 합성 지지체에 골형성 단백질(rhBMP-2)을 탑재한 골대체재다.rhBMP-2는 골재생을 유도하는 골형성 단백질이다. 뼈가 손상됐을 때 인체 내 줄기세포를 골세포로 분화시켜 새로운 뼈 생성을 돕는다. 특히 rhBMP-2는 대웅제약이 국산화와 대량생산에 성공했다. 세계보건기구(WHO)로부터 기술력과 원천성을 인정받아 ‘네보테르민’이라는 국제 일반명을 획득했다. 대웅제약의 생물의약품 제조소에서 의약품 수준으로 제조·관리하고 있다.노보시스 퍼티의 지지체는 하이드록시아파타이트(HA) 성분 세라믹 소재다. 콜라겐 스펀지 소재 지지체와 달리 rhBMP-2가 단기에 빠르게 방출되지 않도록 조절할 수 있다.원치 않는 곳에서 뼈가 자랄 확률이나 주변 연조직 부종 등 이상반응 발생 위험은 낮추고, 더 적은 용량의 rhBMP-2만으로도 고밀도의 골형성을 유도할 수 있다. 합성 고분자 하이드로겔 성분으로 원하는 형태로 모양을 만들 수 있다.노보시스는 미국 현지 확증 임상 진행을 위한 비임상을 완료했다. 최적의 용량을 확인하기 위한 소규모의 사전 임상시험을 진행 중이다. 올해 상반기 중 미국 확증 임상을 신청할 계획이다.유현승 시지바이오 대표는 "노보시스 퍼티의 혁신의료기기 지정은 시지바이오의 기술력과 혁신성, 잠재력을 다시 한 번 입증한 계기"라며 "많은 환자들이 노보시스 퍼티를 통해 질병을 이겨내고 건강한 일상으로 빠르게 복귀할 수 있도록 할 것"이라고 했다.김유림 기자 youforest@hankyung.com
동아에스티는 자회사 뉴로보파마슈티컬스가 미국 식품의약국(FDA)에 'DA-1726'을 비만치료제로 개발하기 위한 글로벌 1상 임상시험계획(IND)을 신청했다고 2일 발표했다.DA-1726의 안전성, 내약성 등을 확인하기 위해 비만 환자 81명을 두 파트로 나눠 임상시험을 진행할 계획이다.파트1에서 45명의 환자를 대상으로 DA-1726와 위약을 한번 투여하는 방식으로 진행한다. 파트2에서는 36명의 환자를 대상으로 4주간 DA-1726와 위약을 반복투여한다. 올해 상반기 중에 DA-1726 글로벌 임상 1상을 시작하고 내년 상반기에 마무리 하는 게 목표다. DA-1726은 옥신토모듈린 유사체(Oxyntomodulin analogue) 계열 비만치료제로 개발중인 신약 후보물질이다. GLP-1 수용체와 글루카곤(Glucagon) 수용체에 동시 작용해 식욕을 억제하고 인슐린 분비 촉진시킨다. 이를 통해 기초대사량을 높여 체중 감소와 혈당 조절을 유도하는 방식이다.전임상 연구에선 노보노디스크의 위고비(세마글루타이드)와 동일한 섭취량에도 높은 체중감소 효과를 보였다. 일라이릴리의 젭바운드와 비교한 전임상시험에선 더 많은 음식을 섭취토록 했을 때에도 유사한 체중감소 효과를 확인했다.미국 보스턴에 있는 뉴로보 파마슈티컬스는 비알코올성지방간염(NASH) 치료제 DA-1241, DA-1726의 글로벌 개발과 상업화를 담당하고 있는 동아쏘시오그룹의 글로벌 연구개발(R&D) 전진기지다. 김형헌 뉴로보 파마슈티컬스 대표는 "이번 DA-1726의 글로벌 임상 1상은 지방 흡수와 식욕을 억제하는 비만치료제에 에너지 대사를 증가시켜 지방을 태우는 효과가 더해진 비만치료제 개발을 위한 첫걸음"이라고 했다.이지현 기자 bluesky@hankyung.com
유전자치료제 기반 항암제를 개발하는 알지노믹스가 면역항암제와 선도후보물질(RZ-001)을 병용투여하는 임상에 나선다.알지노믹스는 식품의약품안전처 승인을 받아 ‘RZ-001’와 면역항암제를 병용하는 임상1b상을 국내에서 시작한다고 2일 밝혔다. 간세포암으로 진단 받은 환자 50명 내외를 대상으로 1차 치료제(티쎈트릭+아바스틴)와 함께 병용 투여해 유효성을 중심으로 안전성을 함께 평가하겠다는 계획이다.RZ-001은 알지노믹스가 보유한 리보핵산 치환효소 플랫폼 기술을 적용해 개발중인 항암제 후보물질이다. 아데노바이러스를 벡터로 리보핵산(RNA) 효소를 전달해 암세포에 특이적으로 발현하는 텔로미어레이즈(hTERT) RNA를 표적한다.정상세포는 텔로미어가 점점 짧아지고, 얼마 남지 않게 되면 스스로 ‘늙었다’고 인식해 더 이상 분열을 하지 않고 사멸된다. 그런데 암세포에서는 줄어드는 텔로미어 길이를 다시 늘리는 효소인 텔로미어레이즈가 과활성돼 텔로미어가 계속 길어지는 경우가 있다. 암세포가 사멸하지 않고 계속 분열하게 되는 원인으로 꼽힌다.RZ-001은 암세포가 된 간세포의 hTERT RNA를 제거해 텔로미어레이즈가 발현되지 않도록 한다. 텔로미어가 정상적으로 짧아지도록 만들어 세포사멸을 유도하는 것이다. 또 잘라낸 hTERT 자리에 단순포진바이러스(HSV) 유래 유전자(HSV-TK)를 넣도록 했다. RZ-001과 함께 투약하는 항바이러스제(발간시클로버)는 이 유전자에 반응해 암세포만 선택적으로 공격한다.쉽게 말해, 암세포의 무한 증식을 일으키는 텔로미어레이즈 유전자를 제거하고, 바이러스 유래 유전자를 집어넣어 항바이러스제가 암세포를 공격하게끔 하는 이중 기전이다.RZ-001은 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받아 미국에서 병용 투약 없이 단독으로 임상 1/2a상을 2022년부터 진행 중이다. 이번에 국내에서 승인받은 임상은 간세포암 1차 치료에서 가장 널리 쓰이는 티쎈트릭+아바스틴과 조합을 했다. 기존 치료법 대비 차별화된 안전성과 효능을 입증할 경우 1차 치료제라는 가장 큰 시장에 침투할 수 있는 길이 열릴 전망이다. 알지노믹스는 이번 임상에서 사용할 티쎈트릭을 로슈로부터 공급받기로 했다.알지노믹스는 국내에 이어 미국에서도 RZ-001 단독뿐 아니라 티쎈트릭·아바스틴을 병용하는 임상을 진행하겠다는 계획이다.이성욱 알지노믹스 대표는 “RZ-001임상개발에 많은 기관들이 협력해 주시는 만큼 혁신적 항암제로 성공할 수 있도록 최선을 다하겠다”고 말했다.이우상 기자 idol@hankyung.com