코아스템은 근위축성측삭경화증(루게릭병) 유럽 임상 3상에 대한 사전회의를 유럽의약품청(EMA)에 신청했다고 30일 밝혔다. 이번 회의를 통해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받은 3상 계획이 EMA가 요구하는 조건에 부합하는지를 논의할 예정이다. 코아스템은 현재 루게릭병 줄기세포치료제 '뉴로나타-알주'의 미국과 한국 3상을 진행하고 있다. FDA는 미국 3상을 승인하면서, 한국 3상 결과로 미국 판매허가 신청이 가능하도록 했다. 코아스템 관계자는 "EMA도 한국에서의 3상 결과만으로 판매허가 신청이 가능한지를 알아볼 계획"이라며 "연초부터 글로벌 임상수탁기관(CRO)의 자문을 받아 가능성을 확인했다"고 말했다. 사전회의를 통해 3상 계획에 대한 EMA의 입장을 확인하고, 긍정적일 경우 미국뿐 아니라 유럽 동시 진출을 추진한다는 것이다. 코아스템은 연초 환율 상승에 대비해 약 60억원의 달러를 확보해놨다. 이에 따라 EMA 회의 진행 및 임상에 관련한 주요 계약을 달러로 체결할 수 있게 돼 환율위험에도 대비한 상태라고 했다. 회사는 수익성과 미래 성장을 위해 자회사 켐온과의 합병을 연말까지 완료한다는 계획이다. 켐온은 올 상반기에 매출 239억원과 영업이익 68억원을 기록했다. 한민수 기자 hms@hankyung.com
이수앱지스와 팜캐드는 신경섬유종증 1형 치료제에 대한 공동개발 계약을 체결했다고 30일 밝혔다.각 사의 기술력을 활용해 부작용이 적고 효능이 우수한 신경섬유종증 1형 신약을 개발할 계획이다. 팜캐드는 인공지능(AI) 기반 저분자 신약개발 플랫폼 ‘파뮬레이터’로 이수앱지스가 연구 중인 표적 단백질의 3차원 구조를 예측하고, 이에 잘 결합하는 저분자 화합물을 디자인해 제공한다. 이수앱지스는 화합물의 합성 및 효능 입증을 맡는다. 파뮬레이터는 자체 화합물 집합체(라이브러리)를 기반으로 표적 단백질에 효과적으로 반응하는 최적의 약물후보군을 찾는다. 이후 후보물질의 독성 및 합성 가능성, 신규성 등의 타당성 평가를 거쳐 최적화된 후보물질을 제시한다. 파뮬레이터를 활용하면 통상 4~5년 걸리는 비임상 진입까지의 기간을 절반 이상 단축할 것으로 보고 있다. 이수앱지스는 희귀질환인 고셔병 치료제 ‘애브서틴’과 파브리병 치료제 ‘파바갈’의 개발 및 상업화에 성공한 경험이 있다.신경섬유종증 1형은 ‘NF1’ 유전자의 변이에 의해 발생하는 희귀 난치성 질환이다. 신경계 뼈 피부 등에 발육 이상을 초래한다. 발생 위치에 따라 시력 및 청력 손실, 통증과 마비감 등의 신경계통 합병증을 일으킬 수 있다. 팜캐드에 따르면 승인된 치료제가 있지만 효능이 제한적이고 여러 부작용이 있어 의학적 미충족 수요가 높다. 권태형 팜캐드 대표는 “난치성 질환 분야에서 전문성을 보유한 이수앱지스와 계약을 체결해 기쁘다”며 “이수앱지스의 연구 노하우로 발굴한 신경섬유종증 치료제 표적에 작용하는 신약을 성공적으로 개발하겠다”고 말했다.박장준 이수앱지스 최고과학책임자(CSO)는 “기존 신경섬유종증 1형 치료제는 2020년 미국 승인을 받고 작년에 국내에 승인됐다”며 “기존 제품이 시장을 장악하기 전에 개발 속도와 효율을 높이는 것이 목표”라고 했다. 박인혁 기자 hyuk@hankyung.com
지투지바이오는 한 달간 체내에서 약효가 지속되는 치매 치료제 후보물질 'GB-5001'의 캐나다 임상 1상에서 첫번째 투약을 실시했다고 30일 밝혔다.GB-5001은 치매 치료 약효물질 도네페질을 서방형 제제로 만든 것이다. 이번 북미 지역 임상시험 개시는 세계 최초란 설명이다. 1상은 캐나다에서 48명의 건강한 남성 지원자를 대상으로 한다. GB-5001의 안전성, 내약성 및 약동학을 무작위 이중맹검 위약대조 용량증량 방식으로 평가한다. 기존 경구용 약물은 치매 증상 때문에 약을 삼키기가 힘들거나, 기억력 감소로 약 먹는 것을 잊는 등 적절한 약물용량을 체내에서 유지하기 어려웠다고 회사 측은 전했다. 지투지바이오의 '이노램프' 기술은 약물이 방출되는 속도를 일정하게 조절할 수 있다. 경구 투여 시의 부작용(오심, 구토 등)이 감소해 치료 순응도를 높이는 효과를 기대 중이다. 이신원 지투지바이오 임상본부장은 "이노램프 기술을 적용한 첫 약물의 임상 연구를 순조롭게 개시했다"며 "현지 임상수탁기관(CRO)과의 밀접한 소통과 협력을 통해 성공적인 결과를 기대한다"고 말했다.한민수 기자 hms@hankyung.com