엔케이맥스는 멕시코에서 알츠하이머성 치매에 대한 임상 1상을 승인받았다고 11일 밝혔다.

엔케이맥스는 이번 임상에서 21명의 경도인지장애(MCI), 알츠하이머 치매 환자를 대상으로 이 회사의 NK세포치료제 'SNK01'을 투여한다. 우선 9명을 세 그룹으로 나눠 NK세포 10억개 20억개 40억개를 각각 3주 간격으로 4회 투여해 최대내약용량(MTD)을 확인한다.

MTD는 투약 시 환자가 불편함을 참을 수 있는 최대 용량을 말한다. MTD를 파악한 뒤 약물의 안전성과 내약성, 잠재적 유효성을 평가한다.

유효성 지표는 크게 다섯 가지다. 투여 후 22주간 알츠하이머 치매 평가 척도(ADAS-Cog), 간이정신상태검사(MMSE), 임상치매평가척도(CDR-SB), 알츠하이머 치매 종합점수(ADCOMS), 뇌척수액의 아밀로이드 베타·타우 단백질 등이다.

회사는 전임상을 거치지 않고 바로 멕시코에서 임상을 한다. 임상 2상은 미국을 포함한 다국가 임상시험으로 진행할 계획이다. 회사 관계자는 "멕시코에서는 허가받지 않은 약을 환자에게 재생의료를 제공할 수 있다"며 "기업들이 미국에서 임상을 하기 전에 전임상을 건너뛰고 임상 1상을 멕시코에서 많이 한다"고 설명했다.

엔케이맥스는 SNK01이 뇌에서 활동하는 면역세포인 '미세아교세포'를 정상화하는 효과가 있다고 보고 있다. 미세아교세포는 알츠하이머 치매를 일으키는 주요 단백질인 아밀로이드 베타와 타우를 제거한다. 미세아교세포가 제 기능을 하지 못하면 유해한 단백질이 뇌에 쌓여 염증을 유발한다.

엔케이맥스는 멕시코에서 일부 알츠하이머 치매 환자들에게 SNK01을 투여하는 시술을 진행한 결과 긍정적인 데이터를 얻은 것으로 알려졌다. 회사 관계자는 "NK세포가 뇌질환에 효과가 있을 것이라는 연구는 있었지만 임상 개발까지 생각하지는 않았다"며 "병세가 호전되는 사례가 확인되면서 임상시험을 해보자는 데 의견을 모았다"고 했다. 지난해 10월 알츠하이머 치매 권위자인 밍 궈 미국 UCLA 교수가 엔케이맥스에 과학자문위원으로 합류한 것도 이 데이터에 힘입은 것이라는 게 회사 측 설명이다.

김용만 연구소장은 "NK세포는 뇌의 비정상적인 면역 환경을 개선하고 인터페론 감마 같은 사이토카인을 분비해 미세아교세포의 기능을 회복한다"며 "이번 임상을 통해 NK세포가 알츠하이머 치매에 작용하는 기전을 증명할 것"이라고 했다.

임유 기자 freeu@hankyung.com