메드팩토, “골육종 최상의 임상 데이터 목표” 용량추가 IND 변경 신청

2상 중용량 환자군 추가, FDA 용량 최적화 요건 충족 및 환자모집 가속도 기대

혁신신약 개발 기업 메드팩토는 ‘백토서팁(Vactosertib)’ 골육종 임상 2상에서 중용량 환자군을 추가하는 내용의 임상시험계획(IND) 변경승인 신청서를 식품의약품안전처에 제출했다.

이번 변경 신청은 현재 진행 중인 300mg BID(1일 2회) 고용량 환자군 외에 200mg BID 중용량 환자군(청소년은 150mg BID)을 추가, 용량∙반응 상관성을 더욱 정밀하게 평가하고 최상의 유효성 데이터를 확보하기 위한 것이다.

메드팩토는 임상 1상에서 3개 용량을 평가한 결과, 중용량에서 가장 우수한 치료 효과를 확인한 바 있다. 이후 임상 2상에서는 1상에서의 관찰기간 등을 고려해 전략적으로 고용량 임상을 진행해 왔으나, 최적용량 검증을 위해 중용량을 추가할 필요성이 있다고 판단해 환자군을 확대하게 됐다고 설명했다.

이번 임상은 한국과 미국에서 동시에 진행되고 있으며 메드팩토는 조만간 미국 식품의약국(FDA)에도 변경승인을 신청할 예정이다. 특히 미국은 2024년 발표한 ‘항암제 임상 용량 가이드라인’을 통해 최대내약용량(MTD) 포함 2개 이상의 용량을 비교 평가할 것을 권고하고 있는데, ‘백토서팁’은 이번 변경으로 FDA의 용량 최적화 요건을 충족하게 됐다.

또한 이번 환자군 확대로 그동안 다소 더디게 진행됐던 환자 모집도 더욱 속도를 낼 수 있을 것으로 메드팩토 측은 기대하고 있다.

이와 관련, 메드팩토 관계자는 "이번 골육종 임상 및 기존 ‘백토서팁’ 임상에서 축적된 데이터를 기반으로 최적의 용량을 지속적으로 검토 및 보완하고 있다"며 "1상에 이어 2상에서도 최상의 데이터를 확보하기 위해 최선을 다할 것"이라고 말했다.

메드팩토는 골육종 임상 1상(11명)에서 완전관해(CR)를 포함해 기존 치료법보다 3배 이상 높은 객관적 반응률(ORR) 36.4%를 기록한 바 있다.

골육종은 뼈와 연골에 발생하는 희귀 악성 종양이다. 그동안 화학항암제 조합이 표준치료법으로 사용되어 왔으나 치료 효과와 생존율 개선에 한계가 있어, 새로운 치료제가 개발되면 전 세계적으로 시장이 크게 확대될 것으로 전망하고 있다.