키메릭항원수용체(CAR)-T세포는 세포치료제 기반의 암 치료 시대를 열었으나 복잡한 제조공정과 환자별 맞춤 제조로 인한 수억원대의 높은 치료비용 등 ‘치료 보편화’에 큰 장벽이 있다. 이런 한계를 근본적으로 해결하려는 시도가 환자 몸 안에서 직접 CAR-T를 만드는 인비보(in vivo) CAR-T치료제다. 인비보 CAR-T치료제는 실험실 수준의 가설 단계를 넘어 임상 데이터를 통해 가능성을 입증하는 단계에 이르렀다.

LNP 플랫폼의 자가면역질환 치료제 ‘CPTX2309’

Hunter TL, Bao Y, Zhang Y, et al. In vivo CAR T cell generation to treat cancer and autoimmune disease. Science. 2025;388(6753):1311–1317. doi:10.1126/science.ads8473.

켈로니아테라퓨틱스의 KLN-1010은 표적 세포의 디옥시리보핵산(DNA)에 외래 유전자가 삽입되는 렌티바이러스 기반 벡터인 반면, 유전자 삽입 없이 일시적인 메신저리보핵산(mRNA) 전달을 통한 생체 내 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T)의 개발도 진행되고 있다.

2022년 전신홍반루푸스(SLE) 등 자가면역질환에서 체외 제조한 CD19 CAR-T가 약물 중단 후에도 지속적으로 완전관해를 달성해 면역 리셋(immune reset)을 보인다는 것이 알려졌다. 이후 CAR-T를 자가면역질환으로 확장하려는 관심이 커졌지만 고가의 체외 CAR-T를 암 환자가 아닌 환자에게 폭넓게 적용하는 데엔 여러 한계가 있었다.