2023년 말, 크리스퍼 유전자 편집 치료제 ‘카스게비(Casgevy)’가 세계 최초로 영국과 미국에서 승인됐다. 최근엔 ‘염기 교정(base editing)’ 기술로 카르바모일 인산 합성효소 I(carbamoyl phosphate synthetase 1, CPS I)이 결핍돼 태어난 신생아를 치료하는 데 성공했다. 이렇듯 미래 기술로만 인식됐던 유전자 편집 기술은 어느새 환자를 직접 치료하는 데 쓰일 정도로 현실로 다가왔다. 이 글에서는 유전자가위의 구성과 작동원리에 대해 알아보고, 현재 기술의 한계 등을 짚어보며 앞으로의 발전 방향에 대해 조망해본다.
사진 게티이미지뱅크
사진 게티이미지뱅크

다가오는 유전자 교정 치료 시대

2023년 승인된 카스게비는 겸상적혈구병 및 β-지중해빈혈 치료를 목표로 한 크리스퍼 유전자 편집 치료제다. 이 치료제는 버텍스와 크리스퍼테라퓨틱스가 공동 개발한 치료제로, 체외(ex-vivo) 유전자 교정 방식으로 진행된다.