미나 테라퓨틱스는 '작은 활성화 RNA(saRNA)' 플랫폼 기술을 기반으로 신약을 개발하는 영국 바이오벤처다.
saRNA 유전자 치료제의 작용기전을 살펴보면, 먼저 환자 체내로 투여한 saRNA가 세포질에서 ‘슬라이서’라고도 알려진 아르고노트 단백질(Ago)과 결합한 뒤 세포핵으로 들어간다. 그 다음 표적 유전자의 프로모터(Promoter)와 결합해 해당 유전자의 전사를 유도한다. 쉽게 말해, 외부RNA를 넣어 핵에서 원하는 단백질이 만들어지도록 할 수 있다.
이 회사의 대표 후보물질은 'MTL-CEBPA'이다. 면역세포 분화를 유도하는 전사인자 'C/EBP-α'를 유도하는 saRNA를 이용했다. 현재 넥사바(성분명 소라페닙) 및 키트루다(펨브롤리주맙)와 병용 투여 요법으로 임상 1·2상을 진행하고 있다. 적응증은 간세포암(HCC)이다.
미나 테라퓨틱스는 릴리와 함께 5개 신규 표적을 발굴할 계획이다. 선수금은 2500만 달러며, 표적당 최대 2억4500만달러의 단계별기술료(마일스톤)와 판매 경상기술사용료(로열티)를 받게 된다.
이 회사는 지난해 시리즈A 투자로 2300만파운드(362억원)를 모았다.
이우상 기자 idol@hankyung.com