헬릭스미스는 유전자 치료제 '엔젠시스'(VM202)의 루게릭병(ALS: 근위축성 측삭경화증)에 대한 임상 2a상 시험 프로토콜(규정)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 5일 밝혔다.

임상 2a상에서는 VM202를 ALS 환자에 주사한 후 환자의 근육 조직을 소량 채취해 유전자 발현량을 측정할 계획이다.

이런 분자생물학적 분석을 위해 임상시험은 180일간 총 18명을 대상으로 소규모로 진행된다.

이후 임상 2b상에서는 100명이 넘는 환자들에게 대규모 투약을 진행할 계획이다.

회사에 따르면 지난 루게릭병 임상 1상에서는 VM202 관련 이상 반응이 나타나지 않아 안전성에 문제가 없다는 사실이 확인됐다.

VM202 투여 환자에서 근육 기능 지표 감소세가 멈추거나 느려지는 경향도 나타났다.

VM202는 간세포성장인자(HGF)를 발현하는 플라스미드 DNA를 이용한 유전자 치료제이다.

루게릭병은 몸의 근육운동에 필요한 운동신경세포가 파괴되면서 혀, 목, 팔다리를 포함한 전신의 근육들이 퇴화하고 마비되는 신경 퇴행성 희귀질환이다.

임상시험 프로토콜은 연구의 필수적 요소를 구체적으로 설명해 놓은 문서를 말한다.

시험 절차와 방법에 관한 완전한 도면을 시험 참가자들에게 알리는 역할을 한다.

/연합뉴스