제넥신(095700, 대표이사 홍성준, 최재현)은 6월 11일 국가신약개발재단(KDDF)이 글로벌 제약산업의 미래를 바꿀 수 있는 혁신 모달리티 개발기업을 소개하는 홍보 목적의 특집기사를 세계적 학술지 네이처에 게재하고 최근 제약업계에서 가장 주목받는 분야 중 하나로 표적단백질분해(TPD, Targeted Protein Degradation) 기술을 소개하며 제넥신의 바이오프로탁(bioPROTAC)기술을 집중 조명했다고 밝혔다.

이번 「Reshaping the Future of Drug Discovery(신약개발의 미래를 재편하다)」 특별 기획 기사는 2026년 6월 11일 세계적인 과학 학술지 네이처(Nature) 온라인판에 게재 되었다. 해당 기사는 KDDF의 지원을 받아 혁신적인 신약개발 기술을 보유한 국내 바이오 기업들을 조명하는 내용으로, 해당 기사에서 제넥신의 ‘bioPROTAC’ 플랫폼은 기존 기술의 한계를 극복할 수 있는 차세대 표적단백질분해 기술로 소개되었다.

KDDF는 글로벌 바이오산업이 기존 항체 및 저분자 치료제의 한계를 넘어 표적단백질분해 기술을 차세대 신약개발 패러다임으로 주목하고 있다고 평가하며, 혁신 바이오 기술을 개발중인 대표적인 한국 바이오텍 기업중 하나로 제넥신과 bioPROTAC 플랫폼을 소개했다.

기존 PROTAC 기술은 저분자 화합물(small molecule)을 이용해 질병 유발 단백질을 분해하는 방식으로 최근 글로벌 제약사들의 높은 관심을 받아왔다. 그러나 표적 단백질에 결합할 수 있는 구조적 결합부위(binding pocket)가 필요하고, 일부 표적에서는 선택성과 오프-타겟(off-target) 문제가 발생할 수 있다는 한계가 있었다.

해당 기사는 제넥신의 bioPROTAC 플랫폼이 이러한 한계를 극복할 수 있는 차세대 접근법이라고 평가했다. 제넥신의 bioPROTAC은 화학적 리간드 대신 나노바디(nanobody)와 E3 리가아제(ligase)를 직접 융합한 구조를 활용한다. 이를 통해 기존 기술로는 접근이 어려웠던 전사인자(transcription factor)와 같은 난 공략(undruggable) 단백질까지 선택적으로 분해할 수 있으며, 세포 내 단백질 분해 시스템을 직접 재설계(reprogramming)함으로써 치료 가능 영역을 획기적으로 확장할 수 있다는 설명이다. 또한 제넥신이 현재 개발 중인 bioPROTAC 플랫폼이 전사인자 SOX2와 STAT3를 대상으로 한 전임상 연구에서 유의미한 성과를 확보했다고 소개했다.

특히 SOX2는 암 줄기세포(cancer stem cell) 유지, 종양 성장, 전이 및 약물 내성과 밀접하게 연관된 핵심 단백질로 알려져 있으나, 지금까지 직접적인 약물 개발이 어려워 대표적인 ‘Undruggable 타겟’으로 분류되어 왔다.

제넥신은 현재 KDDF의 지원을 받아 SOX2를 표적하는 폐암 치료제 GX-BP1과 STAT3를 표적하는 아토피피부염 치료제 GX-BP2를 개발 중이다. 특히 GX-BP1은 AACR 2026에서 발표한 연구 결과를 통해 기존 치료제에 대한 내성 극복 가능성과 암 줄기세포 제거 효과를 입증하며 글로벌 제약바이오 업계의 관심을 받고 있다.

또한 제넥신은 bioPROTAC을 mRNA-LNP 기술을 활용하여 세포내에서 직접 발현시키는 전달 플랫폼까지 확보하였다. 이를 통해 폐암, 아토피피부염, 뇌질환 등 다양한 적응증으로의 확장이 가능하며, 차세대 표적단백질분해 치료제 시장을 선도할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

한편, 제넥신은 오는 9월 12일부터 15일까지 서울에서 개최되는 세계폐암학회(World Conference on Lung Cancer, WCLC) 2026에서 GX-BP1 연구성과가 구두발표 주제로 선정됐다고 밝혔다. 세계폐암학회(WCLC)는 전 세계 폐암 연구자와 글로벌 제약·바이오 기업이 참여하는 폐암 분야 최고 권위의 국제 학술대회이다.

발표 제목은 ‘폐 표적 mRNA-LNP 전달 기술을 활용한 SOX2 바이오프로탁: 폐선암, 폐편평상피세포암 및 소세포폐암을 대상으로 한 차세대 단독·병용 치료 전략’이며, 9월 13일 ‘Decoding Lung Cancer Biology: Translational Biomarkers with Clinical Potential’ 세션에서 지금까지 확보한 전임상 연구결과 및 향후 임상개발 전략을 발표될 예정이다.

최재현 대표이사는 “AACR 포스터 발표에 이어 WCLC에서도 GX-BP1 연구성과가 구두 발표 형식으로 선정된 것은 제넥신 bioPROTAC 플랫폼의 혁신성과 폐암 치료제로서의 개발 가능성을 글로벌 연구자들으로부터 인정받은 결과” 라며 “앞으로도 KDDF의 지원을 기반으로 글로벌 기술이전 및 공동개발 기회 확대를 위해 적극 노력할 계획”이라고 말했다.