美의대 러브콜에 신약 개발 확대…큐리언트, 소아뇌종양 극복 나서

세계 '암 올림픽'서 Q901 공개
현지 의료진 적응증 추가 요청
"조만간 미국서 신규 임상 진입"

국내 바이오 기업 큐리언트의 신약 후보물질 ‘Q901’을 활용한 미국 임상시험이 조만간 시작된다. 이 약은 성인 고형암 치료제로 개발했지만 악성 소아 뇌종양에도 효과가 있을 것이라고 판단한 미국 전문가가 추가 임상시험을 권한 것으로 알려졌다.

남기연 큐리언트 대표(사진)는 25일 “이르면 올해 말, 늦어도 내년 초 미국에서 악성 소아 뇌종양 환자를 대상으로 Q901 임상시험을 시작할 것”이라고 밝혔다. 소아 악성 뇌종양은 아직 적절한 표적치료제가 없는 희소 질환이다.

큐리언트는 그동안 Q901을 성인 고형암 환자 치료제로 개발했다. 이 임상 1상 시험 결과를 토대로 소아 환자에게 적합한 투여 용량을 새롭게 설정해 후속 임상시험을 한다. 소아 대상 임상시험은 미국 콜로라도대 의대가 설계하고 비용은 모두 미국에 있는 특정 재단에서 지원한다. 큐리언트는 Q901 약물만 제공한다. 회사가 임상 비용을 부담하지 않고도 글로벌 임상시험을 할 수 있는 전략적 기회가 열린 것이다.

이번 프로젝트는 지난해 미국임상종양학회(ASCO)에서 시작했다. 당시 미국 연구진은 Q901 임상 데이터를 검토해 큐리언트에 공동 임상시험을 제안했다. Q901은 세포 분열과 전사 조절을 동시에 차단하는 CDK7 선택적 저해제다. 암세포가 증식하는 것을 억제해준다. 암세포를 만드는 유전자에도 영향을 준다. 남 대표는 “CDK 계열의 기존 치료제는 암세포 분열의 한 시점만 막지만, Q901은 암세포의 전체 분열 과정을 방해하고 손상된 유전자를 스스로 고치는 기능까지 차단한다”며 “암세포 입장에선 이중으로 공격을 받는 것”이라고 설명했다.

콜로라도대 연구진은 Q901을 소아 악성 뇌종양 중에서도 특정 유전자(MYC) 이상 때문에 생기는 고위험 뇌종양 치료제로 개발할 계획이다. 남 대표는 “해외에 있는 소아 뇌종양 환자 가족이 Q901을 투여하고 싶다면서 손 편지와 사진을 보내는 등 치료 요청이 이어지고 있다”고 말했다.

김유림 기자 youforest@hankyung.com