산성 스핑고미엘린 분해효소 결핍증은 산성 스핑고미엘린 분해 효소의 활성 감소로 비장, 간, 폐, 골수, 림프절 등에 스핑고미엘린이 축적돼 간장과 비장의 비대, 폐질환 등이 나타나는 희귀질환이다.
젠포자임주는 유전자 재조합 기술로 제조한 산성 스핑고미엘린 분해 효소로, 환자에게 투여했을 때 장기 내 스핑고미엘린 축적을 감소시켜 증상을 완화한다고 식약처는 설명했다.
식약처는 "규제과학을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.
/연합뉴스
