리보핵산(RNA) 설계 기술이 빠르게 발전하면서 최근 제약산업의 관심은 약물을 필요한 장기와 세포까지 정확하게 전달하는 데 쏠리고 있다.

RNA는 몸속에서 쉽게 분해되고 세포 안으로 스스로 들어가기 어렵다. 약효를 내려면 혈액을 타고 목표 장기에 도달한 뒤 세포 안까지 들어가야 한다. 아무리 효과가 좋은 RNA를 만들어도 필요한 세포에 충분한 양을 전달하지 못하면 치료제로 쓰기 어렵기 때문이다. 케빈 김 올릭스 연구부소장은 “RNA의 염기서열을 설계하고 합성하는 기술은 상당 부분 보편화됐다”며 “이제는 같은 RNA를 어떤 장기와 세포에 얼마나 정확하게 보낼 수 있는지가 후보물질의 가치를 가르는 중요한 요소가 됐다”고 말했다.

지금까지 RNA 치료제의 전달 기술은 주로 간을 중심으로 발전했다. 대표적인 기술이 RNA를 지질 성분의 작은 입자에 싸서 운반하는 지질나노입자(LNP)와 RNA에 간세포를 찾아가는 일종의 ‘주소표’를 붙이는 N-아세틸갈락토사민(GalNAc)이다. LNP는 2018년 첫 짧은간섭리보핵산(siRNA) 치료제 ‘온파트로’ 허가로 상용화 가능성을 입증했다. GalNAc는 siRNA 또는 특정 RNA에 달라붙어 작동을 조절하는 짧은 합성 핵산인 ASO에 결합해 이를 간세포로 전달한다.