희귀난치 신경질환 '샤르코마리투스병' 치료 연구 심의 통과
보건복지부는 지난 25일 제5차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 열고 첨단재생의료 임상 연구과제 4건 중 1건을 적합 의결했다고 26일 밝혔다.

적합 의결된 과제는 다른 사람의 탯줄에서 유래한 중간엽줄기세포를 이용해 샤르코마리투스병 1E 환자를 치료하기 위한 연구다.

샤르코마리투스병 1E는 희귀·난치 유전성 말초신경질환으로 발병 시 사지근육위축, 감각소실, 균형·보행장애, 실명, 청각장애, 호흡장애, 척추측만증 등의 증상이 나타나지만, 아직 허가된 치료제가 없고 증상 완화를 위한 대증적 약물요법과 재활치료 역시 효과가 거의 없는 상황이다.

연구진은 이 연구를 통해 보행 및 균형 기능, 신경 재생 기능 등 탐색적 치료 효과를 보일 것으로 기대하고 있다.

이 연구과제는 고위험 임상 연구로 추가로 식품의약품안전처장의 승인을 받아야 한다고 복지부는 밝혔다.

/연합뉴스