미국·국내서 환자 총 18명 대상 시험…"역대 최대 용량"

헬릭스미스는 유전자 치료제 후보물질 '엔젠시스'(VM202)로 희귀 유전병인 루게릭병(ALS·근위축성 측삭경화증)을 치료하는 임상 2a상 시험계획을 식품의약품안전처에서 승인받았다고 17일 밝혔다.

이는 회사가 미국에서 이미 수행 중인 임상 2a상과 동일한 시험이다.

이번 승인으로 국내 임상 데이터도 미국 허가에 쓰일 예정이다.

ALS 임상 2a상은 미국과 한국에서 환자 총 18명을 대상으로 이뤄지며, 이 중 6∼9명이 한국에서 등록될 전망이다.

헬릭스미스는 올해 3월 미국 내 4개 임상 센터에서 임상 2a상의 첫 환자 투약을 했다.

국내에서는 한양대학교 병원이 임상에 참여한다.

헬릭스미스, '엔젠시스' 루게릭병 국내 임상 2a상 승인

헬릭스미스는 ALS 임상 2a상을 끝낸 후 결과에 따라 통계적 검정 이력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상에 진입할 계획이다.

헬릭스미스는 엔젠시스 ALS 임상 2상에서 환자에게 약물을 2개월 간격으로 3번 처치할 예정이며, 1번 처치당 2주 간격으로 두 번 주사투여 한다.

회사에 따르면 이는 현재까지 엔젠시스의 사용 빈도와 용량 중 가장 높은 것이다.

임상 기간 발생한 중대한 이상 반응으로 주평가 지표인 안전성을 확인할 방침이며, 유효성 지표도 측정할 계획이다.

엔젠시스는 간세포성장인자(HGF)를 발현하는 플라스미드 DNA를 이용한 유전자 치료제다.

미국 식품의약국(FDA)에서 ALS에 대한 희귀의약품과 패스트트랙 지정을 받았다.

패스트트랙으로 지정받으면 심사과정 단축이 가능하다.

ALS는 치명적인 진행성 신경 근육 질환이다.

근육의 움직임을 조절하는 운동뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고, 결국 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡격막 운동이 멈춰서 사망에 이른다.

/연합뉴스

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