식약처, 희귀 백혈병 치료제 등 3종 희귀의약품 지정

식품의약품안전처는 희귀 백혈병과 유방암 등에 쓰는 치료제 3종을 희귀의약품으로 신규 지정했다고 3일 밝혔다.

신규 지정된 희귀의약품은 희귀 백혈병에 쓰는 '애시미닙'과 '아자시티딘', 절제 불가능한 진행성 또는 전이성 삼중음성 유방암 치료제 '사시투주맙고비테칸' 등이다.

기존에 림프종 등에 처방되는 희귀의약품으로 지정됐던 '이브루티닙'에 대해서는 만성 림프구성 백혈병, 소림프구성 림프종에도 쓸 수 있도록 변경했다.

또 신생아 저산소성 허혈성 뇌병증에 사용하는 동종탯줄유래 중간엽줄기세포 주사제를 개발단계 희귀의약품으로 지정했다.

식약처는 희귀·난치질환 치료제 개발을 지원하기 위해 희귀의약품 지정 제도를 운용하고 있다.

희귀질환을 진단하거나 치료하기 위한 목적으로 사용되는 약 중에서 대체할 수 있는 약이 없거나 대체할 수 있는 약보다 현저하게 개선된 약은 희귀의약품으로 지정될 수 있다.

희귀의약품으로 지정되면 품목허가 시 신속한 심사 대상이 되는 등 혜택을 받을 수 있다.

[표] 희귀의약품 지정 공고 주요내용 ('21.5.3.)
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│ 분류 │ 성분명(제형) │ 대상 질환 │
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│ ?신규 │ 애시미닙 │만성기의 필라델피아 염색체 양성 만성 │
│ │ (경구제) │골수성 백혈병 │
│ ├──────────┼───────────────────┤
│ │ 아자시티딘 │조혈모세포 이식이 적합하지 않은 급성 │
│ │ (경구제) │골수성 백혈병 │
│ ├──────────┼───────────────────┤
│ │ 사시투주맙고비테칸 │절제 불가능한 국소 진행성 또는 전이성 │
│ │ (주사제) │삼중음성 유방암 │
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│ ?변경 │ 이브루티닙 │외투세포 림프종, 발덴스트롬 마크로글로│
│ │ (경구제) │불린혈증, 성 이식편대숙주질환, 만성 림│
│ │ │프구성 백혈병, 소림프구성 림프종(추가)│
│ │ │ 등 │
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│ ?개발단계 │동종탯줄유래 중간엽 │신생아 저산소성 허혈성 뇌병증 │
│ │ 줄기세포 │ │
│ │ (주사제) │ │
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※ 식품의약품안전처 제공.


/연합뉴스

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