美, 알츠하이머 치매 유전자 치료 임상시험


유전자 요법으로 알츠하이머 치매를 치료하기 위한 최초의 임상시험이 미국에서 진행된다.

미국 샌디에이고 캘리포니아대학 중개신경과학 연구소(Translational Neuroscience Institute)의 마크 투스진스키 박사 연구팀은 뇌와 중추신경계의 성장인자 중 하나인 뇌 유래 신경영양인자(BDNF: brain-derived neurotrophic factor)를 만드는 유전자를 경도인지장애(MCI: mild cognitive impairment) 노인과 치매 환자의 뇌에 주입하는 유전자 요법의 1상 임상시험을 시작한다고 의학 뉴스 포털 뉴스 메디컬(News Medical)이 20일 보도했다.

BDNF는 신경세포의 생존을 유지하고 새로운 신경세포와 시냅스(synapse)의 성장, 분화를 촉진하는 성장인자로 특히 치매로 손상되는 뇌 부위들에서 중요한 기능을 수행하는 것으로 알려져 있다.

시냅스란 뇌 신경세포들을 서로 이어주는 연결고리로, 이를 통해 신경세포들 사이에 신호가 교환됨으로써 기억, 학습 등 뇌 기능이 작동하게 된다.

1상 임상은 경도인지장애가 있거나 치매로 진단된 노인 12명을 대상으로 3년에 걸쳐 진행된다.

여기에 또 다른 이러한 노인 12명은 임상시험 효과 비교를 위한 대조군으로 설정된다.

경도인지장애는 기억력 등의 인지기능이 같은 연령대의 다른 노인들보다 떨어진 상태로 이런 노인은 몇 년 후 치매로 이행될 위험이 높다.

알츠하이머 치매에서 가장 먼저 손상되는 뇌 부위는 기억 중추인 해마(hippocampus)와 내후각 피질(entorhinal cortex)이다.

이 두 부위에서 제일 먼저 BDNF 수치가 감소한다.

그러나 BDNF는 분자의 크기가 커서 체외에서 주입할 경우 뇌로 들어가는 '검문소'인 혈뇌장벽(blood-brain barrier)을 통과할 수 없다.

그래서 무해하도록 만든 아데노바이러스에 BDNF를 만드는 유전자를 실어서 뇌의 두 부위에 직접 주입하게 된다.

그러면 그곳의 뇌세포들이 BDNF를 만들어내게 된다고 연구팀은 설명했다.

연구팀은 앞서 치매 모델 쥐와 원숭이를 대상으로 진행한 동물실험에서 뇌의 이 두 부위에 BDNF를 주입한 결과 손상됐던 신경세포 사이의 신호전달 통로인 시냅스 연결이 회복되고 진행되던 신경세포의 퇴화가 멎는 것을 확인했다.

BDNF 유전자 요법은 현재 개발되고 있는 다른 치매 치료법들보다 성공 가능성이 크기 때문에 이번 최초의 임상시험에서 효과가 나타날 수 있기를 연구팀은 기대하고 있다.

/연합뉴스

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