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한국경제

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  • 다이어트에 희소식?…비만도 유전자 치료 길 열린다

    비만도 유전자 치료가 가능해질까. 리보핵산(RNA) 치료제 개발 기업인 앨라일람이 복부 지방과 심혈관질환 위험을 모두 감소시키는 핵심 유전자를 찾아내면서 관심이 커지고 있다.앨라일람은 최근 국제학술지 네이처커뮤니케이션에 INHBE 유전자에 돌연변이가 발생하면 복부 지방이 줄어든다는 연구 결과를 발표했다.연구진은 비만 원숭이와 마른 원숭이의 유전자를 비교하던 중 비만 원숭이의 간에서 INHBE 유전자의 발현이 더 높다는 사실을 발견했다. 이후 사람에게서도 비슷한 역할을 하는지 알아보기 위해 영국 바이오뱅크에 보관돼 있는 587명의 유전자를 분석했다.그 결과 INHBE 유전자에 변이가 있어 제 기능을 하지 못하는 사람은 복부 비만을 판정하는 지표인 WHR이 낮은 것으로 나타났다. WHR은 허리둘레와 엉덩이둘레의 비율이다. 제2형 당뇨병 및 관상동맥 심장질환과 연관이 큰 것으로 알려져 있다.연구진에 따르면 INHBE 유전자에 변이가 생기면 액티빈 E로 불리는 단백질의 양이 약 90% 줄어들었다. 액티빈 E가 복부에 지방이 많이 붙게 하는 등 체내 지방의 분포를 결정하는 데 중요한 역할을 한다는 게 연구진의 결론이다.또 중성지방(트리글리세리드) 수치를 낮추고, 건강한 콜레스테롤로 알려진 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL) 증가, 공복 혈당 감소 등의 변화도 보였다. INHBE 유전자에 변이가 있으면 사망 위험도 더 낮았다. 변이에 따른 부작용은 발견되지 않았다.앨라일람은 이번 연구 결과를 바탕으로 INHBE 혹은 액티빈 E 유전자를 표적으로 하는 RNA 치료제를 개발할 계획이다. 연구진은 “복부 지방을 줄이는 INHBE 표적 약물은 관상동맥 심장질환 및 제2형 당뇨병 치료에 대한 확실한 생물학적

    2022.08.05 17:05
  • 비만도 유전자 치료 가능해질까... 美 앨라일람 “복부비만 유발 유전자 찾았다”

    비만도 유전자 치료가 가능해질까. RNA 치료제 개발 기업인 앨라일람이 복부 지방과 심혈관 질환 위험을 모두 감소시키는 핵심 유전자를 발표했다.앨라일람은 지난달 27일 국제학술지 ‘네이처 커뮤니케이션’에 ‘INHBE’ 유전자에 돌연변이가 발생하면 복부 지방이 줄어든다는 연구 결과를 발표했다. 연구진은 비만 원숭이와 마른 원숭이의 유전자를 비교하던 중 비만 원숭이의 간에서 INHBE 유전자의 발현이 더 높다는 사실을 발견했다. 이후 사람에서도 유사한 역할을 하는지 알아보기 위해 영국 바이오뱅크에 보관돼 있는 587명의 유전자를 분석했다.그 결과 INHBE 유전자에 변이가 있어 제 기능을 하지 못하는 사람의 경우, 복부 비만을 판정하는 지표인 WHR 지표가 낮은 것으로 나타났다. WHR은 허리 둘레와 엉덩이 둘레의 비율을 계산한 수치로, 제2형 당뇨병 및 관상 동맥 심장질환과 큰 연관이 있는 것으로 알려져 있다.연구진은 INHBE 유전자에 변이가 생기면 ‘액티빈 E’라고 불리는 단백질의 양이 약 90% 가량 줄어든다고 밝혔다. 회사는 액티빈 E가 복부에 지방이 많이 붙게 하는 등 체내 지방의 분포를 결정하는 데 중요한 역할을 한다고 추정했다. 또 중성지방(트리글리세리드) 수치를 낮추고, 건강한 콜레스테롤로 알려진 ‘고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL)’ 증가, 공복 혈당 감소 등의 변화를 보였다. INHBE 유전자에 변이가 있는 경우 사망 위험도 더 적었다. 변이에 따른 부작용은 발견되지 않았다.  앨라일람은 이번 연구 결과를 바탕으로 INHBE 혹은 액티빈 E 유전자를 표적으로 하는 RNA 치료제를 개발할 계획이다. 회사는 논문을 통해 “복부 지방을 줄이는 INHBE 표

    2022.08.05 08:42
  • 리제네론 "NASH 새로운 표적 찾았다…앨라일람과 공동개발"

    제약사의 ‘무덤’으로 불리는 비알코올성 지방간염(NASH)의 새로운 이정표가 제시됐다. 3일 업계에 따르면 리제네론은 NASH 발생 위험을 최대 절반 가량 낮출 수 있는 유전자 돌연변이를 발견했다. 리제네론은 지난달 27일 관련 논문을 국제학술지 ‘잉글랜드 저널 오브 메디신’에 공개했다.논문에 따르면 간세포에 많이 발현되는 'CIDEB' 유전자에 변이가 발생한 경우 간 질환이 발생할 위험이 33% 가량 낮은 것으로 나타났다. NASH의 경우 최대 53%까지 발생 위험이 감소하는 것을 확인했다.리제네론 연구진은 약 54만명의 유전자를 분석해 이 같은 사실을 도출했다. 다양한 유형의 간 질환 환자가 약 2만5000명, 나머지는 간 질환이 없는 대조군이었다. 연구진은 변이를 일으킨 희귀 유전자와 간 질환의 바이오마커(생체표지자)인 ‘알라닌 아미노전이효소(ALT·alanine aminotransferase)’의 연관성을 분석했다. ALT 수치는 NASH, 만성 간염, 간 경화, 간암 등 간 질환이 있을 때 증가한다.이후 연관성이 높다고 분석된 유전자 중 ‘아스파테이트 아미노전이효소(aspartate aminotransferase)’와 관련성이 높은 유전자를 선별했다. 아스파테이트 아미노전이효소(AST) 역시 ALT와 함께 간 질환을 판별하는 주요 지표다.연구진은 이 분석을 통해 'APOB' 'ABCB4' 'SLC30A10' 'TM6SF2' 등 네 가지 유전자가 간 질환을 유발하는 것으로 확인했다. 이와 반대로 CIDEB 유전자는 오히려 변이가 일어난 경우, 즉 CIDEB가 제 기능을 못할 때 간의 보호 효과가 큰 것으로 나타났다. 연구진은 이를 확인하기 위해 인간 간암 세포주에서 짧은간섭 리보핵산(siRNA)을 이용해 CIDEB 유전자의 발현을 억제했다. 그

    2022.08.03 11:15
  • AZ, ‘NKG2A’ 면역관문억제제 ‘모날리주맙’ 두경부암 3상 실패

    아스트라제네카(AZ)의 면역관문억제제 ‘모날리주맙’이 두경부암 임상 3상에서 고배를 마셨다.1일(현지시간) 아스트라제네카는 백금 기반 화학요법으로 치료를 받은 적이 있는 재발성 또는 전이성 두경부암 환자를 대상으로 한 3상 연구(INTERLINK-1)의 중간 분석에서 1차 평가변수를 충족하지 못했다고 밝혔다. 회사는 독립적 데이터 모니터링 위원회(IDMC·Independent Data Monitoring Committee)의 권고에 따라 임상 중단을 결정했다.이번 연구에서는 모날리주맙과 세툭시맙의 병용치료와 세툭시맙 단독 치료의 효능을 비교했다. 그 결과 통계적으로 유의한 개선 효과를 확인하지 못했다. 세툭시맙은 두경부암 환자에게 주로 처방되는 'EGFR' 표적치료제다. 구체적인 임상 데이터는 공개하지 않았다.모날리주맙은 아스트라제네카가 프랑스의 인네이트 파마와 함께 공동개발한 'NKG2A' 항체다. NKG2A는 면역세포의 표면에 솟아있는 막 관통 단백질로, 면역반응을 억제하는 역할을 한다. 'PD-1'과 같은 면역관문(immune checkpoint)의 일종이다. PD-1은 면역세포 중 T세포에만 발현돼 있다. 반면 NKG2A는 T세포와 NK세포에서 모두 발현돼 있어, 암세포의 면역회피를 효과적으로 막을 수 있을 것으로 예상되는 주요 표적이었다. 인네이트가 진행했던 모날리주맙의 임상 2상에서는 이전에 화학요법 혹은 화학요법과 면역관문억제제 치료를 받은 두경부암 환자 40명에서 27.5%의 반응률을 보였다. 또 2번의 전신 요법을 받고 백금 기반 화학요법 및 면역관문억제제 치료를 받은 환자 40명에서도 20%의 반응률을 보였다. 세툭시맙을 단독으로 치료하는 경우 반응률은 12.6% 수준이다. 당시 업계에서는 모날리주맙의

    2022.08.02 13:24
  • 화이자, GLP-1 기반 NASH 치료제 개발 중단… 국내 개발사 영향은?

    화이자가 비알코올성 지방간염(NASH) 치료제 개발에 또 한번 실패했다.화이자는 28일(현지시간) 발표한 2분기 실적 보고서에서 ‘GLP-1’ 기반의 NASH 파이프라인(후보물질)의 개발을 중단한다고 밝혔다. ’PF-06882961’은 23명의 참여자를 대상으로 임상 1상을 진행해 올 1월 종료했다. 하지만 아직까지 결과를 발표하지 않았다.회사가 개발을 중단한 NASH 치료제는 이번이 네 번째다. 지난해 케토헥소카이네이즈(KHK) 저해제인 ‘PF-06835919’의 개발을 중단했고, 2020년에는 ‘ACC(Aceyly-CoA Carboxylase)’ 저해제인 ‘클레사코스타트(PF-05221304)’와 ‘DGAT2’ 억제제인 ‘에르보가스타트’의 단독 임상을 중단했다. 화이자가 NASH를 완전히 포기한 것은 아니다. 지난 5월 클레사코스타트와 에르보가스타트 병용요법이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속심사(패스트트랙) 지정을 받았다. ACC와 DGAT2는 지방 합성에 관여하는 효소로, 지방 합성 과정을 억제해 지방간을 줄이겠다는 전략이다. 이 외에도 화이자는 지난 6월 NASH 치료제를 개발하는 아케로 테라퓨틱스에 2500만달러의 지분 투자를 했다. 아케로는 현재 NASH 치료제의 임상 2상을 진행 중이며, 화이자의 투자금 역시 임상에 사용할 예정이다. NASH는 간의 지방 축적에 의해 발생하는 질환이다. 대부분의 간질환은 과도한 음주에 의해 발생하지만 NASH는 음주와 관계없이 서구화된 식습관 등에 의해 발병한다. 지방이 쌓이며 점점 간이 굳어지고 기능이 떨어져, 간섬유증과 간경변을 초래하게 된다. 인슐린 저항성이 높고 혈당이 높은 비만 및 당뇨병 환자에게서 발병 확률이 높다.하지만 워낙 다양한 복합적 원인이 있어 아

    2022.07.29 13:29
  • 화이자, 차세대 코로나 백신 2상 개시…모더나·GSK와 삼파전

    화이자가 오미크론에 대응할 수 있는 차세대 2가 코로나19 백신 ‘BNT162b5’의 임상 2상을 시작한다.27일(현지시간) 화이자는 면역 활성이 강화된 차세대 코로나 백신의 안전성을 확인할 계획이라고 밝혔다. 미국 국립보건원(NIH) 임상 정보 등록 사이트인 ‘클리니컬트라이얼즈’에 따르면 내년 1월 26일에 연구가 종료될 예정이다. 이번 2상은 최소 90일 전에 1회 추가 접종(부스터샷)을 받은 18~55세 사이의 성인 200명을 대상으로 진행된다. BNT162b5는 기존 코로나19 바이러스와 오미크론 변이 바이러스의 스파이크 단백질 정보를 가진 mRNA(메신저리보핵산) 백신이다. 화이자는 코로나19에 대한 면역반응을 증강시키기 위해 변형된 스파이크 단백질 정보를 이용했다. 임상 2상에서는 위약군을 따로 설정하지 않고, 기존의 화이자 백신과 차세대 백신 접종군으로 나눠 안전성 및 중화항체 수준을 평가한다. 화이자는 지난달 또다른 오미크론 2가 백신의 임상 2·3상 데이터를 공개했다. 이 2가 백신은 스파이크 단백질에 추가적인 변형을 가하지 않고, 기존 화이자 코로나19 백신에 오미크론 변이체의 스파이크 단백질 mRNA를 추가했다. 화이자는 오미크론 변이 스파이크 단백질만을 포함한 1가 백신과 기존 코로나 스파이크 단백질 정보까지 포함하는 2가 백신을 함께 평가했다. 그 결과 두 백신 모두 기존의 코로나 백신보다 높은 중화항체 수준을 보였으나, 2가 백신이 1가 백신보다 효과가 낮은 것으로 나타났다. 화이자는 우월성을 입증하기에 충분하다는 입장을 표명했지만, 업계에서는 2가 백신이 이전의 백신을 압도할 정도의 초우월성(super superiority)을 충족할 정도는 아니라는 의견

    2022.07.28 11:26
  • 바이오젠, 3상 실패한 루게릭병 치료제 FDA 우선심사 통과

    미국 식품의약국(FDA)이 26일(현지시간) 바이오젠의 루게릭병(ALS·근위축성측삭경화증) 치료제 ‘토퍼센’의 우선심사를 승인했다. 토퍼센은 지난해 임상 3상에서 1차 평가변수를 충족하지 못해 실패한 약물이다. 우선심사 결과는 내년 1월 25일에 나올 예정이다.바이오젠은 지난 10월 토퍼센의 임상 3상(VALOR) 결과를 발표했다. 3상은 '슈퍼옥사이드 디스뮤타아제1(SOD1)' 유전자에 돌연변이가 발생한 루게릭병 환자 108명을 대상으로 이뤄졌다. 토퍼센은 약물 투여 후 28주까지 1차 평가변수인 기능평가척도(ALSFRS-R)의 개선 정도를 충족시키지 못했다. 대개 1차 평가변수를 충족하지 못하면 임상 실패로 간주한다. 하지만 바이오젠은 증상이 빠르게 악화되는 환자군에서 2차 평가변수가 크게 개선됐다는 점을 들어 우선심사를 신청했다.3상에서 평가한 2차 평가변수는 뇌척수액(CSF) 내 SOD1 단백질의 농도와 미세신경섬유경쇄(NfL) 농도 변화다. SOD1은 ALS 발병과 연관이 있다고 알려진 단백질이다. SOD1 유전자에 문제가 생기게 되면 돌연변이 SOD1 단백질이 응집하며 뇌에 문제를 일으킨다. SOD1 연관 ALS 환자는 전체 ALS 환자의 2% 정도를 차지한다. 토퍼센은 돌연변이 SOD1 단백질의 양을 줄여 질병을 치료하는 약물이다. 즉 뇌척수액 내 SOD1의 양이 줄었다는 것은 그만큼 약물이 효과적으로 작동했다는 것을 의미한다는 게 회사의 주장이다.3상 결과에 따르면 SOD1의 농도는 증상이 빠르게 악화되는 환자군, 속도가 느린 환자군에서 위약 대비 각각 38%와 26% 감소했다.두 번째 2차 평가변수인 NfL는 뇌 신경세포를 이루는 단백질 중 하나다. 신경세포가 손상되거나 사멸하면 세포 밖으로 누출된다. 뇌척수액

    2022.07.27 13:53
  • EU, 바바리안노르딕 원숭이두창 백신 승인...백신 경쟁 실현되나

    유럽연합(EU)이 25일(현지시간) 바바리안노르딕의 원숭이 두창 백신 ‘임바넥스’의 판매를 승인했다. 세계보건기구(WHO)가 지난 23일 원숭이두창에 대한 국제적 공중보건 비상사태(PHEIC)를 선포한 데 따른 것이다. 바바리안노르딕은 지난달 천연두 예방 백신으로 사용되던 임바넥스의 적응증을 원숭이두창까지 확대하는 확장 승인을 신청했다. 이 경우 보통 판매 승인까지는 6~9개월이 걸리지만, 원숭이두창이 예상보다 빠르게 전파되며 승인을 서두른 것으로 해석된다. 미국과 캐나다에서는 이미 원숭이두창 예방 백신으로 승인을 받았다. 미국에서는 ‘진네오스’라는 이름으로 판매되고 있다. 미국은 원숭이두창 감염 사례가 2900건 이상 보고되며, 공중 비상사태를 선포하는 방안을 검토 중인 것으로 알려졌다. 워싱턴포스트는 이날 “80만회 분량의 추가 백신 확보를 발표하며 비상사태 선포가 진행될 수 있다”고 보도했다. 미국과 유럽이 원숭이두창 예방을 목적으로 임바넥스의 판매를 승인함에 따라 세계적으로 백신 확보 경쟁이 다시 시작되는 것이 아니냐는 관측도 나온다. 국내 전문가는 “코로나19로 백신 확보가 얼마나 중요한지 경험했다”며 “현재 유럽과 미국에서도 백신 물량 확보가 쉽지 않기 때문에, 우리나라에서도 이에 대한 대비가 필요하다”고 말했다. 김우주 고대구로병원 감염내과 교수 역시 지난달 유튜브를 통해 국내 백신 확보의 중요성을 강조했다. 김 교수는 “당장 급한 일은 아니지만 향후 발생 상황을 고려해 확보 여부를 결정해야 한다”며 “현재 국내에서 확보하고 있는 천연두 예방 백신은 대부분 2세대 백신

    2022.07.26 11:41
  • 기분 우울해진 당신…고용량 비타민 B6 섭취하세요

    고용량 비타민 B6를 섭취하면 불안과 우울감을 줄여준다는 연구 결과가 나왔다.영국 레딩대 연구진은 18~58세 성인 478명을 대상으로 비타민B6의 우울감 개선 효과를 확인해 지난 19일 국제학술지 ‘인간 정신약리학’에 발표했다.연구진은 참가자에게 고용량 비타민B6·B12 또는 위약을 무작위 배정했다. 참가자 중 265명은 불안감을 겪고 있었고, 146명은 우울증을 앓고 있었다. 임상 참가자들은 한 달간 하루에 한 번 음식과 함께 약물을 복용했다. 비타민B6·B12를 배정받은 참가자는 하루 권장량의 약 50배에 달하는 고용량 비타민을 섭취했다.비타민B12를 복용한 참가자는 시험기간에 위약에 비해 뚜렷한 효과를 나타내지 못했지만, 비타민B6는 통계적으로 유의미하게 우울감을 개선하는 효과를 보였다. 연구진은 뇌의 신경세포(뉴런) 간에 신호를 전달하는 가바의 생산에 비타민B6가 관여한다는 점에 주목했다. 가바가 부족하면 우울증 불안감 불면증 등의 증상이 나타난다고 알려져 있다. 연구진은 한 달간 약물을 복용한 참가자들의 가바 수치를 조사했더니 비타민B6를 복용한 참가자에게서 가바가 크게 증가한 것을 확인했다.연구진은 고용량 비타민B6 섭취가 가바 작용제로 알려진 알프라졸람을 복용하는 것과 비슷한 효과를 낸다고 밝혔다. 알프라졸람은 불안장애 우울증 공황장애 등에 처방되는 약물로, 뇌에 직접 작용하기 때문에 향정신성 의약품으로 분류된다. 이 때문에 장기간 투약하면 약물 의존성이 생길 수 있는 단점이 있다.연구를 주도한 데이비드 필드 레딩대 교수는 “비타민B6는 뇌의 충동을 억제하는 데 도움이 되고, 이는 불안감과 우울감을 낮춰주는 데도 효과를 보인다&rdquo

    2022.07.22 17:05
  • 로슈, 혈액 기반 알츠하이머 조기진단 FDA 혁신기기 지정

    혈액으로 알츠하이머를 조기 진단할 수 있는 시대가 열렸다. 미국 식품의약국(FDA)은 지난 19일(현지시간) 로슈의 혈액 기반 알츠하이머 조기진단 의료기기인 ‘일렉시스 아밀로이드 플라스마 패널(Elecsys Amyloid Plasma Panel)’을 혁신기기(breakthrough device)로 지정했다. 혈액 기반으로는 처음이다. 로슈는 FDA의 혁신기기 지정으로 승인 절차가 가속화될 것으로 기대하고 있다. FDA는 지난 5월 미국의 의료기기 업체 후지레비오 다이고노스틱스가 개발한 체외 알츠하이머 조기 진단 기기인 ‘루미펄스’를 승인했다. 알츠하이머의 체외 진단기기로는 최초의 사례다. 루미펄스는 뇌척수액을 통해 진단하는 기기로, 혈액에 비해 접근성이 떨어진다는 단점이 있다.로슈의 일렉시스 아밀로이드 플라스마 패널은 혈액 검체에서 인산화된 ‘p타우-181(pTau-181)’과 ‘아포지단백E4(ApoE4)’의 양을 측정한다. p타우의 양이 많은 경우 알츠하이머 발병률이 높은 것으로 알려져 있으며, 아포지단백E4 역시 알츠하이머의 발병에 가장 핵심적인 위험 요소로 알려져 있다.로슈는 두 가지 바이오마커(생체표지자)를 통해 뇌 PET(양전자방출단층촬영)이나 뇌척수액 검사를 받아야 하는 환자를 선별해낸다고 설명했다. 회사는 “진단기기를 독립적으로 사용하는 것이 아니라 환자의 임상 정보나 추가 검사 결과와 함께 활용되는 하나의 도구”라며 “PET처럼 환자에게 부담이 되는 검사를 하기 전 사전 점검하는 역할”이라고 했다.알츠하이머 환자는 로슈의 기기를 통해 더 빠르게 진단을 받을 수 있다. 알츠하이머가 아닌 사람은 불필요한 추가 검사를 받지 않아도 된다. 뇌척수액 검사는 침습적이

    2022.07.21 11:47
  • [원포인트 제약 마케팅] 당신은 회사의 비전을 알고 있습니까?

    여러 바이오 기업이 자신의 비전을 밝히고 있지만, 그 비전을 실제로 이루는 기업은 많지 않다. 언뜻 뜬구름 같아 보이는 회사의 비전은 생각보다 큰 의미를 가진다. 기업의 방향성과 약물의 연구전략 등을 모두 내포하고 있다. 조직원에게는 회사의 가치를 보여주는 중요한 문구다. 이번 호에서는 비전을 멋지게 성공시킨 한 제약사의 사례를 통해 비전의 중요성을 알아보고자 한다. Part 1. Vision을 조기 달성하는 괴물 같은 제약회사 지난 6월 미국 시카고 현지에서 열린 세계 최대 규모의 암학회인 미국임상종양학회 연례학술대회(ASCO 2022)에서 18년 만에 기립박수가 터졌다. 주인공은 플래너리 세션 주제로 선정된 엔허투 임상 3상 시험인 ‘DESTINY-Breast04’ 연구다.HER2 저발현 유방암 환자에게 기존 화학요법 대비 질병의 진행 혹은 사망 위험을 50%까지 감소시킨 결과를 보인 엔허투(성분명 트라스투주맙 데룩스테칸)는 많은 전문가에게 유방암 치료 역사의 한 획을 그었다고 평가받는다. 미국 식품의약국(FDA)은 DESTINY-Breast04 결과를 바탕으로 엔허투를 획기적 치료약(Breakthrough Therapy)으로 선정했다.흥미로운 것은 이 결과가 당시 순환기와 내분비의 강자였던 다이이찌산쿄가 ‘2025년까지 Oncology Business에서 경쟁력을 갖춘 회사로 거듭나겠다’고 회사 비전을 선포한 지 7년 만에 이루어진 것이라는 점이다. 필자의 기억으로는 지난 20년 동안 다이이찌산쿄는 두 번에 걸쳐 비전을 선포했다. 2005년, 타리비드, 크라비트와 같은 블록버스터 항생제를 보유했지만 글로벌 시장 진출은 존슨앤드존슨과 아벤티스 등에 의존할 수밖에 없었던 다이이찌는 고지혈증, 고혈압 치료제 및 항혈전제를

    2022.07.21 11:16
  • [Drug Science] 첨단대체 약물평가기술

    하나의 성공적인 약물이 탄생하기까지 많은 시간과 비용이 소요된다. 동물 단계에서는 우수한 내약성과 효능을 보였더라도 사람에서는 큰 효과를 보이지 못하는 경우가 다반사다. 약물의 투여군도 갈수록 세분화되고 있기 때문에 적절한 질환모델의 개발이 필요한 상황이다.한 개의 신약이 개발되려면 평균 약 10년 이상의 시간과 1조 원 이상의 비용이 소요된다. 지금까지 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받은 처방약은 2만 종 이상이다. 실제 임상시험 단계가 복잡해지고 초기 임상시험 실패율이 높아지면서 최근 10년간 신약 개발에 소요된 비용이 2배 이상 증가했다. 이러한 막대한 비용에도 불구하고, 건강한 삶을 위한 인간의 노력은 계속될 것이다.   세포 기반 약물평가 1960년대 전까지 약효평가는 동물에 대한 생체시험에 의존했다. 이후 2차원의 평평한 배양접시에서 키운 인체 세포에 약물들이 스크리닝됐고 동물실험과 임상시험을 통해 많은 약물이 성공적으로 개발됐다. 하지만 기존 동물모델 기반 약물평가는 종차로 인한 임상 결과 예측의 한계성과 동물실험 규제라는 현실에 직면하고 있다.반면 2차원 세포 기반 약물평가기술은 실제 인체 내 환경과 다르다는 특성으로 구조적·기능적 한계를 가지고 있으나 병리, 약리 등의 기초연구뿐만 아니라 신약 개발을 위한 유효성·약물성·안전성 평가에 다양하게 이용되면서 오랫동안 널리 사용되어 왔다. 현재는 첨단기술과 융합되어 변화하고 있다.   3차원 생체조직 배양기술의 대두2010년대 생명과학기술의 발달은 사람에 대한 약물의 효과를 좀 더 잘 평가할 수 있는 새로운 도구들을 제공하고 있다. 줄기세포

    2022.07.21 10:46
  • 이종호 과기부 장관 "합성생물학 바이오파운드리 구축 지원"

    “이제는 유전체를 읽고 해독하는 데서 그치지 않고 유전체를 쓰거나 창작하는 단계로 도약했습니다. 합성생물학은 전통적인 생물학에 난제였던 속도 등의 한계를 뛰어넘을 것입니다. 정부는 합성생물학을 위한 바이오 파운드리를 구축해 산업의 발전을 적극적으로 지원할 것입니다.”20일 서울 양재 엘타워에서 열린 ‘한국 합성생물학 발전협의회’에 참석한 이종호 과학기술정보통신부 장관은 이같이 밝혔다. 국내에서도 합성생물학 분야에 본격적인 시동을 걸겠다는 의미로 해석된다. 이날 출범식에는 이 장관과 조승래 더불어민주당 의원, 공동위원장과 학계 인사, 바이오 기업들이 자리했다. 합성생물학은 레고를 조립하는 것 처럼 생물의 유전체 정보를 설계하는 학문이다. 기존의 생물학이 관찰 위주의 탑다운(top-down) 방식의 연구 방식이었다면, 합성생물학은 유전체부터 설계해 위로 쌓아 올리는 바텀업(bottom-up) 방식이다. 바이오매스와 같이 필요한 물질을 생산하는 대장균 등을 제작하는 데 사용된다. 최근에는 연구 분야를 넘어 산업계까지 합성생물학을 활용하려는 움직임이 늘고 있다. 발전협의회에는 롯데케미칼, 마크로젠, 샘표식품, 스탠다임 등 15개 기업이 참여한다.출범식에서 박한오 바이오니아 대표(공동위원장)는 “합성생물학은 모든 유전자 정보를 이용해 유전자를 설계, 합성해 제약 분야의 무한한 가능성이 있다”며 “바이오플라스틱이나 천연 고무를 만드는 미생물을 생산하는 것도 합성생물학의 일환으로 지속가능한 산업 생태계를 구축하는 데 핵심 역할을 한다”고 했다. 이상엽 KAIST 연구부총장(공동위원장)은 “향후 10~20년간

    2022.07.20 19:53
  • 재발 잦은 'HER2 양성 유방암' 새로운 치료법 나오나

    재발과 전이가 잦은 것으로 알려진 HER2 양성 유방암에 새로운 치료 옵션이 제안됐다. 삼성서울병원 혈액종양내과 박연희 교수와 김지연 교수, 정경해 서울아산병원 종양내과 교수, 안희경 길병원 종양내과 교수 공동연구팀은 최근 대한항암요법연구회(KCGS)에서 새로운 치료법 ‘Neo-PATH’ 임상 2상 결과를 발표했다.Neo-PATH 치료법은 세포독성항암제(도세탁셀)와 표적항암제(트라스트주맙, 퍼투주맙), 면역항암제(아테졸리주맙)를 섞어 투여하는 항암요법이다. 이는 HER2 양성 환자의 표준 치료법인 ‘TCHP 선행항암요법’을 일부 변경한 치료법이다.TCHP 선행항암요법은 아테졸리주맙 대신 세포독성항암제인 카보플라틴을 포함한 항암요법이다. 환자의 생존율을 높이기 위해 수술에 앞서 진행하는 항암요법으로, 50~60% 수준의 높은 완전 관해율을 보인다.하지만 세포독성항암제를 두 개나 동시에 투여해 부작용이 크다는 단점이 있었다. 골수세포나 위점막세포 등 정상 분열세포까지 사멸하며, 심각한 수준의 설사나 패혈증이 나타나기도 한다. 손과 발의 감각이 떨어지는 말초신경병도 주요 부작용이다. 그래서 환자가 고령이거나 다른 질환이 있는 경우엔 적극적으로 TCHP 항암 치료를 하기 어려웠다.연구팀은 TCHP 항암 치료의 부작용을 줄이기 위해 Neo-PATH 치료법을 제안했다. Neo-PATH 치료의 임상 2상에는 국내 6개 의료기관에서 모집한 HER2 양성 환자 67명이 참여했다. 평균 나이는 52세로, 유방암 크기가 2㎝ 이상인 2~3기에 해당하는 환자들이다.환자들은 3주 간격으로 6차례에 걸쳐 Neo-PATH로 선행항암치료를 받았다. 이후 암이 진행된 2명을 제외한 65명이 수술을 받았다. 수술 후에는 세포독성항암제인

    2022.07.19 15:39
  • 한국콜마, 색조화장품에 쓰이는 미세플라스틱 없애

    한국콜마가 색조 화장품에 사용되는 미세플라스틱을 천연 물질로 대체하는 기술 개발에 성공했다. 미세플라스틱이 함유된 파우더 제형은 부드러운 발림성을 위해 색조 화장품에 주로 사용된다. 하지만 미세플라스틱에 의해 발생하는 여러 환경문제로 대체제가 필요하다는 지적이 꾸준히 제기돼 왔다.한국콜마는 미세플라스틱의 대체제로 실리카를 선택했다. 실리카는 미네랄에서 유래한 친환경 성분으로, 피지 분비 조절 및 모공 관리 효과가 뛰어나다고 알려져 있다. 화장품 성분이 덩어리지는 현상을 방지해 제품의 점도를 조절하는 역할도 한다. 형태와 기능 면에서 미세플라스틱과 비슷한 부분이 많아 주요 대체제로 거론됐지만, 기름을 많이 흡수하는 성질 때문에 제품 상용화에 한계가 있었다.한국콜마는 실리카 입자의 크기를 극소화해 기름을 흡수하는 성질을 낮췄다. 실리카 표면 기공의 크기를 작게 해 기름을 흡수할 공간을 최소화한 것이다. 그 결과 기름을 흡수하는 성질을 50% 이상 감소시켰다. 회사는 내년께 실리카가 포함된 제품을 출시할 계획이다. 파우더 제형이 포함되는 기초 화장품에도 확장할 예정이다.한편 한국콜마 관계사인 콜마비앤에치는 최근 ‘녹색전문기업’ 인증을 획득했다고 밝혔다. 건강기능식품 기업 중에서는 첫 사례다. 회사는 2020년 ‘녹색 기술’ 및 ‘녹색제품’ 인증을 획득한 바 있다. 이번 인증 획득으로 국가녹색인증 3개 부문을 모두 달성하게 됐다. 국가녹색인증제는 환경부 등 9개 정부 부처와 11개 평가 기관이 공동으로 운영하는 친환경 사업 활동 인증 제도다.최지원 기자

    2022.07.19 15:31
  • [파이프라인 집중분석] SCM생명과학 ‘SCM-AGH’

    SCM생명과학의 ‘SCM-AGH’는 골수 유래 줄기세포를 이용한 급성 췌장염 치료제다. 지난해 말 임상 2a상의 환자 투약을 모두 마치고 현재 데이터를 분석하고 있다. 8월에 최종 결과 리포트를 발표할 예정이다. 회사는 임상 2a상의 결과를 기반으로 임상 2b상을 준비해 연내 임상시험계획(IND)을 제출할 계획이다.SCM-AGH의 작용기전과 구체적인 임상 설계, 앞으로의 계획에 대해 함동식 SCM생명과학 상무와 이야기를 나눴다.Q. 급성 췌장염은 조금 낯선 질병이다. 어떤 질병인가.A. 췌장염이 발생하는 가장 큰 원인은 과도한 음주다. 음주에 의해 췌장세포가 파괴되고, 췌장에서 분비되는 여러 소화효소가 제대로 배출되지 못한다. 꽉 막혀 있던 소화효소들이 새 나가기 시작하면 주변 장기들이 망가지기 시작한다.이런 과정이 급속도로 진행되는 것이 급성 췌장염이다. 급성 췌장염 환자의 80%가량은 금방 증상이 좋아지지만, 20%의 환자는 심각한 장기 부전 증상을 보인다.(신장, 폐 등 주변 장기가 망가지면서 사망에 이르는 경우도 있다. 췌장이 괴사된 경우에는 주변 장기의 부전이 동반돼 사망할 가능성이 30%에 이를 정도로 무서운 질병이다.)이 속도가 매우 빨라 7일 이내에 중증으로 진행되느냐, 혹은 호전되느냐가 결정된다. 때문에 장기 부전이 일어났다면 3일 이내에 치료를 받는 것이 매우 중요하다.하지만 현재로서는 근본적인 치료제가 부재한 상황이다. SK케미칼의 ‘후탄’을 비롯한 소수의 약제들이 췌장염 치료에 사용되고 있지만, 단백분해효소 억제 역할을 하는 약물이라 증상 개선 정도의 효과가 있을 뿐이다. 줄기세포치료제인 SCM-AGH는 면역세포가 항염증 사이토카인을 분비하도록 유

    2022.07.19 10:21
  • [스마트 바이오] 3D프린팅, 의료 패러다임의 혁신과 변화

    우리에게 3D프린팅이란 단어는 언제부터 익숙해졌을까. 불과 10여 년 전만 하더라도 익숙하지 않았던 단어인데, 지금은 대부분 모르는 사람이 없을 정도다. 3D프린팅이 가장 활발하게 적용되고, 개발되고 있는 바이오 분야에서는 주로 어떤 기술을 사용하는지 알아봤다.급격한 정보기술(IT)의 발달은 우리의 삶을 많이 변화시켰다. 오프라인 기반의 삶이 온라인 기반으로 바뀌고, 이에 따라 제조업도 영향을 받아 소품종 대량생산에서 다품종 맞춤형 소량생산이 가능한 시스템으로 구축 기반이 변화했다. 이 시스템에는 스마트 공장, 자동화, 인공지능 등 다양한 기술이 활용된다. 그리고 또 대표적으로 적용되는 기술 중 하나가 바로 3D프린팅이다.   4차 산업혁명과 3D프린팅제조업이란 새로운 제품을 생산하는 산업이다. 제조업 전 산업 분야에서의 제품 생산 방식은 세월에 따라, 그리고 목적에 따라 다양해지고 점점 변화하고 있다. 현대사회에서 흔히 사용되는 제조 방식 중 하나는 금형에서 부품을 찍어내고 그것들을 조립하는 형태다. 또 다른 방식으로는 커다란 재료를 절삭해 최종 제품으로 만들어내기도 한다.하지만 3D프린팅 기술은 이 전통 제조 방식을 모두 바꾸어 놓았다. 금형도 필요가 없고, 큰 재료를 절삭할 필요도 없다. 바로 적층 가공하는 것이 3D프린팅 기술의 핵심이다. 적층 가공의 개념이 도입되면서, 절삭으로 인한 원재료 손실을 방지할 수 있으며 이를 통해 원가절감이 가능해졌다. 또한 금형이 필요 없어지면서 원하는 형태, 그리고 복잡한 형상의 구조물도 손쉽게 만들 수 있게 됐다. 또한 원하면 바로 설계를 하고 출력이 가능해져 손쉽고 빠르게 제작할 수 있는 방식으로

    2022.07.19 08:34
  • [과학에서 산업찾기] 美 MIT “교모세포종 효과적으로 평가할 수 있는 BBB 모델 개발”

    뇌세포를 타깃으로 한 많은 약물의 실패 역사에는 뇌혈관장벽(BBB)이 있습니다. 동물에서는 놀라운 효능을 보였지만 정작 사람의 뇌에서는 BBB를 통과하지 못해 실패로 돌아가는 사례도 많이 있었습니다. 최근 동물실험과 임상시험 사이에 약물의 BBB 통과율을 확인할 수 있는 생체 외 모델이 개발됐다는 소식이 들려왔습니다.뇌혈관장벽(BBB)은 뇌질환 치료제 개발자들에게 크나큰 허들입니다. 통과하기도 어려울뿐더러, 동물 모델에서 효과적인 결과를 보였어도 효능이 사람까지 이어지지 못하는 경우도 부지기수입니다. 그런데 최근 미국 매사추세츠공대(MIT) 연구진이 환자의 교모세포종(GBM) 세포를 이용한 BBB-GBM 모델을 개발했습니다. <미국국립과학원회보(PNAS)> 6월 1일 자에 실린 이 모델은 3차원으로 배양된 교모세포종 세포의 원형 집합체(종양 스페로이드)를 뼈대로 만들어졌습니다. 여기에 유도만능줄기세포(iPSc)에서 유래한 내피세포(EC), 관류가 가능한 혈관주위세포(PC)와 성상세포(AC)로 이뤄진 혈관 네트워크 등이 더해졌습니다. 연구진은 “BBB는 EC, PC, AC 등이 층을 이루고 있는 독특한 구조가 특징인데, 이번에 개발한 생체 외 모델은 이런 구조를 잘 반영했다”며 “임상에서 교모세포종이 보이는 침윤 특성을 동일하게 보이고 있어, 전임상 모델로 사용하는 것이 가능할 것”이라고 자평했습니다.  ‘LTP1-AP2’ BBB 통과하는 자물쇠와 열쇠연구진은 이 논문에서 BBB-GBM 모델의 효용을 확인하기 위해 크게 두 가지 실험을 했습니다. 먼저 모델을 이용해 BBB 통과가 가능한 나노 입자를 개발했습니다. 그리고 두 번째로 이 나노 입자가 사람의 교모세포종 세포를 이식한

    2022.07.18 10:26
  • 돼지 심장 이식 또 진화…"면역거부반응 없이 작동"

    돼지 심장을 사람에게 이식하는 시대가 성큼 다가왔다. 미국에서 올초 돼지 심장 이식 수술을 처음 시행한 데 이어 면역 거부 반응 없는 또 다른 이식 연구 사례가 나오면서다.15일 과학계에 따르면 미국 뉴욕대 랑곤헬스는 지난 6월과 7월 인공호흡기를 통해서만 호흡할 수 있는 사망 기증자 두 명에게 돼지 심장을 이식했다. 이식한 심장은 모니터링하는 3일간 정상적으로 작동했다. 연구진은 이번 연구를 통해 이종 장기를 이식할 때 필요한 과정(프로토콜)을 확립했다고 연구 의의를 밝혔다.연구진이 강조한 과정은 돼지 바이러스를 민감하게 감지할 수 있는 스크리닝 과정이었다. 스크리닝에 포함된 바이러스는 사람의 세포도 감염시킬 수 있는 ‘돼지 내인성 레트로바이러스(PERV)’와 ‘돼지 거대세포바이러스(pCMV)’였다.올해 초 세계 최초로 미국에서 돼지 심장을 이식받은 심장병 환자가 돼지 거대세포바이러스에 감염됐다는 사실이 뒤늦게 알려졌기 때문이다. 이 환자는 심장을 이식받은 후 두 달 만에 사망했다. 거대세포바이러스가 사망의 직접적인 원인인지는 밝혀지지 않았다.로버트 몬트고머리 랑곤헬스 이식센터 소장은 “다른 연구를 통해 거대세포바이러스의 감염을 막으면 장기의 이종 이식 성공 확률이 높아질 수 있다는 것이 증명됐다”며 “우리 연구진은 기증 돼지에서 거대세포바이러스 감염 여부를 민감하게 진단할 수 있는 스크리닝 방법을 도입했다”고 했다. 연구진은 이종 이식의 장기 생존을 위해서는 이와 같은 바이러스 스크리닝이 반드시 필요하다고 주장했다.랑곤헬스 연구진은 돼지 심장에 대한 면역 거부 반응을 해결하기 위해 4개의 돼지 유전자

    2022.07.15 17:17
  • 화이자·모더나·바이오엔테크…연이어 mRNA 특허 소송[최지원의 바이오톡(talk)]

    mRNA(메신저 리보핵산)로 막대한 매출을 올린 기업들이 특허 소송에 휘말리게 됐다. 14일 RNA 치료제 개발 기업인 앨라일람은 화이자와 모더나가 mRNA 백신을 개발하는 과정에서 특허를 침해했다고 밝혔다. 앨라일람은 지난 3월 두 회사를 상대로 특허 침해 소송을 제기했다. 이날 특정 지질나노입자(LNP) 기술과 제조방식에 대한 특허를 새롭게 취득하자 미국 델러웨어 지방법원에 이에 대한 특허 침해 소송을 추가로 제기했다.이전 소송에서 앨라일람은 mRNA를 체내에 전달하기 위해 사용하는 LNP를 제작하는 데 사용하는 양이온성 생분해성 지질에 대한 특허를 확보하고 있다고 주장했다. mRNA는 체내에서 쉽게 분해되기 때문에 안정적으로 표적에 전달하는 약물전달시스템(DDS)이 주요 핵심 기술 중 하나다. 화이자와 모더나가 사용한 LNP 기술은 코로나19 mRNA 백신을 상용화하는 데 큰 역할을 했다.앨라일람이 보유한 양이온성 생분해성 지질은 음이온을 띠고 있는 세포막을 쉽게 통과할 수 있다는 강점을 가진다. 앨라일람은 양사가 이 기술을 사용한 만큼, mRNA 백신 판매에 따른 기술사용료(로열티)를 요구하고 있다. 모더나는 이에 대해 전면 부인했다. 모더나는 “연방법에 따라 미국 정부와 계약한 공급업체에 대한 소송 청구는 미국 연방청구법원에서 정부를 상대로 진행해야 한다”고 지적했다. 팬더믹(대유행) 상황에서 백신을 개발한 모더나의 경우 연방법에 따라 법적 보호를 받는다는 의미다. 이어 “모더나가 코로나19 백신에 사용한 LNP는 앨라일람의 것과 유사하지 않다”며 “미국 정부에 대한 소송을 제기하더라도 패소할 것”이라고 했다.화이자 역시 “앨라일람의 특

    2022.07.14 11:06
  • 中 60개 의약품 가격 48% 인하...AZ·화이자 손실 커[최지원의 바이오톡(talk)]

    중국이 물량기반조달(VBP)을 통해 특허가 만료된 의약품 60개에 대한 가격을 48% 낮췄다고 13일 밝혔다. 중국의 VBP 정책은 2018년 도입됐다. 가장 저렴한 가격으로 의약품을 제공하는 제약사에게 국공립 병원에 납품할 수 있는 기회를 제공한다. 입찰에 실패한 제약사들은 시장 비중이 작은 민간 병원에 납품하기 위해 경쟁해야 하는 상황이다. 중국 국영방송인 CCTV에 따르면 지난해 기준 VBP에 포함된 약품이 차지하는 중국 의약품 시장은 300억위안(약 5조8200억원) 규모다.이번 VBP에는 에자이의 간암 치료제 ‘렌비마’, 아스트라제네카의 고혈압 치료제 ‘셀로켄(토프롤 XL)’, 화이자의 신장암 치료제 ‘수텐’, 베링거인겔하임의 2세대 EGFR 폐암 치료제 ‘지오트립’, 로슈의 1세대 EGFR 폐암 치료제 ‘타세바’와 독감 치료제 ‘타미플루’, 길리어드사이언스의 항바이러스제 ‘베믈리디’, 노바티스의 항구토제 ‘조프란’과 호르몬제 ‘산도스타틴’ 등이 포함됐다. 인민일보에 따르면 렌비마 제네릭(복제약)의 평균 약가는 108위안(약 2만원)이지만, VBP를 통해 최종적으로 낙찰된 가격은 18위안(약 3500원)이었다. 6분의 1 정도로, 치료 주기당 약 8100위안(약 157만원)이 저렴하다. 이처럼 제네릭을 생산하는 제약사들이 값싼 가격으로 입찰하고 있기 때문에 경쟁은 매우 치열하다. 아스트라제네카의 위장약 ‘오메프라졸’의 경우 총 27개의 제약사가 입찰하기도 했다. 중국 의약품 시장에서 가장 큰 비중을 차지하고 있는 바이엘의 고혈압 치료제 ‘아달라트’와 일본 스미토모 제약의 항생제 ‘메로페넴’도 상황은 마찬가지

    2022.07.13 15:10
  • 에피바이오텍 "모유두세포 탈모 치료제, 연내 임상 1상 신청"

    탈모 전문 치료제 개발 기업인 에피바이오텍이 12일 한국경제신문 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 줄기세포를 활용한 탈모치료제 'EPI-001'을 소개했다.EPI-001은 환자의 모낭을 채취해 분리한 모유두세포를 대량으로 배양한 뒤, 다시 환자에게 이식하는 치료제다. 연세대 약대에서 교수를 겸직하고 있는 성종혁 에피바이오텍 대표는 "오랜 연구를 통해 모유두세포를 고순도로 분리하고, 대량으로 배양하는 기술을 개발했다"며 "세포를 계속 배양(계대배양)시켜도 약효가 유지될 수 있는 조건 등에 대한 데이터를 확보하고 있다"고 말했다. 이날 공개한 동물실험 데이터에 따르면 쥐에 EPI-001을 주입하자, 그 부위에서만 국소적으로 모발이 나는 것을 확인했다. 돼지에서도 유사한 결과를 얻었다. EPI-001을 주입한 뒤 한 달이 지나자 모발 수가 40%, 모발 무게는 30% 가량 증가했다. EPI-001은 현재 전임상을 마친 단계로 연내 국내 임상 1상을 신청할 계획이다. 성 대표는 "현재는 환자의 모발을 활용해 치료제를 개발하고 있지만, 건강한 공여자의 모발을 활용하는 방법도 개발 중"이라고 했다. 모유두세포는 섬유아세포와 같이 피부에 있는 세포와 비교했을 때 비교적 면역 반응을 덜 일으키는 편이다. 면역세포를 활성화시키는 단백질이 상대적으로 적게 발현돼서다. 성 대표는 "배양 조건을 달리해 면역 활성화 단백질의 발현을 억제해 면역 반응을 크게 줄였다"며 "현재 특허를 출원한 상태"라고 설명했다.다른 사람의 모유두세포를 활용할 수 있다면 가격 경쟁력을 확보할 수 있다. 공여자의 모낭에서 분리한 모유두

    2022.07.12 16:56
  • 엠큐렉스 "mRNA 치료제 기반 기술 탄탄히 축적 중"

    mRNA(메신저 리보핵산) 치료제 개발 기업인 엠큐렉스가 12일 한국경제신문 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 회사의 중장기 전략을 소개했다. 엠큐렉스는 RNA 치료제 개발 기업인 올릭스의 자회사다. 이날 발표를 맡은 홍선우 엠큐렉스 대표 역시 올릭스 기업부설연구소장 출신이다. 홍 대표는 "올릭스에서 오랫동안 연구개발해 온 핵산 관련 기술과 엠큐렉스가 새롭게 개발한 mRNA 관련 기술을 결합해 치료제를 개발하고 있다"고 설명했다. 엠큐렉스가 강점으로 꼽는 기술은 'mRNA 최적화 기술'이다. mRNA는 단백질의 정보를 담고 있는 번역 부위(ORF)와 단백질 정보가 없는 비번역 부위로 구성돼 있다. 비번역 부위는 단백질의 정보는 없지만 단백질의 발현을 조절하는 역할을 한다.회사는 비번역 부위를 다양하게 설계해 단백질의 생성을 높일 수 있도록 최적화하는 기술을 보유하고 있다. 이날 공개한 데이터에 따르면 세포에서 실험한 결과, 최적화 과정을 거친 mRNA는 그렇지 않은 mRNA보다 20배 이상 단백질 발현량이 많았다.엠큐렉스의 또 다른 원천 기술은 '변형 뉴클레오시드' 기술이다. 외래 mRNA를 주입할 경우 체내에서는 선천성 면역반응이 일어난다. 더불어 mRNA 분해가 촉진되고 단백질을 발현시키는 번역 과정이 억제된다. 그만큼 약효가 떨어진다는 의미다. 이를 방지하기 위해서는 뉴클레오시드를 적절하게 변형시키는 기술이 필요하다. 코로나19 mRNA 백신을 개발한 화이자와 모더나는 특허로 보호되고 있는 'N1-메틸슈도유리딘' 기술을 활용했다. 엠큐렉스는 기존 특허를 침해하지 않으면서 mRNA의 분해와 번역 억제를 회피하

    2022.07.12 16:06
  • 셀라퓨틱스 "체세포 리프로그래밍으로 망가진 척수 회복 확인"

    체세포 리프로그래밍을 활용해 세포 치료제를 개발하는 셀라퓨틱스바이오가 12일 한국경제신문 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 원천 기술을 소개했다.셀라퓨틱스바이오가 이용하는 체세포 리프로그래밍은 유도만능줄기세포(iPSC) 단계를 거치지 않고 체세포를 다른 유형의 세포로 바꿔주는 기술을 말한다. 이날 발표를 맡은 강성욱 부사장은 “전통적인 방법은 체세포를 유도만능줄기세포로 만든 다음, 다시 원하는 세포로 배양하는 방식”이라며 “매우 복잡하고 시간이 오래 걸려 의약품으로 만들기에 적합하지 않다”고 말했다.이날 소개한 셀라퓨틱스바이오의 체세포 리프로그래밍 공정은 크게 세 단계로 나뉜다. 우선 그 세포의 특성을 대변하는, 일종의 ‘지문’ 역할을 하는 후성유전체를 모두 제거한다. 이후 원하는 세포와 유사한 유전자 발현 패턴을 가질 수 있도록 세포신호조절 물질을 뿌려준다. 그리고 원하는 세포로 자라날 수 있도록 배양 환경을 조성해 준다. 세 단계의 리프로그래밍 공정을 거쳐 별아교세포 섬유아세포 성체줄기세포 등을 신경교세포 신경세포 갈색지방 심근세포 근육세포 췌장세포 등 다양한 세포로 변환할 수 있다고 했다. 강 부사장은 “각각의 공정은 특허를 출원한 상태”라며 “이 모든 과정을 20~30일 안에 마칠 수 있도록 기술을 개발하고 있다”고 전했다. 회사는 이를 기반으로 두 개의 파이프라인(후보물질)을 개발 중이다. 섬유아세포를 신경재생교세포로 리프로그래밍한 세포 치료제인 ‘CPB101’과 성체줄기세포가 재생기능을 갖도록 리프로그래밍한 ‘CBP201’이다.CPB101

    2022.07.12 15:06
  • 에스씨엠생명과학 "내년께 SCM-AGH 임상 데이터 공개"

    “올해는 에스씨엠생명과학의 퀀텀점프 기간이 될 것입니다. 연구 단계에 있던 많은 파이프라인(후보물질)이 빠르게 임상을 진행하고 있고, 내년께 주요 결과들이 나올 예정입니다.”함동식 에스씨엠생명과학 상무는 12일 서울 드래곤시티에서 한국경제신문 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 이같이 말했다.줄기세포 치료제 개발 기업인 에스씨엠생명과학은 아토피피부염, 급성 췌장염 치료제 ‘SCM-AGH’를 개발하고 있다. 아토피피부염의 경우 내년 상반기 임상 1상, 급성 췌장염은 올 8월께 임상 2a상 데이터를 발표할 예정이다. 급성 췌장염 환자의 80%는 금방 증상이 괜찮아지지만, 20%의 환자는 심각한 장기 부전 증상을 보인다. 이 과정이 매우 빠르게 일어나기 때문에 3일 간 연달아 치료제를 투여해야 한다. 이에 따라 식품의약품안전처에서는 SCM-AGH의 임상에서 안전성을 매우 중요하게 봤다. 함 상무는 “수 주간 투여해야 할 약을 한 번에 투여하는 셈”으로 “아직까지 별다른 이상보고는 없다”고 강조했다. 현재 급성 췌장염 치료제는 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다. 회사는 임상 2상의 결과가 좋으면 임상 3상을 진행하며 조건부 품목허가를 받아 판매를 시작할 수 있을 것으로 보고 있다. 함 상무는 “계획대로 진행된다면 2025년 내에 시판이 가능할 것으로 기대하고 있다”고 말했다.에스씨엠생명과학은 줄기세포 치료제의 순도를 높이는 분리 기술을 원천 기술로 확보하고 있다. 분리 기술은 크게 농도구배원심분리법, 층분리배양법 등 두 가지 방법이 있다. 층분리배양법은 에스씨엠생명과학만이 보유하고 있는 원천

    2022.07.12 14:24
  • 엑소스템텍 "연내 국내 최초 엑소좀 치료제 임상 개시할 것"

    국내 최초의 엑소좀 치료제 임상이 시작될 전망이다.12일 서울 드래곤시티에서 한국경제신문 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 박재형 엑소스템텍  최고전략책임자(CSO)는 “퇴행성 관절염 치료제 ‘카티좀’의 국내 임상 1상이 연내 개시될 예정”이라고 밝혔다. 예정대로라면 국내에서는 최초 사례다.엑소스템텍은 줄기세포 유래 엑소좀을 이용해 치료제를 개발하는 기업이다. 엑소좀은 세포 내 작은 주머니(소포체)로, 모세포의 단백질을 포함하고 있다는 것이 특징이다. 모세포의 ‘아바타’인 셈이다. 이런 특성 때문에 최근 줄기세포의 유효물질을 포함하고 있는 엑소좀이 치료제로 개발되고 있다. 세포가 아니기 때문에 보관 및 유통이 용이하고, 다른 사람의 엑소좀을 주입해도 면역거부반응이 일어나지 않는다.  박 CSO는 “줄기세포가 퇴행성 관절염에 효과가 있다는 것은 많은 치료제와 연구를 통해 밝혀졌다”며 “줄기세포의 유효물질을 모두 가지고 있되 보관이 쉬운 엑소좀 치료제는 좀 더 시장성이 있을 것으로 기대한다”고 말했다. 이날 회사가 공개한 전임상 데이터에 따르면 관절염 동믈 모델에서 망가진 연골조직이 상당 부분 회복된 것을 확인했다. 또 골관절염의 손상 정도를 확인하는 수치(Mankin score) 역시 매우 낮아졌다. 회사는 카티좀의 후속으로 간섬유화 치료제인 ‘헤파토좀’을 개발 중이다. 박 CSO는 “내년께 헤파토좀의 임상 1·2a상을 개시할 예정”이라고 했다.  이날 발표에서는 종양 엑소좀 억제제 ‘EST-SFX-T’에 대한 임상 진행 상황도 소개됐다. EST-SFX-T는 암

    2022.07.12 13:32
  • 차바이오텍 "NK세포치료제 'CBT101' 글로벌 제약사와 LO 논의 중"

     “올해 바이오US부터 NK세포치료제 ‘CBT101’의 기술수출(LO)을 논의하고 있습니다. 항암 분야에서 상위 10위 안에 드는 글로벌 제약사가 큰 관심을 보이는 등 좋은 반응을 얻었습니다.”차바이오텍의 사업개발을 총괄하는 양은영 전무는 12일 서울 드래곤시티에서 한국경제신문 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 이같이 말했다.차바이오텍의 CBT101은 건강한 공여자로부터 분리한 NK세포를 이용한 재발성 교모세포종 세포치료제다. 8년 간 차병원 의료진이 연구자 임상을 진행했던 이력이 있는 후보물질(파이프라인)이다. 양 전무는 “CBT101은 연구자 임상에서 이미 탁월한 생존율을 확인했다”며 “임상에 참여한 재발성 교모세포종 환자의 평균 생존기간은 22.5개월이었으며, 8년간 생존하고 계신 환자도 있다”고 했다. 재발성 교모세포종은 치료제가 많지 않고 암 진행이 빨라 평균 생존 기간이 6~8개월 정도에 불과하다. 양 전무는 “재발성 교모세포종은 암 성장에 관여하는 바이오마커(생체표지자)가 알려져 있지 않은 콜드 튜머(Cold tumor)”라며 “뇌혈관장벽(BBB)을 통과해야 하고, 종양미세환경이 가장 확실한 암종으로 그간 많은 제약사들이 도전했지만 약물 개발에 성공하지 못한 분야”라고 설명했다. 그만큼 CBT101의 연구자 임상 결과가 고무적이란 설명이다. CBT101은 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 올 3월 국내 임상 1상을 완료했고, 임상 2상을 준비하고 있는 단계다. 이날 발표에서 차바이오텍은 향후 2~3년간 집중적으로 개발할 파이프라인으로 CBT101 외에 ‘코드스템-DD’와 ‘코드스템-POI’를

    2022.07.12 13:15
  • 파이안바이오 "미토콘드리아 치료제, 해외 제약사 2곳과 공동연구"

    미토콘드리아 치료제를 개발하는 파이안바이오테크놀로지가 12일 서울 드래곤시티에서 한국경제신문 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 개발 중인 치료제를 소개했다. 파이안바이오테크놀로지는 세포 내 에너지 공장으로 불리는 미토콘드리아를 이용해 치료제를 개발하는 기업이다. 미토콘드리아의 성능이 떨어지면 활성산소(ROS)가 발생하고 체내 염증 반응이 일어나게 된다. 파이안바이오는 탯줄에서 유래한 줄기세포로부터 분리·정제한 미토콘드리아를 치료제로 개발했다. 염증 반응을 치료하는 ‘미토테라피(마이토테라피)’로 기대하고 있다. 줄기세포 치료제처럼 건강한 미토콘드리아를 환자에게 주입하는 방식이다.이런 아이디어로 개발한 파이프라인(후보물질)이 다발성근염·피부근염을 적응증으로 하는 ‘PN-101’이다. 다발성근염과 피부근염은 일종의 자가면역질환이다. 근육에 과도한 염증이 발생한다. 스테로이드 치료제가 주로 처방되지만 부작용 때문에 장기 복용이 어렵다. 환자 중 3분의 1 가량은 치료에 반응하지 않는다. 한규범 파이안바이오 대표는 “염증억제 효능은 있지만 근본적인 치료가 아니기 때문에 약화된 근력을 회복시키는 데에는 한계가 있다”며 “PN-101은 근육 세포 내 활성산소를 낮추고 염증 반응에 관여하는 사이토카인의 분비를 억제하는 등 근본적인 치료가 가능하다”고 말했다. 현재 PN-101은 국내 임상 1·2a상을 진행 중이다. 총 18명의 환자를 대상으로 진행된다. 서울대병원, 한양대병원, 순천향대 부속 서울병원 등이 참여한다. 한 대표는 “비밀유지계약으로 이름을 밝힐

    2022.07.12 11:23
  • 올리패스 "OLP-1002 호주 2a상 중…해외 기업과 기술수출 논의"

    “전통적인 방법으로는 통증을 관장하는 이온 채널을 억제하기 어렵습니다. 유전자 치료제를 이용하면 아주 정밀한 타깃팅이 가능하기 때문에 효과적인 비마약성 진통제를 개발할 수 있습니다.”정신 올리패스 대표는 12일 서울 드래곤시티에서 한국경제신문 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 대표 파이프라인(후보물질)인 ‘OLP-1002’에 대해 이같이 소개했다.OLP-1002는 비마약성 진통제다. 세포 표면에 발현된 소듐(Na+) 이온 채널을 억제하는 리보핵산(RNA) 치료제다. 말초 신경에서 인지한 통증이 뇌까지 전달되려면 신호를 증폭시켜야 한다. 소듐 이온 채널은 ‘신호 증폭기’의 역할을 하는 단백질이다. 여러 종류의 소듐 이온 채널 중 가장 대표적인 채널은 'SCN9A' 유전자에 의해 발현된다. SCN9A에도 여러 종류가 있는데 그 중 강력한 진통을 일으키는 유전자는 ‘SCN9A/Nav1.7’이다. 정 대표는 “SCN9A 계열의 채널들은 대부분 유사한 구조를 가지고 있기 때문에, 기존의 전통적인 방법으로는 Nav1.7 소듐 이온 채널만 억제하기가 억제하기 쉽지 않다”며 “RNA를 이용한 치료제로는 정밀 표적이 가능하다”고 했다. 현재 OLP-1002는 호주에서 임상 2a상을 진행하고 있다. 이번 임상을 통해 말초 통증, 척추 통증에 가장 적합한 용량을 찾을 예정이다. 총 60~90명 환자를 대상으로 진행하고 있다.이날 발표한 임상 2a상 중간 결과에 따르면 1마이크로그램의 OLP-1002을 투여한 환자 5명의 통증 수준이 매우 낮아졌다. 'VAS' 통증 지수 기준으로 투여 후 14일 후 통증 수준이 65~85% 수준까지 떨어졌다. 정 대표는 “현재까지 나온 데이터

    2022.07.12 11:14
  • 코넥스트 "4분기 콜라게네이즈 치료제 美 1상 신청"

    신약 개발 기업인 코넥스트가 11일 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 콜라게네이즈 재조합 약물인 'CNT201'의 임상 계획을 밝혔다.이우종 코넥스트 대표는 "연내 미국 식품의약국(FDA)에 임상 1상을 신청해, 내년 상반기 첫 환자 투약을 목표하고 있다"고 말했다. 코넥스트가 개발한 CNT201은 콜라겐을 분해하는 효소인 콜라게네이즈 2종을 재조합한 약물이다. 손바닥 피부 아래 있는 근막이 섬유화되면서 두꺼워지고 손가락이 굽어지는 듀피트렌구축이 주요 적응증이다. 현재 미국의 바이오스펙시픽스가 개발한 콜라게네이즈 치료제인 지아플렉스(Xiaflex)가 주로 처방되고 있다.이 대표는 "지아플렉스는 전용 용제가 필요한 반면, CNT201은 주사용수를 용제로 사용할 수 있어 의료진의 편의성을 크게 높였다"며 "안전성의 측면에서도 재조합 대장균을 이용하기 때문에 동물성 원료를 사용하지 않아 안전성이 매우 높다"고 했다.현재 지아플렉스는 미국에서만 시판되고 있음에도 4억3000만달러(약 5600억원)의 매출을 내고 있다. 이 대표는 "2030년 미국 매출은 20억달러까지 성장할 것으로 보인다"며 "효능이나 편의성에서 충분히 경쟁력을 갖추고 있기 때문에, 성장하는 시장을 충분히 우리 것으로 확보할 수 있을 것"이라고 했다. 회사는 2028년께 미국에서 판매허가를 받을 수 있을 것으로 보고 있다. 회사는 이후 CNT201의 적응증을 셀룰라이트 페이로니병 등으로 확대할 계획이다. 셀룰라이트의 경우 피부 아래서 근육과 지방, 이를 구분하는 격막 등이 단단하게 뭉쳐버려 발생하는 질환이다. 혈액 순환을 방해해 심각한 부종을 일으킬 수 있다.

    2022.07.11 17:42