성균관대 이동기 교수 "새로운 구조의 siRNA 개발"

국내 연구진이 질병 관련 유전자만 선택적으로 억제해 기존 유전자 치료법의 부작용을 크게 줄일 수 있는 새로운 구조의 '작은 간섭 RNA(siRNA)'를 개발했다.

성균관대 화학과 이동기 교수팀은 6일 "현재 치료제로 널리 개발되고 있는 21개의 염기로 이루어진 siRNA가 가진 각종 부작용을 최소화할 수 있는 새로운 구조의 '비대칭형 siRNA(asiRNA)'를 개발했다"고 밝혔다.

이 연구결과는 최근 분자의학 국제학술지 '분자 치료법(Molecular Therapy)'에 소개됐다.

유전자 치료법은 질병 관련 유전자를 억제하거나 치료 유전자를 주입해 질병을 치료하는 것으로 나뉘며 siRNA는 RNA간섭(RNAi) 현상을 통해 특정 유전자의 기능을 억제, 암이나 바이러스 감염 등 다양한 질병을 치료하는 데 쓰인다.

현재 특정 유전자의 기능을 억제하는 데 사용되는 siRNA는 21개의 염기가 연결된 RNA 2가닥이 결합된 것으로 미국 바이오업체가 특허권을 가지고 있으며 이를 이용한 다양한 치료제가 개발되고 있다.

그러나 이 siRNA는 목표로 하지 않은 유전자의 기능까지 억제하거나 면역반응을 초래하는 등 여러 가지 부작용이 있어 이를 개선하는 것이 siRNA를 이용한 유전자 치료법의 과제였다.

이 교수팀은 이 연구에서 염기의 수를 줄이고 두 가닥을 서로 다르게 만든 '비대칭 siRNA(asiRNA)'를 이용해 목표로 한 특정 유전자의 기능만 억제하면서 기존 siRNA가 가진 부작용은 획기적으로 줄이는 데 성공했다.

asiRNA는 RNA 이중가닥 중 하나는 염기가 19개, 다른 가닥은 16개로 구성돼 있어 두 가닥이 비대칭 구조를 이루고 있다.

이 교수는 "asiRNA는 목표 유전자를 효과적으로 억제하면서 동시에 기존 siRNA 구조에 의해 유도되는 다양한 부작용은 현저하게 줄어드는 효과를 보였다"며 "향후 부작용이 적은 'RNA신약' 치료제 개발에 활용될 수 있을 것"이라고 말했다.

그는 또 "현재 asiRNA에 대해 국제 특허를 출원하고 미국 하버드대 연구진과 함께 이를 간암에 적용하는 연구를 하고 있으며, 국내외 생명공학기업에도 기술이전을 추진중"이라고 덧붙였다.

성균관대 화학과 이동기 교수


(서울연합뉴스) 이주영 기자 scitech@yna.co.kr