아밀릭스 “CHMP 루게릭병藥 승인 부정적이면 재심사 요청”
내달 19~22일 공식 의견 채택
30일(현지시간) 릴리브리오의 개발사인 미국 아밀릭스파마슈티컬스는 유럽 약물사용자문위원회(CHMP) 회의에 앞서 거절 의견을 받을 경우 재심사를 요청하겠다고 발표했다.
릴리브리오는 지난해 9월 미국에서 조건부 품목허가를 받은 먹는(경구용) 루게릭병 치료제다. 세포 속 소기관인 소포체 및 미토콘드리아의 기능 장애를 완화해, 신경세포의 사멸을 막는 기전이다.
아밀릭스는 최근 열린 CHMP 회의에 참석해 릴리브리오에 대해 설명했다. 이 자리에서 CHMP는 릴리브리오의 승인에 대해 부정적인 입장(trending toward a negative opinion)이라고 아밀릭스에 전했다.
테미 샤넬리 아밀릭스 규제및임상규정 글로벌 책임자는 “우리는 CHMP의 견해에 동의하지 않으며 임상 2상 결과에 확신을 가지고 있다”며 “최종적으로 부정적인 의견이 나오면 재심사 절차를 요청할 계획”이라고 말했다.
아밀릭스는 137명의 루게릭병 환자를 대상으로 릴리브리오 2상을 마쳤다. ALS 기능평가척도인 ‘ALSFRS-R’ 감소를 24주차에 평가한 결과, 대조군보다 2.32점 적게 감소해 통계적으로 유의미함을 증명했다.
스테파니 호프만 겐데비엔 아밀릭스 유럽·중동·아프리카(EMEA) 국제 시장 총괄 책임자는 “지난 25년 간 유럽에서 승인된 루게릭병 치료제는 없었다”며 “품목허가 심사를 기다릴 시간조차 없는 루게릭병 환자들을 위해 모든 가능한 경로를 모색하고 있다”고 했다.
아밀릭스는 CHMP로부터 부정적인 최종 의견을 받을 경우, 약 4개월이 소요되는 재심사 절차를 요청할 계획이다. CHMP는 내달 19일부터 22일까지 열리는 회의에서 최종 의견을 전달할 예정이다.
루게릭병은 수의근의 신경세포를 사멸시키는 퇴행성 질환이다. 수의근은 씹기, 걷기, 호흡하기, 말하기 등을 제어하는 근육이다. 루게릭병 환자는 근력이 약화되며 전신에 마비 증상이 나타난다.
루게릭병 환자는 일반적으로 증상이 처음 나타난 후 3~5년 이내에 호흡 부전으로 사망한다. 미국에서 약 2만9000명, 유럽에서 약 3만명의 환자가 있는 것으로 알려졌다. 아밀릭스에 따르면 FDA 승인 이후 올 1분기 말을 기준으로 미국에서 릴리브리오를 적극적으로 복용하는 루게릭병 환자는 약 3000명으로 집계됐다.
국내 기업들도 루게릭병 치료제를 개발하고 있다. 코아스템켐온은 골수 유래 중간엽줄기세포 치료제 ‘뉴로나타 알주’의 임상 3상을 미국과 한국에서 진행 중이다. 지난 2월 마지막 환자 등록을 마쳤다.
헬릭스미스의 ‘엔젠시스’는 두 종류의 간세포성장인자(HGF)를 발현하도록 설계된 플라스미드DNA 기반의 유전자 치료제다. 근육세포의 퇴행 속도를 늦출 것으로 기대하고 있다. 미국 2a상까지 진행된 결과에서 안전성을 확인했다.
박인혁 기자 hyuk@hankyung.com
**이 기사는 바이오·제약·헬스케어 전문 사이트 <한경 BIO Insight>에 2023년 5월 31일 9시 33분 게재됐습니다.
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헬릭스미스, 당뇨병성 족부궤양 3상 중간결과 국제학술지 발표
헬릭스미스는 엔젠시스(VM202)를 사용해 당뇨병성 족부궤양(DFU) 환자를 대상으로 미국에서 실시한 임상 3상의 중간 분석 결과를 국제학술지 'International Wound Journal'에 발표했다고 30일 밝혔다. 이 결과는 2021년 6월 국내에 공시됐다. 관련 상세한 내용이 국제학술지를 통해 발표된 것이다. 이번 중간 분석은 3상에서 초기에 모집된 대상자 44명(ITT 집단)에 대해 이뤄졌다. 이번 발표에서 가장 중요한 시사점은 엔젠시스가 신경허혈성(Neuroischemic) 궤양에 대해 탁월한 치료 효과(완치)가 관찰됐다는 것이라고 회사 측은 전했다. 신경허혈성 궤양은 DFU 시장에서 가장 큰 비중을 차지한다고 했다. 44명 중 신경허혈성 족부궤양을 앓는 환자는 23명이었다. 이들에게서는 엔젠시스 투약 후 3개월 4개월 5개월 후 통계적으로 유의한 치료 효과가 관찰됐다는 것이다. 전체 ITT 집단(임상에 참가한 모든 환자)에서도, 궤양 크기에서 이상치(Outlier)를 나타낸 4명을 제외하면 투약 후 6개월차에 통계적으로 유의한 치료 효과를 보였다고 했다.헬릭스미스는 이번 결과를 바탕으로 DFU 임상시험의 계획을 정비해, 환자 선정 기준 및 주평가지표 등을 개선했다고 전했다. DFU에 특화된 CRO를 물색하는 등 후속 임상 진행을 검토하고 있다고 했다. 이번 3상은 환자 등록 지연을 이유로 조기 중단됐다. 헬릭스미스의 협력사인 노스랜드바이오텍은 중국에서 관련 질환인 중증하지허혈(CLI)에 대해 두 개의 임상 3상을 진행 중이다. CLI는 DFU가 더욱 진행된 형태의 말기 허혈성 하지 질환이다. 3상 중 하나는 300명 규모로 휴식기 통증 감소를 주평가지표로 한다. 다른 3상은 240명 규모로 궤양의 완치를 주평가지표로 하고 있다. 노스랜드는 내년 중국 정부에 시판허가를 신청한다는 목표다.한민수 기자 hms@hankyung.com
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큐렉소 美 관계사, 무릎관절수술 소형 로봇 '티미니' FDA 승인
미국 씽크서지컬(TSI)은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 소형(miniature) 정형외과 로봇인 ‘티미니’(사진)의 ‘510(k)’ 승인을 받았다고 30일 밝혔다. 510(k)는 미국에서 기존에 출시된 의료기기와 거의 동등하다는 것을 증명하는 제도다. 510(k)를 승인받은 제품은 미국에서 판매할 수 있다.티미니는 의사가 무릎관절 전치환술(TKR)을 정확히 수행하는 데 도움을 주는 소형 로봇이다. TSI에 따르면 티미니는 사용하기 쉽고 TKR에 사용되는 여러 도구를 대체할 수 있다.티미니는 컴퓨터단층촬영(CT)을 3차원(3D)으로 만들어 수술 계획을 수립한다. 의사가 티미니에 포함된 무선 절삭용 수술 도구(핸드피스)를 손에 쥐면 손의 움직임이 보정된다. 의사는 핸드피스를 활용해 인공 관절이 삽입될 부위의 뼈를 정확히 절삭할 수 있다고 회사 측은 설명했다.TSI는 연구개발(R&D) 자문(컨설팅) 기업인 세젠시아이노베이션과 협력해 티미니의 핸드피스를 개발했다. 티미니는 전용이 아닌 다양한 임플란트에 사용할 수 있는 개방형으로 설계됐다. TSI는 티미니에 적용할 수 있는 임플란트 종류를 추가할 계획이다. 스튜어트 심슨 TSI 대표는 “작은 공간에 설치할 수 있고 개방형 플랫폼을 갖춘 티미니는 더 많은 외과의사에게 로봇을 활용할 수 있는 가능성을 열어줄 것”이라고 말했다. TSI는 국내 의료로봇 기업 큐렉소의 관계사다. 최대주주인 hy(옛 한국야쿠르트)는 작년 말 기준으로 TSI 지분 95.32%를 갖고 있다. 큐렉소는 올해 1분기 말 기준 1.77%의 TSI 지분을 보유 중이다. 큐렉소는 TSI와 인공관절 수술 로봇 ‘큐비스 조인트’의 FDA 승인을 추진하고 있다. 큐비스 조인트는 환자의 무릎뼈를 완전 자동으로 절삭하는 수술 로봇이다. 올 하반기에 FDA 품목허가를 신청할 계획이다. 박인혁 기자 hyuk@hankyung.com**이 기사는 바이오·제약·헬스케어 전문 사이트 <한경 BIO Insight>에 2023년 5월 30일 8시 53분 게재됐습니다.
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美제론 “올리고핵산 항암제 내달 FDA 품목허가 신청”
미국 제론코퍼레이션이 내달 리보핵산(RNA) 기반의 올리고 핵산 항암제 ‘이메텔스타트’의 품목허가를 신청할 예정이다. 승인되면 올리고핵산 최초의 항암제가 된다. 이메틸스타트는 국내 에스티팜이 원료를 공급 중인 것으로 추정되는 약이다.제론은 미국임상종양학회(ASCO 2023)에 참가해 저위험 골수이형성증후군(MDS)에 대한 이메텔스타트 임상 3상 결과를 구두 발표한다고 25일(현지시간) 밝혔다. 이메텔스타트는 혈액암 치료제로 개발 중인 텔로머라아제 억제제다. 제론은 발성 및 불응성 또는 적혈구 생성자극제(ESA)에 부적격인 저위험 MDS 환자를 대상으로 임상 3상을 진행했다.MDS는 골수에서 적혈구 백혈구 등을 제대로 만들지 못해 생기는 병이다. 빈혈 출혈 등의 증상이 나타나며 급성 백혈병으로 이어질 수 있다. MDS 환자는 반복해서 수혈을 받아야 한다. 유효성과 안전성을 확인한 이메텔스타트의 임상 3상 결과는 지난 1월 처음으로 공개했다. 이메텔스타트 투여군은 1차 유효성 평가지표인 8주 수혈 독립성(transfusion independence, TI)에서 위약 투여군 대비 통계적 유의성을 확인했다. 수혈 독립성은 치료 기간 중 8주 연속으로 적혈구 수혈을 받지 않은 환자의 비율을 의미한다. 제론은 임상 3상 결과를 기반으로 내달 이메텔스타트의 품목허가를 신청하겠다는 계획을 공개했다. 내년 상반기에 미국에서 출시하겠다는 목표다.이메텔스타트가 품목허가를 받으면 최초의 올리고 핵산 기반 항암제가 된다. 올리고핵산 치료제는 뒤시엔 근이영양증 등 희귀질환에서 고지혈증과 같은 만성질환으로 사용 범위를 확장해왔다. 업계에서는 올리고핵산 치료제의 사용 영역이 늘어나며 주요 원료인 올리고뉴클레오타이드의 수요도 증가할 것으로 보고 있다. 국내 에스티팜은 2021년 올리고핵산 치료제의 임상 3상용 원료의약품를 공급하는 180억원 규모의 계약을 공시했다. 이 신약의 글로벌 3상 결과는 2023년 초에 발표될 예정이라고 했다. 계약 상대방은 미국 바이오텍이며, 경영상 비밀 유지 등을 위해 기업명은 공개하지 않았다. 업계에서는 이 공시의 대상 의약품이 제론의 이메텔스타트인 것으로 보고 있다. 박인혁 기자 hyuk@hankyung.com**이 기사는 바이오·제약·헬스케어 전문 사이트 <한경 BIO Insight>에 2023년 5월 26일 9시 4분 게재됐습니다.
