동아에스티 美자회사 뉴로보 “DA-1241, 올 3분기 2a상 개시
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MSD, 키르투다 자궁내막암 임상 3상…바이오마커 관계없이 생존 기간 늘려
진행성 또는 재발성 자궁내막암 환자를 위한 표준치료법에 키트루다(성분명 펨브롤리주맙)를 병용하면 유전자 복구 능력과 관련된 바이오마커와 관계없이 생존기간이 더 길어진다는 임상 시험 결과가 나왔다. 키트루다의 적응증을 난치성 자궁내막암 환자들을 위한 1차 요법으로 확장하는 데 근거가 될 전망이다.미국 머크(MSD)는 키트루다와 화학항암제 병용요법이 바이오마커와 관계없이 진행성 또는 재발성 자궁내막암 환자들의 질병 진행과 사망위험을 유의미하게 감소시켰다고 27일(미국 시간) 발표했다. MSD 관계자는 “키트루다와 화학항암제 병용요법이 능숙한 불일치 복구(pMMR) 또는 불일치 복구 결핍(dMMR)과 관계없이 무진행생존률(PFS)을 늘렸다”고 말했다. 키트루다는 이전까지 자궁내막암에서 바이오마커 및 치료 절차에 따라 제한적인 용도로 쓰였다.이번 임상 3상(NCT03914612)은 바이오마커에 따라 pMMR과 dMMR로 코호트를 나누어 진행됐다. 일반적으로 면역항암제가 잘 듣지 않는다고 알려진 pMMR 환자 군에서도 키트루다 병용요법은 화학요법 단독대비 유의미하게 생존률을 증가시켰다. 총 pMMR 환자 총 591명을 대상으로 했으며 키트루다+화학항암제 병용요법은 화학항암제 단독요법(표준요법) 대비 질병 진행 또는 사망위험을 46%까지 감소시켰다. PFS 중앙값은 병용요법이 13.1개월이었으며, 화학요법 단독은 8.7개월이었다.dMMR 환자 225명 코호트에선 키트루다 병용요법이 질병진행과 사망위험을 70%까지 감소시켰다. 키트루다 병용요법은 PFS 중앙값을 측정하지 못할 만큼 늘어났으며(추적기간 중앙값은 12개월), 화학요법 단독은 7.6개월이었다.MSD는 키트루다의 안전성 정보가 이전에 관찰된 것과 일치했다고 덧붙였다. 자궁내막암 치료목적으로 화학항암제와 병용을 했을 때 예전에 보고되지 않은 추가적인 위험성이 나타나지 않았다는 의미다. 3~5등급에 해당하는 부작용이 발생한 비율은 코호트에 따라 달랐다. pMMR 코호트에서는 키트루다 병용요법 환자군에서 55.1%, 화학요법 환자군에서 45.3% 환자들이 3~5등급 부작용을 호소했다. dMMR 코호트에서는 3~5등급 부작용이 발생한 비율이 키트루다 병용요법에서 63.3%, 화학요법에서 47.2%였다. pMMR과 dMMR 양쪽 코호트 모두에서 사망으로 이어진 키트루다 관련 부작용은 없었다. 키트루다는 지금까지 자궁내막암에 대해 2가지 용법으로 승인을 받았다. 먼저 렌비마(성분명 렌바티닙)과 병용요법이 승인된 경우다. 절제수술이 불가능하고 방사선 치료가 적합하지 않은 환자 중 pMMR 또는 현미부수체불안정성이 높지 않은 환자에 한해(MSI-H가 아닌 경우) 한 차례 전신요법을 받은 경우 승인됐다. 다른 경우는 마찬가지로 절제수술 및 방사선 치료가 불가능하며, 바이오마커는 dMMR/MSI-H, 이전에 전신치료를 받은 후다. 재발성 자궁내막암환자 중 dMMR/MSI-H 환자 비율은 약 30% 정도로 알려져 있다.MSD 최고의학책임자인 엘리아브 바르 박사는 “키트루다+화학항암제 병용요법이 승인받을 경우 3·4기 자궁내막암 환자들을 위한 중요한 1차 요법이 될 수 있을 것”이라고 말했다.임상 3상의 자세한 결과는 '뉴 잉글랜드 저널 오브 메디신(NEJM)' 27일자에 실렸다.이우상 기자 idol@hankyung.com**이 기사는 바이오·제약·헬스케어 전문 사이트 <한경 BIO Insight>에 2023년 3월 29일 8시 43분 게재됐습니다.
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동아에스티 "스텔라라 시밀러, 상반기 美·유럽 허가 신청"
동아에스티는 28일 제10기 정기주주총회를 개최했다고 밝혔다.이날 주총에서는 제10기 재무제표 및 연결 재무제표 승인, 정관 일부 변경, 이사 선임, 이사 보수한도 승인 총 4건의 안건이 상정돼 모두 원안대로 통과됐다. 보통주 1주당 700원 현금배당과 0.02주의 주식배당 실시도 상정돼 의결됐다.정관 일부 변경은 글로벌 표준(스탠더드)에 부합하는 배당절차 개선방안에 대한 것이다. 주주가치 제고를 위해 배당액 결정 뒤 배당기준일을 확정해 배당의 예측 가능성을 높였다고 했다.사외이사는 김학준 여의도 행정사법인 대표가 재선임됐다. 기타비상무이사로는 정재훈 동아쏘시오홀딩스 부사장이 신규선임됐다. 정 부사장은 계열사들과의 유기적인 협력과 시너지 효과 확보 등으로 경쟁력을 제고할 계획이다.동아에스티는 지배구조 투명성 및 주주가치 제고를 위해 이사회를 사외이사 과반으로 구성하고 있다. 이사회 의장은 사외이사가 수행 중이다. 또 이사회 내 위원회인 평가보상위원회와 감사위원회는 전원 사외이사로 구성했다. 사외이사후보추천위원회는 3분의 2 이상을 사외이사로 구성해 운영하고 있다.주주총회 의장인 김민영 동아에스티 사장은 "지난해 원자재 가격 상승 등 경영 환경에 많은 어려움이 있었으나 동아에스티는 매출과 영업이익 모두 성장을 이뤄냈다"며 "또 미국 보스턴에 위치한 나스닥 상장사 뉴로보파마슈티컬스를 자회사로 편입하며, 글로벌 연구개발(R&D) 전진기지를 확보했다"고 말했다.이어 "글로벌 블록버스터 제품인 스텔라라의 바이오시밀러 'DMB-3115'는 올해 상반기 미국 및 유럽에 품목허가를 신청할 예정이고, 2022년 말 기술이전 계약을 통해 면역항암제 후보물질을 확보했다"며 "DMB-3115와 더불어 향후 면역항암과 대사질환 치료제 분야의 연구를 강화해 연구개발에 두각을 나타내는 회사로 거듭나겠다"고 했다.한민수 기자 hms@hankyung.com
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FDA, 브레인스톰셀 줄기세포 루게릭병藥 자문위 개최 결정
미국 브레인스톰셀테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)이 근위축성측삭경화증(ALS, 루게릭병) 치료제 후보물질 ‘뉴로운’의 품목허가(BLA) 검토를 위한 자문위원회 회의를 개최한다고 27일(현지시간) 밝혔다. 뉴로운은 자가골수 유래 중간엽줄기세포(MSC) 치료제다. 브레인스톰은 지난해 9월 임상 3상 결과를 근거로 뉴로운의 품목허가신청(BLA)을 FDA에 접수했다. FDA는 작년 11월 BLA를 수락하지 않겠다고 했다. FDA는 뉴로운의 3상 결과가 약물의 효과를 보여주기에 부족하다고 지적했다. 제조및품질관리(CMC)에 관한 문제도 제기했다.브레인스톰셀은 올해 1월 FDA와 만나 BLA 거절에 대한 자세한 이유를 들었다. 이후 FDA가 제기한 의문점들을 해소하기 위한 자료들을 다시 제출했다. 이후 생물의약품평가및연구센터(CBER)와 만나 후속 절차를 논의했다. 브레인스톰셀은 CBER이 제안한 여러 경로 중 이의제기제출(File Over Protest) 절차를 택했다. 그 결과 FDA는 자문위원회(ADCOM) 회의를 통해 임상 결과에 대해 논의하기로 했다. 날짜는 아직 정해지지 않았다. 브레인스톰셀 “바닥 효과 탓에 유효성 입증 실패”브레인스톰셀은 200명의 ALS 환자를 대상으로 뉴로운의 임상 3상을 진행했다. 그 결과 1차 평가지표를 충족하지 못했다. 1차 유효성 평가지표는 투여 전(baseline)에 비해 28주 후 기능악화 속도가 느린 환자의 비율이다. ALS기능평가척도(ALSFRS-R)의 하락폭이 월평균 1.25 미만인 참가자들을 비교했다. 임상 결과 뉴로운 투여군에서 32.6%을, 위약군에서 27.7%를 기록하며 통계적 유의성을 입증하지 못했다. ALSFRS-R은 운동기능 호흡기능 등을 종합평가하는 ALS 지표다. 12개 영역에서 0~4점으로 총합 48점으로 평가된다. 점수가 높을수록 정상에 가깝다고 평가한다. 3상 결과에 따르면 뉴로운은 위약 대비 ALS로 인한 기능악화 속도를 늦춘다는 것을 증명하지 못한 것이다. 브레인스톰셀은 사후 분석을 통해 ALSFRS-R 0점의 환자들에서 더 이상의 악화를 측정할 수 없는 ‘바닥 효과(Floor Effect)’가 나타났다고 주장했다. 이들은 기능이 더 악화될 수 없었다는 것이다. 뉴로운 임상 3상 참여자의 평균 투여 전 ALSFRS-R은 30.9점이었다. 브레인스톰셀은 일반적인 ALS 환자 및 다른 말기 ALS 시험 참가자와 비교했을 때 낮은 점수라고 했다. 투여 전 이미 0점인 참가자도 임상 대상자에 포함됐다. 증상이 심각한 환자들이 임상에 참여해 치료 효과를 확인할 수 없었다는 것이 브레인스톰셀 측의 주장이다. ALSFRS-R이 이미 0점에 도달한 환자의 기능악화 속도를 제대로 평가하지 못했다고 했다.이를 입증하기 위해 브레인스톰셀은 각 항목별 점수가 0 또는 1인 환자와 ALSFRS-R 점수가 25 이하인 참가자를 제외한 사후분석을 수행했다. 그 결과 뉴로군 투여군의 ALSFR-S 개선은 위약군 대비 통계적으로 유의했다. 챔 레보리츠 브레인스톰셀 대표는 “초기 ALS 환자에게 의미있는 임상 효과를 제공한다고 믿는다”며 “이러한 결과를 규제 기관과 논의하기를 기대하며, 환자에게 뉴로운을 제공하기 위한 가장 빠른 경로를 추구하고 있다”고 말했다. 코아스템켐온, ALS 줄기세포치료제 3상 환자 등록 완료ALS는 수의근을 조절하는 신경세포를 사멸시키는 퇴행성 질환이다. 수의근은 씹기 걷기 호흡하기 말하기 등을 제어하는 근육이다. ALS 환자는 근력이 약화되고 전신에 마비 증상이 나타난다. 일반적으로 증상이 처음 나타난 후 3~5년 이내에 호흡 부전으로 사망한다. FDA는 작년 10월 아밀릭스파마슈티컬스의 릴리브리오를 ALS 치료제로 승인했다. 릴리브리오는 세포 속 소기관인 소포체와 미토콘드리아의 기능 장애를 완화해 신경세포 사멸을 막는 약이다.지난 22일(현지시간) FDA 자문위는 바이오젠 토페르센의 신속승인을 만장일치로 권고했다. 토페르센은 수퍼옥사이드디스뮤타제1(SOD1) 유전자 변이가 있는 루게릭병 환자를 위한 유전자치료제다. FDA는 내달 25일까지 토페르센에 대한 신속승인 여부를 결정할 예정이다. 국내 기업들도 ALS 치료제를 개발하고 있다. 코아스템켐온은 자가골수 유래 MSC 치료제 뉴로나타알주의 임상 3상을 미국과 한국에서 진행 중이다. 지난달 마지막 환자 등록을 마쳤다. 내년 3월 이후 결과를 확인하고 품목허가를 신청한다는 계획이다.헬릭스미스의 엔젠시스는 두 종류의 간세포성장인자(HGF)를 발현하도록 설계된 플라스미드 디옥시리보핵산(DNA) 기반의 유전자 치료제다. 근육세포의 퇴행 속도를 늦춰 ALS 악화를 지연시킬 것으로 기대하고 있다. 미국 2a상 결과에서 안전성을 확인했다.박인혁 기자 hyuk@hankyung.com**이 기사는 바이오·제약·헬스케어 전문 사이트 <한경 BIO Insight>에 2023년 3월 28일 11시 44분 게재됐습니다.
![[속보] "美 백악관·공화당 부채한도 협상 원칙적 합의"](https://timg.hankyung.com/t/560x0/photo/202305/ZA.33543604.1.jpg)
