셀리버리, 헌팅턴병 치료제 개발…"효능 검증시험 중"
헌팅턴병은 만명당 1명꼴로 발병하는 유전성 희귀질환이다. 비정상적인 염기서열 반복에 의해 돌연변이 헌팅틴 단백질이 생성돼 발생한다. 이 단백질은 중뇌 기저핵 부위의 신경세포 사멸을 유발한다. 신경세포가 서서히 죽어 신체적 능력이 떨어지며, 악화되면 사망에 이르게 된다.
셀리버리는 회사의 유전자·단백질 융합치료법을 헌팅턴병 치료에 적용해 평가 중이라고 했다. 헌팅턴병 환자 유전자 서열을 가진 유전자변형동물을 이용해서다. 이를 통해 운동기능 개선, 돌연변이 헌팅틴 단백질 제거, 신경세포 사멸 억제 등의 효과를 검증하고 있다.
헌팅턴병은 유전자 검사를 통해 조기 진단이 가능하다. 그러나 발병 원인을 해소할 수 있는 근본적 치료법은 없다. 항도파민제인 테트라베나진을 증상 완화제로 투여받는 게 유일한 치료법이라고 했다.
헌팅턴병 세계 시장 규모는 2021년 기준 약 3억6000만달러로 추산된다. 연평균 19.6%씩 성장해 2030년 약 17억달러를 기록할 전망이다.
셀리버리 관계자는 “파킨슨 및 알츠하이머 치매 치료제에 이어 이번 적응증 확대로 추가 가치상승이 기대된다”고 말했다.
이도희 기자 tuxi0123@hankyung.com
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올릭스는 탈모 치료제 후보물질(OLX104C)의 1상 임상시험계획서(IND)를 호주 인체연구윤리위원회(HREC)에 제출했다고 21일 밝혔다. 이번 임상은 호주의 4개 임상시험 실시기관에서 진행된다. 안드로겐성 탈모(남성형 탈모)가 있는 건강한 성인 남성을 최대 30명 모집한다. 무작위 배정, 이중 눈가림, 단일용량상승, 위약 대조 방식이다. 이를 통해 OLX104C의 안전성과 내약성, 약동학적 특성을 평가한다.OLX104C의 적응증인 남성형 탈모는 남성 호르몬인 테스토스테론이 ‘5알파-환원효소(5α-Reductase)’를 만나 디하이드로테스토스테론(DHT)으로 변환돼 발병한다. 이 DHT가 안드로겐 수용체(AR)와 결합해 정수리와 앞머리 부근의 모발을 가늘게 만든다.OLX104C는 올릭스의 원천기술인 ‘cp-asiRNA’ 플랫폼을 적용해 개발됐다. 안드로겐 수용체의 발현을 줄여 남성형 탈모를 일으키는 호르몬의 활성을 억제한다. 또 약이 피하 국소 투여된 탈모 부위에서만 고농도로 유지되고, 작용 후 혈중에서 빠르게 분해된다는 설명이다. 이에 약물의 전신 노출에 따른 성기능 저하 및 우울감 유발 등 기존 약물의 부작용 문제를 극복할 것으로 기대하고 있다. 박준현 올릭스 연구소장은 “동물 효력시험에서 OLX104C의 3주 이상 장기 효력을 확인했다”며 “매일 투여해야 하는 불편함을 개선해 안전하고 효과적인 남성형 탈모치료제로 개발할 것”이라고 말했다.올릭스는 OLX104C의 호주 임상을 위해 지난 10월 호주 시드니에 법인을 설립했다. 회사 측은 “호주는 이민국가인 만큼 임상시험 대상자 모집 시 선택폭이 넓다”며 “또 임상 규제기관의 승인·심의 소요 시간이 짧고 바이오의약품 연구·개발(R&D)에 세제 혜택이 있어 최대 43.5%까지 세금 환급이 가능하다”고 했다. 이도희 기자 tuxi0123@hankyung.com
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엔케이맥스, 동종 NK세포치료제 국내 위암 1·2a상 승인
엔케이맥스는 식품의약품안전처로부터 위암 환자 대상 동종 자연살해(NK)세포 치료제(SNK02)의 임상 1·2a상을 승인받았다고 21일 밝혔다.이번 임상은 표피성장인자수용체2(HER2) 양성이면서 국소적으로 진행된 절제 불가능한 전이성 위암 환자 36명을 대상으로 한다. 트라스투주맙·XP(카페시타빈·시스플라틴)와 병용 투여해 SNK02의 안전성 및 유효성을 평가한다.엔케이맥스의 자회사 엔케이젠바이오텍은 지난 10월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 고형암 환자 대상 SNK02의 임상 1상을 승인받았다. SNK02는 NK세포를 최대 190억배까지 대량 증식할 수 있는 ‘슈퍼 NK’ 기술 기반 치료제다. NK세포의 순도가 99% 이상으로 높아 심각한 부작용을 유발하지 않는다고 했다. 또 SNK02가 동결보존 후에도 암 살상능력 유지한다는 연구결과를 확보했다. 동결보존 후 살상능력과 세포수가 감소하는 기존 동종 NK세포 치료제의 한계를 극복했다는 것이다. 박상우 엔케이맥스 대표는 “내년 상반기 한국과 미국에서 동종 NK세포 치료제 임상이 본격 시작된다”며 “자가세포 치료제에 이어 동종에서도 효능을 입증할 것”이라고 말했다.이도희 기자 tuxi0123@hankyung.com
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큐라클, JP모간 헬스케어 콘퍼런스·바이오텍 쇼케이스 참가
큐라클은 JP모간 헬스케어 콘퍼런스 및 바이오텍 쇼케이스에 참가해 글로벌 제약사들과 대면 만남을 가질 예정이라고 21일 밝혔다.두 행사는 모두 매년 1월 열린다. JP모간 헬스케어 콘퍼런스는 세계 제약·바이오 기업 및 투자자가 참여한다. 바이오텍 쇼케이스는 데미 콜튼과 EBD그룹이 개최하는 대규모 바이오 기술투자 콘퍼런스다.큐라클 관계자는 “의학적 차별화 가능성, 시장의 매력도, 글로벌 제약사의 관심도 등을 반영해 'CU104'를 차세대 주력 후보물질로 선정했다”며 “이번 행사에서 다양한 동물실험 결과(데이터)를 공유할 예정”이라고 말했다.이어 “내년 미국 식품의약국(FDA)에 제출 예정인 CU104 글로벌 임상 2상 계획도 소개할 것”이라며 “이를 통해 기술수출을 위한 협력(파트너십)을 적극 추진하겠다”고 했다. CU104는 궤양성대장염 치료제로 개발되고 있다. 궤양성대장염은 염증성 장질환 중 하나다. 2019년 기준 시장 규모는 주요 선진국 8곳에서만 약 7조원에 달한다. 성장률은 매년 약 6%를 기록하고 있다. 2030년에는 12조원 규모로 전망된다. 치료제로는 항 ‘TNF-a’제, 항 ‘인터루킨제’와 함께 최근 발매된 ‘JAK’ 억제제 등이 사용된다. 그러나 이들 치료법은 평균 임상적 관해율이 20~30% 정도로 낮고 안전성 면에서도 여러 제약을 가지고 있다고 했다. 큐라클 관계자는 “최근 당뇨성황반부종 치료 후보물질(CU06)의 미국 임상 2a상 개시와 더불어 CU104 또한 2상 진입을 계획 중”이라며 “그동안 다양한 방법으로 진행해온 글로벌 제약사와의 기술수출 및 협력 논의에 진전이 있기를 기대한다”고 말했다.이도희 기자 tuxi0123@hankyung.com
