메드팩토는 전환성장인자 베타(TGF-β) 억제제인 ‘백토서팁’ 관련 논문이 국제학술지 ‘Cancers’에 게재됐다고 20일 밝혔다.

이번 연구는 김효송 세브란스병원 교수팀과 메드팩토가 진행했다. 논문 제목은 ‘포괄적 분자 프로파일링 및 임상병리학적 특성에 기초한 데스모이드 종양에서의 TGF-β 경로의 치료적 의미’다.

연구진은 데스모이드 종양 환자의 종양 검체(샘플)를 분석했다. 그 결과, 데스모이드 종양에서 다른 육종 대비 TGF-β의 신호 전달이 높게 활성화되는 것을 확인했다. 데스모이드 종양과 TGF-β 신호 전달의 연관성을 입증했다는 설명이다.

또 ‘이매티닙’과 백토서팁을 병용 투여할 경우, 이매티닙 단독 투여 대비 데스모이드 종양의 세포생존율이 감소한다는 것을 규명했다. 백토서팁 병용 투여 11개월 후 데스모이드 종양 환자의 종양 크기가 현저히 줄었다고 했다.

데스모이드 종양은 공격성 섬유종증으로도 알려져 있는 희귀 질환이다. 데스모이드 종양을 적응증으로 허가받은 의약품은 없다. 메드팩토에 따르면 중증 환자들에게는 이매티닙이 치료에 유효한 것으로 알려져 있지만 치료 반응률이 높지 않다. 이에 따라 대체 요법이 절실히 요구된다고 했다.

메드팩토는 2020년 미국임상종양학회(ASCO 2020)에서 백토서팁과 이매티닙의 병용 임상 1b상 결과를 공개했다. 백토서팁 병용요법의 6개월 무진행생존율은 100%를 기록했다.

메드팩토 관계자는 “데스모이드 종양에서 TGF-β 신호 전달이 폭넓게 활성화되는 것이 과학적으로 입증됐다”며 “백토서팁이 데스모이드 종양 치료에 효과가 있다는 것을 다시 한 번 확인하게 됐다”고 말했다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com