얀센, T세포인게이저 다발골수종 FDA 5차 치료제 승인
미국 식품의약국(FDA)는 프로테아좀 억제제, 면역조절제 및 'CD38' 단일클론항체를 포함해 이전에 4개 이상 요법을 받은 재발성 또는 불응성 다발골수종 환자를 대상으로 텍바일리(성분명 텍리스타맙-cqyv) 사용을 허가한다고 지난 25일(현지시간) 발표했다.
텍바일리는 다발골수종 종양세포에서 발현되는 BCMA와 T세포의 'CD3' 양쪽에 결합할 수 있는 'T세포 인게이저'다. T세포 인게이저는 암세포와 T세포를 서로 인접하게 해 T세포의 공격을 유도하는 면역항암제다.
텍바일리는 앞선 임상시험(MajesTEC-1)에서 보여준 효능을 근거로 FDA의 문턱을 넘었다. 승인에 근거가 된 주요 지표는 객관적반응률(ORR)과 반응지속기간(DOR)이었다. ORR은 61.8%였으며 투약 후 6개월 동안 90.6%, 9개월 동안 66.5% 효과가 지속됐다.
승인 자체는 긍정적이지만 미국에서 텍바일리를 이용할 수 있는 환자는 소수일 것이란 평가가 나온다. 유럽 의약품청(EMA)은 면역조절제, 프로테아좀 억제제 등 최소 3가지 요법을 받은 재발성 및 불응성 다발골수종 성인 환자를 대상으로 텍바일리 사용을 승인했다. 유럽에선 텍바일리가 4차 치료제다.
미국에선 5차 치료제로 허가됐다. 미국에서는 다발골수종 5차 치료제 경쟁이 치열하다. 지금까지 미국에서 승인된 다발골수종 5차 치료제는 멜팔란 플루페나미드(화학요법), BCMA 표적 항체약물접합체(ADC)인 블렌렙, 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제 ‘아베크마 등이 있다. 얀센도 지난 2월 다발골수종 5차 치료제로 CAR-T인 '카빅티'를 승인받았다.
| FDA 승인 다발골수종 5차 치료제 | ||||
| 제품명 | Tecvayli | Carvykti | Abecma | Blenrep |
| 성분명 | Teclistamab | ciltacabtagene autoleucel | idecabtagene | belantamab mafodotin-blmf |
| 모달리티 | T세포 인게이저 | CAR-T | CAR-T | ADC |
| 무진행생존기간(PFS, 중앙값) | 11.3개월 | -* | 8.6개월 | 7.9개월 |
| 객관적반응률(ORR) | 61.8% | 98% | 72% | 31% |
| 완전관해(CR) | 39.4% | 83% | 29% | 3% |
| 투약 6개월 후 약효유지 비율 | 90.6% | - | - | 73% |
| 약효 유지기간(DOR, 중앙값) | - | 21.8개월 | 10.9개월 | - |
| 임상시험명 | MajesTEC-1 | CARTITUDE-1 | KarMMA | DREAMM-2 |
| FDA 승인일 | 2022년 10월 | 2022년 3월 | 2021년 3월 | 2020년 8월 |
| 자료: 각 업체. *은 데이터 수집중 | ||||
이우상 기자 idol@hankyung.com
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'PD-L1' 발견한 美 연구자, 신약벤처 창업으로 1000억원 조달
티센트릭과 임핀지 등 면역항암제가 표적하는 면역관문 ‘PD-L1’을 발견한 연구자가 미국에서 신약벤처를 창업하며 1000억원에 가까운 투자금을 조달했다.27일 업계에 따르면 미국 신약벤처 노뮤니티(Normunity)는 6500만달러(약 924억원) 규모 시리즈A 투자를 유치했다. 노뮤니티는 PD-L1을 식별한 면역종양학 분야 권위자 리에핑 첸(Lieping Chen) 미국 예일대 의대 교수가 설립자로 참여한 신약벤처기업이다. PD-L1은 블록버스터 면역항암제 ‘키트루다’의 표적인 PD-1과 함께 의료 현장에서 활발히 쓰이는 면역항암제의 주요 표적이다. PD-L1 면역관문억제제 티센트릭(로슈)은 지난해 4조7700억원, 임핀지(아스트라제네카)는 3조4300억원 어치가 팔렸다. 노뮤니티는 정상화(Normalize)와 면역(Immunity)의 합성어다. 사명처럼 종양 주위 면역체계를 정상화하는 기전의 면역치료제를 개발하고 있다. 첸 교수팀의 플랫폼에서 발굴한 후보물질을 도입했다. 면역세포에 취약한 ‘뜨거운 종양(hot tumor)’이 방어를 위해 T세포의 접근을 막는 기전과, 면역세포에 반응하지 않는 ‘차가운 종양(cold tumor)’이 면역세포의 표적이 되게끔 하는 기전을 중심으로 신약을 개발하고 있다.첸 교수는 2013년 아스트라제네카에 5억달러에 인수된 앰플리뮨의 공동 창업자이기도 하다. 그는 “지금까지 밝혀내지 못한 종양의 면역회피 기전을 연구하고 있다”며 “면역 기능을 정상화하는 의약품을 개발했다”고 말했다.이우상 기자 idol@hankyung.com
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미럼, GC녹십자 국내 판권 보유 ‘리브말리’ 적응증 확장 3상 성공
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