헬릭스미스, 미국서 루게릭병 치료제 개발 프로젝트 공개
ALS는 발병 후 2~5년 내에 사망에 이르는 질환이다. 대부분의 경우 발병 원인이 규명되지 않았다.
DART 프로젝트에는 엔젠시스 외에도 간세포성장인자(HGF) 신호를 활성화할 수 있는 아데노부속바이러스(AAV) 전달체 기반의 'NM301'과 'c-Met' 활성화 항체 'VM507'이 포함돼 있다는 설명이다.
김선영 대표(사진)는 DART의 성공 가능성을 강조하기 위해, 엔젠시스 임상 결과를 소개했다. 엔젠시스는 임상 1상에서 안전성과 근육기능 개선 효과를 보였다. 2a상에서도 안전성과 내약성을 확인하고 호흡 기능의 개선 가능성을 보였다고 했다. 김 대표는 "4개월에 걸쳐 총 192mg의 엔젠시스를 투여한 고용량 반복주사에 대한 안전성 데이터는, 향후 엔젠시스 임상을 디자인할 때 개발자에게 큰 유연성을 주는 중요한 결과"라고 말했다.
헬릭스미스는 이 결과들을 바탕으로, 엔젠시스를 호흡에 관여하는 횡경막과 관련 근육에 직접 주사하는 임상을 계획하고 있다. 이는 ALS의 사망 원인인 호흡기능 정지를 직접적으로 다루는 임상이라는 점에서 주목받았다고 했다.
김 대표는 또 NM301과 VM507의 연구 결과와 향후 계획을 공유했다. 그는 "이번 발표를 시작으로 DART 프로젝트에 대한 공동개발 및 투자유치를 적극 추진해 4년 내 의미 있는 임상결과를 얻는 것이 목표"라고 말했다.
Cell & Gene Meeting on the Mesa는 미국 재생의학연합(ARM)에서 주최하는 세포 및 유전자 치료 관련 연례 콘퍼런스다. 올해는 헬릭스미스를 포함한 약 110개 기업들이 성과를 공유했다.
한민수 기자 hms@hankyung.com
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HLB “FDA, 사전회의서 ‘리보세라닙’ 품목허가 신청에 긍정적”
HLB은 미국 자회사인 엘레바와 중국 항서제약이 미국 식품의약국(FDA)과 간암 1차 치료제 품목허가에 대한 사전회의(Pre-NDA 미팅)을 마쳤다고 12일 밝혔다.회의에 앞서 FDA는 리보세라닙과 캄렐리주맙의 간암 1차 치료 병용 임상 3상 결과 및 신약허가 신청자료를 검토했다. FDA는 회의에서 엘레바가 제시한 임상 결과 자료와 품목허가 신청(NDA) 진행에 대해 특별한 이의를 제기하지 않았다는 설명이다. 따라 엘레바는 빠른 시일 내에 품목허가를 신청할 계획이다. 리보세라닙과 캄렐리주맙을 간암 1차 치료제로 병용투여한 3상 결과는 지난달 열린 유럽종양학회(ESMO)에서 구두로 발표됐다. 1차 평가지표인 전체생존기간 중앙값(mOS)은 22.1개월, 무진행생존기간 중앙값(mPFS)은 5.6개월로 나타났다. 대조군인 ‘넥사바’(성분명 소라페닙)는 mOS와 mPFS가 각각 15.2개월과 3.7개월이었다. B형간염바이러스(HBV)뿐 아니라 서양인의 주된 간암 발병원인인 C형간염바이러스(HCV) 및 비(非)바이러스성 환자에서도 효능을 확인했다. 정세호 엘레바 대표는 “FDA가 제출 자료에 대한 별도 보완 요청 없이 NDA 진행을 긍정적으로 평가했다”며 “신약허가 절차도 순항할 것으로 확신한다”고 말했다.리보세라닙·캄렐리주맙 3상은 캄렐리주맙의 한국 제외 권리를 보유한 항서제약과 리보세라닙의 글로벌 권리를 보유한 엘레바가 공동으로 진행했다. 임상 3상 결과를 바탕으로 항서제약과 엘레바는 각각 캄렐리주맙과 리보세라닙에 대한 미국 품목허가 신청을 진행할 예정이다.엘레바는 리보세라닙의 선낭암 치료제 개발도 진행 중이다. 지난 6월 FDA와 임상 2상 완료 회의(End of Phase2 meeting)를 진행했다. 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation) 신청도 마쳤다. 선낭암에 대한 품목허가는 연내 신청할 계획이다.박인혁 기자 hyuk@hankyung.com
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올리패스 "비마약성 진통제 호주 2a상 2단계 순항 중"
올리패스는 비마약성 진통제 신약 'OLP-1002'의 호주 임상 2a상 2단계 시험이 순항하고 있다고 12일 밝혔다. 투약이 지난달 말 개시돼 현재까지 3명의 환자에게 투약이 이뤄졌다는 설명이다. 2a상 2단계는 위약대조 및 이중맹검 방식이다. 시험에 참여하는 관절염 통증 환자들은 1㎍(마이크로그램)이나 2㎍의 OLP-1002, 또는 가짜약을 단회 투약받은 후 6주에 걸쳐 통증 변화를 평가하게 된다.현재까지 투약이 이뤄진 3명의 환자 중 2명의 환자에서 통증 감소가 뚜렷하며, 나머지 1명의 통증 데이터는 입력되지 않은 상태라고 했다. 2단계 시험은 최대 90명의 환자들을 대상으로 진행될 예정이다. 최초 30명의 환자들에 대한 효능 평가가 완료되는 시점에서 중간 평가를 실시할 계획이다. 내년 3~4월에 가능할 것으로 보고 있다. 2단계 시험은 호주 내 5개의 임상기관에서 진행되고 있는 만큼, 중간 평가 시점은 앞당겨질 수도 있을 것으로 회사 측은 기대 중이다. 한민수 기자 hms@hankyung.com
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SK플라즈마는 터키 보건부가 혈액제제 알부민과 리브감마 제품에 대한 판매를 승인했다고 12일 밝혔다. 혈액제제는 혈액 속 특정 성분이 부족한 이들을 위한 의약품이다.알부민은 화상, 신증후군, 체내 저알부민혈증, 출혈성 쇼크 등에 쓰이는 혈장 분획 제제다. 리브감마는 자가면역질환에서 생기는 비정상적인 면역반응을 조절하는 혈장 분획 제제다.SK플라즈마는 이번 승인으로 약가 등재 이후 터키 협력사를 통해 내년부터 제품 판매가 가능할 것으로 보고 있다.터키 혈액제제 시장은 2019년 3억8800만달러에서 올해 4억6000만달러(약 6444억원)까지 빠르게 성장할 것으로 전망된다고 했다. SK플라즈마는 2023년부터 3년 간 터키에서 리브감마와 알부민 판매를 통해 약 700억원의 매출을 올릴 것으로 기대하고 있다.김윤호 SK플라즈마 대표는 "터키 혈액제제 시장은 2년 새 18% 가까이 성장할 정도로 성장속도가 빠르다"며 "남미 중동 터키에 더해 글로벌 시장 공략에 더욱 속도를 낼 예정"이라고 말했다.SK플라즈마는 다수의 혈액제제 수출 계약을 체결하고, 글로벌 진출에 박차를 가하고 있다.지난 1월 중동의 의약품 판매 기업과 172억원 규모의 수출 계약을 맺었다. 올 2월에는 남미 의약품 판매 기업과 384억원 규모의 수출 계약을 체결했다. 또 브라질과 이집트, 싱가포르 등 여러 국가 입찰을 통해 지속적으로 제품을 공급 중이란 설명이다. 한민수 기자 hms@hankyung.com
