‘페미가티닙’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 선택적 섬유아세포성장인자수용체(FGFR1) 유전자 재배열로 인한 재발성 또는 난치성 골수 및 림프성 종양(MLN)으로 적응증을 추가하는 보충신약신청(sNDA)을 승인받았다. sNDA는 이미 승인된 약의 적응증이나 제형 등을 추가 또는 변경할 수 있게 하는 제도다.

페미가티닙을 개발한 미국 코퍼레이션은 지난 26일(현지시간) 이같이 밝혔다. 페미가티닙의 국내 판권은 이 보유하고 있다.

페미가티닙은 FGFR 저해제다. FGFR는 암세포의 성장에 관여하는 생체신호 중 하나로 4개의 아형(FGFR1 FGFR2 FGFR3 FGFR4)을 가지고 있다. 페미가티닙은 2018년 FDA로부터 FGFR2 유전자 재배열 담관암 희귀의약품으로 지정됐다. 약 2년 뒤엔 관련 치료제로 최초 승인됐다. 현재 미국을 포함해 유럽과 일본에서 ‘페마자이르’라는 제품명으로 판매되고 있다.

FGFR1 유전자 재배열 MLN은 혈액암의 일종인 희귀질환이다. 현재 동종 조혈모세포 이식이 유일한 치료법으로 활용되고 있다. 인사이트는 미국 내 MLN 발병률이 10만명 중 1명 미만인 것으로 추산하고 있다.

인사이트는 이번 sNDA 신청과 함께 페미가티닙 임상 2상 결과를 제출했다. FGFR1 유전자 재배열로 인한 재발성 또는 불응성 MLN 환자 47명을 대상으로 약물의 안전성과 효능을 평가한 다기관, 공개(오픈 라벨) 시험이다.

시험 결과 여러 환자군(코호트)에 걸쳐 총 17명의 환자에게서 완전관해(CR)가 확인됐다. 가장 흔한 이상 반응은 고인산혈증, 손발톱 독성, 탈모였다. 이밖에 구내염, 설사, 안구 건조를 호소하는 환자도 있었다.

이달 초 인사이트는 일본에도 FGFR1 재배열 MLN 치료제로 페미가티닙 확대 승인을 신청했다. 인사이트는 페미가티닙을 교모세포종과 폐암 치료제로도 개발하고 있다. 현재 관련해 임상 2상을 진행 중이다.

페미가티닙은 지난해 11월 우리나라에서도 희귀의약품으로 지정됐다. 아직 신약 허가는 받지 못한 상태다. 페미가티닙의 국내 판권은 한독이 보유하고 있다. 한독은 우선 담관암에 대해 신약허가 신청을 준비 중이다.

한독 측은 “식품의약품안전처의 희귀의약품 지정을 받은 약은 국내 임상 없이, 해외 임상 결과만으로 허가 신청이 가능하다”며 “환자가 적은 희귀의약품 임상에 시간이 많이 걸리는 점을 보완하기 위한 제도”라고 말했다.

한독은 지난 3월 인사이트와 페미가티닙 및 ‘타파시타맙’의 국내 독점 판매계약을 체결했다. 타파시타맙은 ‘CD19’을 표적하는 미만성 거대 B세포 림프종 치료제다. 이를 통해 한독은 두 치료제의 허가와 급여 등록 및 독점 유통 판매를 담당하게 됐다.

한독은 최근 항암 사업부를 강화하고 있다. 지난해에는 아일랜드의 재즈 파마슈티컬과 급성골수성 백혈병 치료제 ‘빅시오스’의 국내 독점 판매계약을 체결했다. 로부터는 이중항체 항암제인 ‘ABL001(CTX-009)’의 국내 권리를 이전받아 임상을 진행 중이다.

이도희 기자 tuxi0123@hankyung.com