나스닥 상장사인 은 미국 식품의약국(FDA)이 이영양성 수포성표피박리증(DEB) 치료제 ‘B-VEC’의 품목허가신청(BLA) 검토를 수락했다고 18일(현지 시간) 밝혔다.

DEB는 ‘COL7A1’ 유전자가 돌연변이돼 피부 및 점막 조직에 영향을 미치는 희귀질환이다.

DEB 환자는 피부의 진피와 표피를 부착시키는 콜라겐 단백질이 생성되지 않는다. 이에 작은 자극에도 물집이 생기거나 피부가 찢어진다. 피부 감염 혹은 손가락 및 발가락 변형이 발생할 우려도 있다.

B-VEC은 젤 형태의 국소 투여 유전자 치료제다. 환자의 피부 세포에 COL7A1 유전자 사본 2개를 전달해, 정상적인 COL7A1 단백질을 만들 수 있도록 유도하는 기전이다.

FDA와 유럽의약품청(EMA)은 각각 B-VEC의 DEB 치료에 대해 희귀의약품 지정을 승인했다. FDA는 B-VEC에 대해 신속심사(패스트트랙) 및 희귀소아질환 치료제로 지정했다.

크리스탈 바이오텍은 B-VEC에 대한 임상 1·2상 및 3상을 근거로 BLA를 신청했다. FDA의 전문의약품 허가신청자 비용부담법(PDUFA)에 따른 승인심사 기한은 내년 2월 17일이다. 크리스탈 바이오텍은 올 하반기 내로 EMA에도 품목허가신청서(MAA)를 제출할 계획이다.
최초 승인약은 암리트파마 '필수베즈'…지난 6월 유럽 승인
지난 6월에는 암리트파마의 ‘필수베즈’가 최초의 DEB 치료제로 유럽에서 승인됐다. 자작나무껍질 건조 추출물을 주 성분으로 하는 젤 형태의 약이다. 기존의 DEB 치료는 증상을 완화하고 합병증을 막기 위한 특수붕대가 전부였다.

미국에서는 아직 승인된 DEB 치료제가 없다. 필수베즈는 지난 2월 FDA로부터 품목허가 승인을 거절당했다. FDA는 유효성 추가 검증을 요구했다.

국내 바이오기업인 도 DEB 치료제를 개발하고 있다. 안트로젠은 붙이는 줄기세포치료제 ‘ALLO-ASC-EB’를 개발하고 있다. 상처 치유를 위한 성장인자 및 세포외기질 단백질을 분비해 상처를 치유하고 피부조직 재생을 촉진하는 원리다. 국내에서 임상 1·2상을 진행하고 있다.

안트로젠은 ALLO-ASC-EB을 2015년에 일본 이신제약에 기술이전했다. 이신제약은 지난 6월 일본 후생노동성으로부터 희귀의약품 지정을 승인받았다.

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com