유상증자로 520억 실탄 마련 나선 유틸렉스…임상 약물 해부 [이우상의 바이오 돋보기]

이우상 기자

입력2022.06.28 11:20 수정2022.06.28 13:56

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안트로젠, 수포성표피박리증 치료제 日 희귀의약품 지정

안트로젠의 이영양성 수포성 포피박리증 줄기세포치료제(ALLO-ASC-EB, ISN001)가 일본에서 희귀의약품으로 지정됐다. 28일 일본 후생노동성 홈페이지에 따르면 ISN001은 지난 6월 20일 시점에 희귀질환 의약품(희소질병용 의약품) 지정을 받았다. 난치성 또는 재발성의 미란 궤양을 가진 표피수포증의 치료에 대해서다. 안트로젠은 2015년 일본 이신제약에 ALLO-ASC-EB를 기술이전했다. 이신제약은 ISN001이라는 과제명으로 개발해왔다. 이신제약이 후생성에 희귀의약품 지정을 신청했고, 이것이 받아들여진 것이다. 일본에서 희귀의약품으로 지정되면 임상개발 단계에서 후생성 및 의약품의료기구종합기구(PMDA) 등에서 자문을 받을 수 있다. 또 임상개발비의 20%를 세액공제받는다. 우선심사 및 승인심사비 감액, 재심사 기간 최대 10년 연장 등의 혜택이 있다. 이신제약은 현재 일본에서 이영양성 수포성 표피박리증 환자 6명을 대상으로 ISN001의 임상 3상을 진행 중이다. 3상 완료 이후 허가받으면 ISN001의 생산은 안트로젠이 맡는다. 이신제약이 일본 판권을 갖고 있다. 허가 시 단계별기술료(마일스톤)와 상업화 매출에 대한 경상기술사용료(로열티)도 안트로젠이 받게 된다. 안트로젠은 ALLO-ASC-EB의 국내 임상 1·2상을 하고 있다. 성인 환자의 임상을 완료했고, 소아 환자 3명에 대한 임상이 완료되면 당국과의 협의를 거쳐 허가를 신청할 예정이다. 미국에서도 2상을 진행 중이다. 한민수 기자 hms@hankyung.com
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헬릭스미스, 당뇨병성신증 3-2상 중간결과 내달 발표…"iDMC, 추가자료 요청"

김선영 헬릭스미스 대표는 28일 "독립적데이터모니터링위원회(iDMC)가 '엔젠시스(VM202)'의 당뇨병성 신경병증(DPN) 임상 3-2상에 대한 추가 자료 요청을 했다"고 밝혔다.이날 서울 마곡 본사에서 열린 기자간담회에서 이같이 말했다. 당초 김 대표는 이날 간담회에서 임상 3-2상의 중간결과를 발표할 계획이었다. 하지만 iDMC 측이 간담회 직전까지 추가 자료를 요청하면서 결과를 내놓지 못했다고 했다. 중간결과는 iDMC가 당뇨병성 신경병증 미국 임상 3-2상을 당초 계획대로 진행해도 될지, 아니면 중단할지에 대한 통보를 해야 공개할 수 있다는 것이다. 2019년 갱신된 미국 식품의약국(FDA)의 ‘임상 실험 후원자를 위한 DMC 설립과 운영에 대한 지침’에 따르면 FDA는 임상 방법이 특정 안전 문제를 일으킬 가능성이 있을 경우 iDMC를 구성할 것을 권고한다. iDMC는 중간 단계에서 효과와 안전성 등을 평가해 임상의 계속 진행이나 중단 등의 권고 의견을 제시한다.헬릭스미스는 이달 25일 현재 134명 환자의 모집을 완료했고, 오는 8월까지 152명을 모집한다는 목표다. 김 대표는 "iDMC가 우리에게 통보할 수 있는 방향은 세 가지"라고 했다. 회사 계획대로 152명 대상으로 임상을 이어갈 지와 인원을 추가해 임상을 할지, 아니면 임상 중단을 권고할지"라고 말했다. 이어 "추가자료 요청은 통상적인 과정"이라며 "iDMC 측에서 추가 자료를 요청한 것에 대해 큰 의미를 둘 상황은 아니다"고 했다. 또 임상 대상자 추가 권고가 나와 100여명이 추가돼도 자금상 크게 부담되는 것은 아니라고 전했다. 다만 "임상 대상자를 100명 가량 추가하라는 권고가 나올 가능성은 낮다고 본다"고 했다. iDMC의 의견 통보는 내달 나올 것으로 예상했다. 임상 3-2상 주요결과(톱라인)는 내년 2월께 발표할 예정이다. 김 대표는 "내년 정기 주주총회 전에 발표하는 것이 목표"라고 했다. 한재영 기자 jyhan@hankyung.com
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지씨셀은 T세포 림프종 치료제 후보물질(파이프라인) 'CT205A'를 회사 파이프라인에 추가했다고 28일 밝혔다.CT205A는 T세포 림프종에서 발현하는 'CD5'를 표적하는 키메릭항원수용체(CAR)를 적용한 동종 제대혈 유래 자연살해(NK)세포 치료제다. 자가 CAR-T 치료제에 비해 제조공정이 효율적이고, 예상되는 부작용이 적다고 했다. T세포 림프종은 B세포 림프종 대비 치료법이 거의 없고, 미충족 수요가 높은 희귀난치성 질환이란 설명이다. T세포 림프종은 표준치료법으로 병용 화학요법을 사용하고 있다. 그러나 질병이 완화되지 않는 경우가 많고, 1차 치료에 실패하거나 재발한 환자의 경우 생존기간이 약 5.8개월에 그친다고 했다. 현재 상업화된 대체 치료법으로는 일부 T세포에 발현하는 'CD30'을 표적하는 항체약물접합체(ADC) 브렌툭시맙 베도틴이 있다. 하지만 CD30은 일부 T세포 림프종에서만 발현해 적응증이 제한적이라고 했다. T세포 림프종에선 CD30보다 CD5의 발현이 많기 때문에 범용적 적용이 가능할 것으로 보고 있다. CD5 표적 치료제로 CAR-T가 초기 임상 단계에 있다고 회사 측은 전했다. 그러나 CAR-T로 접근 시 정상 T세포도 CD5를 발현하므로 배양 중 CAR-T가 서로를 죽이는 동족살해(Fratricide) 현상이 발생해, CD5를 제거한 후 다시 CD5 CAR를 도입해야 하는 어려움이 있다고 했다. 자가 CAR-T의 경우 환자 암세포에도 유전자 도입이 될 수 있어, 악성(Malignant) CAR-T가 생성되는 제품 오염 및 체내 T세포 무형성증 유발 가능성도 있다. 지씨셀이 개발 중인 CD5 표적 CAR-NK는, T세포와 달리 CD5를 발현하지 않기 때문에 동족살해 또는 T세포 무형성증 유발 부작용이 제한적일 것으로 기대 중이다. 한민수 기자 hms@hankyung.com