예상 공급가 및 50% 시장 침투 기준
3상 환자등록 완료
안트로젠(22,100 +3.03%)이 수포성표피박리증(DEB) 치료제로 일본에서 연간 3000만~4200만달러(약 369억~516억원)의 매출을 전망했다. 미국과 유럽 등에서 추가로 품목허가를 받는다면 블록버스터급 매출을 기대할 수 있을 것이라고 했다.

13일 안트로젠에 따르면 줄기세포치료제 ‘ALLO-ASC-EB’의 일본 임상 3상 환자 6명의 등록이 최근 완료됐다. 하반기 임상시험보고서(CSR)를 작성해 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA)에 허가를 신청할 예정이다.

수포성표피박리증은 유전적 결함에 의한 희귀질환이다. 피부의 진피와 표피가 떨어지지 않게 고정하는 콜라겐 단백질이 생성되지 않아 작은 자극에도 물집이 생긴다. 수포성표피박리증 환자는 피부가 나비날개처럼 연약하고 조금만 자극을 줘도 물집이 생겨 ‘나비 아이(Butterfly Children)’라고도 불린다.

안트로젠은 일본 이신제약과 수포성표피박리증 치료제를 공동 개발 중이다. 3차원 줄기세포 배양 방식으로 파스 형태의 줄기세포 시트를 개발했다. 소 태아 혈청 등 이종 단백질이 없는 ‘제노프리(Xeno free)’ 배지를 활용해 줄기세포 치료제의 안전성과 치료 효과를 높였다고 했다.

난관도 있었다. 안트로젠은 임상 2상 결과를 바탕으로 일본에서 신속승인을 신청했지만 거절됐다. 이후 6명 환자를 대상으로 공개 임상(오픈스터디) 3상을 허가받았다. 실시간으로 환자의 상태를 파악할 수 있다는 설명이다.

오는 7월에 모든 환자의 처치 및 결과 확인이 가능할 것으로 보고 있다.
상업화 시 연 400억원 매출 예상…마일스톤·로열티 별도
수포성표피박리증은 미국에서 소아 80만명당 1명꼴로 발생한다. 미국 2000명, 일본 500~700명 수준이다. 때문에 ALLO-ASC-EB는 희귀질환치료제를 넘어 극희귀질환치료제(Ultra Ophen Drug) 수준이라고 했다.

안트로젠은 희귀질환치료제 개발은 환자 모집이 어렵지만 여러 이점이 있다고 강조했다. 임상 환자 수가 적어 임상비용이 적게 들고, 받을 수 있는 혜택도 많다는 것이다. 대부분의 국가에서 신속승인제도를 운용하고 국가보험 적용에도 우호적이라고 했다.

개발 이후 마케팅 비용이 적게 들고, 경쟁 약물이 거의 없어 독점적 이익을 취할 수 있다는 점도 희귀질환치료제 개발의 장점으로 꼽았다.

공급에 대한 준비도 마쳤다. 일본 후생노동성과 PMDA는 희귀질환신약 허가 시 안정적 공급문제를 중요하게 고려한다. 안트로젠은 가산디지털 밸리에 우수의약품제조및품질관리기준(GMP)에 적합한 1공장과 2공장을 보유하고 있다. 강서구 마곡동에 제3의 GMP 시설도 완공 후 검증(밸리데이션) 작업을 진행하고 있다. 안정적인 공급 설비를 준비한 만큼 관련 일본 허가 문제는 없을 것으로 예상 중이다.

안트로젠은 수포성표피박리증의 현재 처치법을 감안해 낙관적인 시장 침투를 기대하고 있다. 수포성표피박리증은 승인된 치료제가 없어 현재 특수 붕대로 상처 부위를 감는 데 그친다. 그럼에도 환자 1인당 관련 비용만 연 3억~4억원이 소요된다고 했다.

ALLO-ASC-EB는 공급가를 기준으로 1인당 연 12만달러(약 1억5000만원)가 필요할 것으로 보고 있다. 일본에서 품목허가를 받은 이후에는 50%의 시장 침투를 가정해 매년 3000만~4200만달러의 약품을 수출할 수 있을 것이란 추정이다.

2016년 이신제약과 체결한 기술이전 계약에 따라 허가에 대한 단계별기술료(마일스톤) 및 매출에 따른 경상기술사용료(로열티)도 수령한다. 이신제약이 ALLO-ASC-EB의 일본 판권을 갖고 있다. 안트로젠이 치료제를 이신제약에 공급하면, 이신제약이 일본에서 판매하는 구조다.

미국에서는 지난해 6명을 대상으로 하는 임상 2상을 승인받고 임상 진입을 준비 중이다. 2상 이후 3상도 희귀질환인 만큼 소수 인원을 대상으로 실시될 가능성이 높다고 보고 있다. 경쟁사인 아베오나 테라퓨틱스(0.17 -8.94%)의 임상 3상 환자 수는 15명이다.

안트로젠 관계자는 “일본을 시작으로 미국 유럽 아시아 등에서 품목허가를 받는다면 글로벌 블록버스터 신약이 될 것”이라고 말했다.

박인혁 기자

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